København 01-12-2023
Til folketingets sundhedsudvalg
Jeg deltog i går som borger i mødet vedr personlig medicin og takker for at demokratiet muliggør de åbne
døre. Jeg ønsker med denne henvendelse at give udtryk for forhold jeg ikke synes blev trukket tilstrækkelig
frem i går:
Jeg er kliniker og arbejder til daglig med behandling af børn og unge med medfødte eller erhvervede
alvorlige sygdomme der kræver personlig medicin i form af præcisions behandling (fabriksfremstillede
lægemidler med specifik biologisk effekt eks antistoffer, blodstamceller (”knoglemarvstransplantation”) og
genterapi fra celler (herunder CAR-T). Jeg har anvendt personlig medicin i en årrække og har været i
spidsen for den gruppe, der har initieret behandling med CAR-T i Danmark og er således både farvet af og
vidende om processen inde fra maskinrummet.
Personlig medicin omfatter foruden genetisk diagnostik og efterfølgende datahøst og analyse af disse, i
meget høj grad anvendelse og test af behandlinger der anvendes til allerede velkendte og beskrevne
sygdomsenheder foruden naturligvis udvikling og ibrugtagning af nye behandlinger, herunder eks genterapi
eller cellebehandling så som stamceller til behandling af vævsskade.
Da mange af disse behandlinger udgør et nyt paradigme, herunder at celler kan være lægemidler der rejser
over grænser, skal der nationalt, internationalt og regionalt/lokalt opbygges nye strukturer, herunder
opdatering af vævsloven, som aktuelt pågår. Området er stramt reguleret grundet risiko for bla nye
kræftformer, som hidtil dog har været begrænsede og færre end ved konventionelle behandlinger, som eks
strålebehandling.
Der foregår allerede på nuværende tidspunkt mange lovende men ukoordinerede grundforskningsstudier i
både akademiske og farmamiljøer, der bla kan føre til fremtidig behandling med både virus og CRISPR
baseret genkorrigerede behandlinger. Der er dog et betydeligt misforhold imellem antallet af nye lovende
principper og behandlinger og antallet af behandlinger der kommer i klinisk brug. De barrierer der
forhindrer/forsinker dette er ikke (tilstrækkelig) adresseret i dag:
-
Tidssvarende betaling af behandlingsydelser på tværs af regionerne og på tværs af landegrænser
(der bør eks være en pulje af centrale midler der ikke er regionsstyrede, så en tilfældig lokal
ophobning af patienter med særligt behov utidigt belaster den pågældende region)
Tilstrækkelig kapacitet til at producere celler til medicinsk behandling tæt på patienten (point of
care)
Tilstrækkelig kapacitet på sygehusenes behandlingsafsnit
Økonomiske beregninger der i højere grad kan tage alle forhold i betragtning ved forståelse af
investering i ATMP behandling, herunder sparede udgifter til kroniske sygdom hos patienter med
eks seglcelleanæmi
Smidige initieringsforløb fra dyrestudier til
”first
in man” studier, herunder ensartede tolkninger af
lovgivning på tværs af landet
-
-
-
-