SUU, Alm.del - 2022-23 (2. samling) - Endeligt svar på spørgsmål 417: MFU spm. om det hensigtsmæssigt, at patienter, som lider af familiær amyloidose, behandles med levertransplantation, som er markant dyrere end præparatet Tafamidis

Sundhedsudvalget 2022-23 (2. samling)
SUU Alm.del
Offentligt

Folketingets Sundhedsudvalg

Slotsholmsgade 10‐12

DK‐1216 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Dato: 20‐09‐2023

Enhed: Lægemidler

Sagsbeh.: DEPTAL

Sagsnr.: 2023 ‐ 328

Dok. nr.: 56840

Hermed sendes besvarelse af spørgsmål nr. 416 (Alm. del), som Folketingets

Sundhedsudvalg har stillet til indenrigs‐ og sundhedsministeren den 17. maj 2023.

Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Michael Aastrup Jensen (V).

Spørgsmål nr. 416:

”Hvad er ministerens holdning til, at patienter, som lider af familiær amyloidose, ikke

kan behandles med præparatet Tafamidis for sygdommen, før de kommer på venteli‐

sten til en levertransplantation?”

Svar:

Medicinrådet er et uafhængigt råd under Danske Regioner. Rådet udarbejder anbefa‐

linger af, hvilke nye lægemidler, der skal være mulig standardbehandling på sygehu‐

sene. Anbefalingerne er baseret på en vurdering af, om der er et rimeligt forhold mel‐

lem den kliniske værdi og omkostningerne.

Da Medicinrådet blev etableret i 2017, var der opbakning fra alle Folketingets partier.

Partierne var dengang enige om at fastlægge syv principper for prioriteringen af syge‐

huslægemidler. De syv principper skulle danne grundlag for Medicinrådets arbejde og

give regionerne klare rammer for prioritering af lægemiddelindkøb‐ og forbrug på sy‐

gehusene.

Indenrigs‐ og Sundhedsministeriet har til brug for besvarelse af spørgsmålet bedt

Danske Regioner om bidrag først i juni 2023 og efterfølgende i august 2023, idet Me‐

dicinrådet den 23. august 2023 omformulerede rådets anbefaling for lægemidlet Ta‐

famidis.

Danske Regioner har oplyst følgende:



”Medicinrådet udarbejder anbefalinger om, hvilke nye lægemidler, der skal

være mulige standardbehandlinger på landets sygehuse, så den enkelte be‐

handlende læge og sygehusafdelingerne har et kvalificeret grundlag for de‐

res valg af behandling. Medicinrådet tager således ikke stilling til behandling

af enkelte patienter. Den konkrete vurdering af patienterne sker på hospita‐

lerne.

Tafamadis blev første gang vurderet af Medicinrådet på rådsmødet den 21.

oktober 2020, hvor Medicinrådet anbefalede tafamidis til behandling af

voksne patienter med arvelig transthyretin‐medieret amyloidose med kardi‐

omyopati, som er skrevet op til levertransplantation.

På det pågældende tidspunkt var det dansk klinisk praksis, at patienter med

arvelig transthyretin‐medieret amyloidose med kardiomyopati af typen

”Djurslandssygen” ved første sygdomstegn fra hjertet (når ekkokardiografi

viser tegn på amyloid aflejring i hjertets venstre ventrikel) ville blive skrevet

SUU, Alm.del - 2022-23 (2. samling) - Endeligt svar på spørgsmål 417: MFU spm. om det hensigtsmæssigt, at patienter, som lider af familiær amyloidose, behandles med levertransplantation, som er markant dyrere end præparatet Tafamidis

op til en levertransplantation. Denne praksis var oplyst til Medicinrådet af

lægemiddelvirksomheden bag lægemidlet, Pfizer, med rådgivning fra en fø‐

rende ekspert på området. Medicinrådets fagudvalg var enig i denne praksis.

Medicinrådets anbefaling af tafamidis til patienter, som er skrevet op til le‐

vertransplantation, var således meget specifikt rettet mod, at netop disse

patienter med ”Djurslandssyge” og tegn på sygdom kunne få tafamidis ved

aktiv sygdom (mens de ventede på transplantation).”



”Medicinrådet har ikke har taget stilling til tafamidis som forebyggende be‐

handling til personer, der alene er bærere af genmutationer, som kan lede til

transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati, hvor sygdommen

endnu ikke er brudt ud. Det skyldes, at de studier, som har ligget til grund

for Medicinrådets anbefaling, ikke har undersøgt dette.

Medicinrådet har ikke anbefalet tafamidis til andre patienter med arvelig el‐

ler vildtype transthyretin‐medieret amyloidose med kardiomyopati. Dvs. i

praksis omfatter denne ’ikke‐anbefaling’ patienter med andre mindre alvor‐

lige mutationer end p.Leu131Met (patienter, som derfor ikke skal have le‐

vertransplantation) og vildtype patienter, som har en anden årsag til syg‐

dommen, og hvor sygdommen kommer til udtryk langt senere i livet.”

”På Medicinrådets møde den 23. august 2023 besluttede Rådet at ændre en

formulering i Medicinrådets anbefaling vedrørende tafamidis til behandling

af transthyretinmedieret amyloidose med kardiomyopati. Det skyldes, at

den kliniske praksis for behandlingen af patienterne har ændret sig.

Da Medicinrådet i 2020 første gang tog stilling til anbefalingen, blev patien‐

ter med ’Djurslandssygen’ og andre tilsvarende arvelige udgaver af sygdom‐

men skrevet op til levertransplantation ved første sygdomstegn. Derfor

fremgik det af anbefalingen, at patienterne skulle være skrevet op til trans‐

plantation.

Patienterne bliver ikke længere skrevet op til transplantation. Derfor har

Medicinrådet nu justeret anbefalingsteksten, så den flugter med den æn‐

drede kliniske praksis.

Medicinrådet kan desuden oplyse, at Pfizer (lægemiddelvirksomheden bag

lægemidlet) er kommet med et nyt pristilbud. Medicinrådet er p.t. i gang

med at vurdere, hvorvidt anbefalingen til patienter med anden arvelig

amyloidose med kardiomyopati (som er en `ikke‐anbefaling´) skal revurderes

på baggrund af den nye pris.”



Jeg henholder mig til Danske Regioners bidrag. Som minister hverken kan eller vil jeg

tage stilling til de faglige vurderinger, som laves af de faglige eksperter i Medicinrå‐

det.

Med venlig hilsen

Sophie Løhde

Side 2