SUU, Alm.del - 2023-24 - Supplerende svar på spørgsmål 581: Spm. om, hvilke principper Medicinrådet anvender ved vurderingen af alvorligheden af sygdomme og behovet for nye behandlinger

Sundhedsudvalget 2023-24
SUU Alm.del
Offentligt

Til Indenrigs- og Sundhedsministeriet

Fremsendt pr. e-mail

09-08-2024

EMN-2017-00578

1714736

Marie Christensen

Danske Regioners bidrag til besvarelse af folketingsspørgsmål (SUU,

alm. del spørgsmål 576-584 vedr. Medicinrådets håndtering af usik-

kerhed i forbindelse med vurdering af nye lægemidler)

Indenrigs- og Sundhedsministeriet har anmodet Danske Regioner om bidrag til

besvarelse af ni folketingsspørgsmål, som omhandler Medicinrådets håndte-

ring af usikkerhed i forbindelse med vurdering af nye lægemidler. I anmodnin-

gen fremgår det, at ministeriet ønsker, at bidraget skrives som et samlet svar,

fremfor ni separate svar.

Danske Regioner har til brug for besvarelsen indhentet nedenstående bidrag

fra Medicinrådet, som vi kan henholde os til:

Der spørges til, hvordan Medicinrådet håndterer usikkerhed i forbindelse med

vurderinger af nye lægemidler, hvordan Medicinrådet balancerer usikkerhed

ved langtidsdata mod umiddelbare fordele ved at give adgang til nye behand-

linger, særligt når sammenlignelige lande har anbefalet det pågældende læge-

middel. Endvidere spørges der til, hvordan Medicinrådet sikrer lige adgang til

nye behandlinger, når der har været forskelsbehandling i udvælgelsen til delta-

gelse i de kliniske forsøg, der ligger til grund.

Medicinrådet træffer beslutninger om anbefalinger af nye lægemidler som

standardbehandling på sygehusene baseret på information om forholdet mel-

lem behandlingens dokumenterede effekt, bivirkninger, patientens livskvalitet

og samlede omkostninger ved at anbefale lægemidlet som standardbehand-

ling, herunder den pris, som lægemiddelvirksomheden sætter på det danske

marked. Usikkerheder om behandlingens effekt indgår som en væsentlig del af

den samlede vurdering af lægemidlet.

I forhold til effekt lægger Rådet stor vægt på patienternes helbredelse, eller

hvis behandlingen ikke er helbredende, om der er dokumenteret længere leve-

tid af behandlingen, eller om behandlingen i stedet udskyder tiden til eventuelt

SUU, Alm.del - 2023-24 - Supplerende svar på spørgsmål 581: Spm. om, hvilke principper Medicinrådet anvender ved vurderingen af alvorligheden af sygdomme og behovet for nye behandlinger

tilbagefald. Derudover spiller det en stor rolle, hvor mange af de behandlede

der får effekt af behandlingen, samt hvor mange der får eventuelle bivirkninger.

Det er særligt betydningsfuldt ved behandlinger, der gives til patienter, der i

forvejen har en god prognose. Rådet træffer dermed sin endelige beslutning

om anbefaling ud fra en samlet afvejning af mange forhold.

Som grundlag for en beslutning udarbejder Medicinrådets sekretariat i tæt

samarbejde med fagudvalget på området en rapport, der indeholder grundige

beskrivelser af netop effekt, bivirkninger, omkostninger og usikkerheder samt

årsager til usikkerhederne, og hvilken betydning disse kan have for vurderin-

gerne af resultaterne i rapporten.

Fagudvalgene består bl.a. af kliniske eksperter på det specifikke sygdomsom-

råde og patientrepræsentanter og sikrer, at relevant viden om sygdom og be-

handling i dansk klinisk praksis inddrages i vurderingen af lægemidlet. Rappor-

terne offentliggøres på Medicinrådets hjemmeside, så der er transparens om

Rådets beslutningsgrundlag. Endvidere vurderer fagudvalgene overførbarhe-

den af de kliniske forsøg til danske patienter og dansk klinisk praksis.

Rapporterne indeholder således grundig evidensgennemgang og beskrivelse af

usikkerheden for patienter og sundhedsvæsenet. Hvis der ikke er væsentlig

usikkerhed om et lægemiddels forventede effekt, og der forventes en god ef-

fekt af behandlingen, vil Medicinrådet være tilbøjeligt til at anbefale lægemid-

let, også selvom der er høje omkostninger forbundet med denne.

Er der stor usikkerhed om effekten, fx pga. manglende langtidsdata, og dermed

om lægemidlet gavner patienterne i den forventede behandlingsperiode, vil Rå-

det være mindre tilbøjeligt til at acceptere høje omkostninger forbundet med

lægemidlet. Hvis et lægemiddel, Rådet vurderer, har en potentiel gavnlig, men

usikker, effekt, vil Rådet ofte opfordre virksomheden til at vende tilbage med

en lavere pris, der tager højde for usikkerheden.

En anden mulighed er, at virksomheden kan tilbyde at indgå en effektbaseret

prisaftale, hvor der kun betales, hvis patienten har effekt af behandlingen. Her

deles usikkerheden vedrørende effekten således mellem virksomhed og beta-

ler, og patienterne får muligheden for at afprøve behandlingen. Et eksempel

herpå er genterapien Hemgenix til behandling af blødersygdom, hvor Rådet har

anbefalet behandlingen, efter virksomheden tilbød en aftale, hvor sygehusene

kun betaler, så længe patienten har dokumenterbar effekt af genterapien.

Medicinrådet vil nogle gange kunne anbefale et lægemiddel, hvor der er usik-

kerhed om effekten af behandlingen, og hvor de samlede omkostninger ved

SUU, Alm.del - 2023-24 - Supplerende svar på spørgsmål 581: Spm. om, hvilke principper Medicinrådet anvender ved vurderingen af alvorligheden af sygdomme og behovet for nye behandlinger

lægemidlet er relativt høje. Her vil Rådet ofte opfordre til, at der bliver indsam-

let data fra de behandlede patienter, og behandle sagen igen efter en periode.

Et eksempel på dette er trastuzumab deruxtecan til brystkræft.

Medicinrådets anbefalinger og behandlingsvejledninger er rettet mod alle fem

regioner, og de støtter dermed lige behandling på tværs af landet. Det er væ-

sentligt for patienterne på tværs af alle sygdomsområder, at regionerne ibrug-

tager medicin, som med rimelig sikkerhed har en gavnlig effekt for patienterne.

Samtidig er det vigtigt, at omkostningsniveauet på lægemidlerne er rimelig i

forhold til den dokumenterede effekt, så pengene i sundhedsvæsenet bruges

bedst muligt til gavn for patienter på tværs af sygdomsområder.

Medicinrådet har ikke indflydelse på rekruttering af patienter til kliniske studier

og kan derfor ikke svare på, hvorvidt nogle patienter oplever forskelsbehand-

ling i specifikke studier. I de lande, Danmark normalt sammenligner sig med,

kan der være forskelle på, hvordan nye lægemidler vurderes. I Danmark sam-

menligner Medicinrådet et nyt lægemiddel med den behandling, der er stan-

dardbehandling i dansk klinisk praksis. Andre lande kan have en anden klinisk

praksis, hvorfor sammenligningen kan blive en anden i de lande. Derudover er

lægemiddelpriserne fortrolige og vil ofte være prissat forskelligt fra land til land.

Derfor kan balancen mellem usikkerheder om effekt og pris se anderledes ud

i andre lande.

I Danmark bliver lægemidlerne hurtigt tilgængelige på hospitalerne, efter Me-

dicinrådet har anbefalet en behandling, mens det ikke er tilfældet i flere andre

lande. Det gør også sammenligninger med andre lande vanskelige.

Der spørges endvidere ind til, hvorvidt en sygdoms alvorlighed og manglen på

andre muligheder for behandling spiller ind på Medicinrådets beslutninger. Der

spørges dernæst ind til, hvordan Medicinrådets beslutninger afspejler en uaf-

hængig vurdering af danske forhold og ikke udelukkende baseres på eksterne

rapporter som FINOSE.

Medicinrådets anbefalinger baserer sig altid på en helhedsvurdering. Sygdom-

mens alvorlighed og behovet for nye behandlinger til patientgruppen indgår al-

tid i Medicinrådets vurdering og Rådets overvejelser ift. anbefaling. Vurdering

af alvorlighed er oftest en vurdering af grad af alvorlighed, da sygdomme er

alvorlige i forskellig grad.

På Medicinrådets møde den 22. maj 2024 anbefalede Rådet avapritinib til be-

handling af kræftsygdommen gastrointestinal stromal tumor (GIST) med en

særlig mutation, hvor sygdommen er inoperabel eller metastatisk. Avapritinib

er en dyr behandling, men Rådet vurderede, at de samlede omkostninger ved

SUU, Alm.del - 2023-24 - Supplerende svar på spørgsmål 581: Spm. om, hvilke principper Medicinrådet anvender ved vurderingen af alvorligheden af sygdomme og behovet for nye behandlinger

behandlingen var acceptable i forhold til den sandsynliggjorte effekt af behand-

lingen, hvor Rådet tog i betragtning, at patienterne ikke havde andre behand-

lingsmuligheder. Her var der også stor usikkerhed om effekten, da der er tale

om en meget sjælden sygdom, og det kliniske studie tager derfor udgangspunkt

i meget få patienter, hvilket giver en høj usikkerhed.

Medicinrådet har mandat af Danske Regioner til at inddrage et alvorligheds-

princip i særlige tilfælde. Her vil der kunne accepteres særligt høje omkostnin-

ger ved behandlingen. Det kan eksempelvis være ved særlig alvorlig eller livs-

truende sygdom hos børn og unge, hvor det er dokumenteret, at den nye be-

handling har en stor sygdomsmodificerende eller kurerende effekt. Alvorlig-

hedsprincippet er anvendt seks gange i de godt 280 anbefalinger, Medicinrådet

har udarbejdet indtil nu.

Medicinrådet tilsluttede sig den 10. maj 2023 det nordiske HTA-samarbejde FI-

NOSE, som for nyligt har skiftet navn til Joint Nordic HTA Bodies (JNHB). I JNHB

arbejder de nordiske lande sammen om at vurdere nye lægemidlers kliniske

effekt, sikkerhed og den sundhedsøkonomiske model, der er inkluderet i an-

søgningen. Når der udarbejdes fælles vurderingsrapporter under JNHB, er Me-

dicinrådets fagudvalg inden for sygdomsområdet involveret i vurderingen af

det pågældende lægemiddel, og den fælles nordiske rapport inddrager dermed

dansk klinisk praksis. Derudover er der også et nationalt appendiks til JNHB-

rapporten, der afspejler danske forhold. Det er altid Medicinrådet, der efterføl-

gende træffer beslutning om anbefaling af lægemidlet i Danmark, hvor dansk

klinisk praksis indgår som element i vurderingerne.

Endelig spørges der til, hvordan samarbejdet i fagudvalget foregår, særligt i for-

hold til inddragelsen af patientrepræsentanter. For en nærmere beskrivelse af

patienternes rolle i fagudvalgene henvises der til beskrivelsen af patientinddra-

gelse på Medicinrådets hjemmeside.

Når Medicinrådet skal vurdere nye lægemidler og indikationer eller udarbejde

behandlingsvejledninger og lægemiddelrekommandationer for flere lægemid-

ler inden for samme terapiområde, indkalder Medicinrådet fagudvalg, som er

eksperter i det pågældende sygdomsområde. I hvert af Medicinrådets fagud-

valg udpeges der en til to patientrepræsentanter, som skal bidrage med deres

viden og erfaringer i vurderingerne af nye lægemidler og terapiområder. Ved

særlige behov kan der udpeges flere patienter eller patientrepræsentanter. Det

er Danske Patienter, der sammen med en relevant patientforening udpeger pa-

tientrepræsentanterne. Patienterne er derudover repræsenteret i Rådet af to

patientrepræsentanter, som også er udpeget af Danske Patienter.

SUU, Alm.del - 2023-24 - Supplerende svar på spørgsmål 581: Spm. om, hvilke principper Medicinrådet anvender ved vurderingen af alvorligheden af sygdomme og behovet for nye behandlinger

Når Rådet skal træffe sin endelige anbefaling, sker det pba. den endelige rap-

port samt et sagsoverblik, som Rådet modtager forud for rådsmødet. Sagsover-

blikket indeholder en kort opsummering samt opmærksomhedspunkter ved sa-

gen. Fagudvalget har mulighed for at få skrevet eventuelle bemærkninger til

vurderingsrapporten ind i sagsoverblikket til Rådet. Det er forpersonen for fag-

udvalget, der godkender teksten i sagsoverblikket.

Det materiale, der gennemgås på fagudvalgets møder, er som udgangspunkt

indsendt af den ansøgende lægemiddelvirksomhed. Hvis fagudvalgets medlem-

mer ønsker at diskutere andet materiale, bør det forelægges sekretariatet

forud for fagudvalgsmødet for at sikre, at alle deltagere har mulighed for at

forberede sig til mødet. Der sendes som udgangspunkt materiale ud pr. mail til

hele fagudvalget en uge før fagudvalgsmødet.

Patientrepræsentanterne i Medicinrådets fagudvalg indgår i fagudvalgene på

lige vilkår med de øvrige medlemmer. Der er ikke særlige retningslinjer for va-

righed og omfang for patientinddragelse under fagudvalgsmøderne. Patientre-

præsentanterne er som udgangspunkt til stede under hele fagudvalgsmødet.

Medicinrådet evaluerer løbende modellen for inddragelse af patienter i samar-

bejde med patienter fra fagudvalgene for at få viden om, hvordan patientind-

dragelsen i fagudvalgene fungerer og få idéer til forbedring og videreudvikling

af, hvordan patienter bedst kan inddrages i Medicinrådets arbejde inden for de

rammer, der er for Rådets arbejde. Medicinrådet er i samarbejde med VIBIS

(Videns- og Kompetencecenter for Brugerinddragelse i Sundhedsvæsenet), som

hører under Danske Patienter, i gang med at evaluere patientinddragelse i Me-

dicinrådets fagudvalg.

Med venlig hilsen

Marie Christensen