SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 610: Spm., om det vil koste ca. 1.6 mio. kr. årligt at indføre en screening for SMA på alle nyfødte, til sundhedsministeren

Sundhedsudvalget 2021-22
SUU Alm.del
Offentligt

Dato 07-03-2022

Sagsnr. 03-0502-2

CKR

+45 20526429

Supplerende oplysninger vedrørende økonomien for et muligt screenings-

program af nyfødte for spinal muskelatrofi (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig sygdom med muskelsvækkelse og muskelsvind pga.

tiltagende tab af de nerveceller i rygmarven, der forsyner musklerne i arme, ben og krop.

Diagnosetidspunktet for SMA er afgørende for behandlingsmulighederne. Børn med SMA

kan på nuværende tidspunkt ikke identificeres før symptomdebut, og der kan gå tid før, der

foreligger en diagnose. Muligheden for screening giver mulighed for tidlig behandling, som

angiveligt reducerer både sygelighed og dødelighed. Nusinersen (Spinraza) er en medicinsk

behandling af SMA, der er godkendt i EU. Resultaterne er ganske lovende, og der er vist

størst effekt hos de yngste børn, inden irreversibel skade er sket på motorneuronerne. Børn

med SMA får problemer med bevægeapparat, vejrtrækning, ernæring (sondeernæring),

kæbe/tænder mm. De fleste får behov for diverse hjælpemidler, som kørestol, skinner/korset,

respirationsstøtte, personlige hjælpere/respirationshjælpere, regelmæssige lægebesøg, indlæg-

gelser, operationer som seneforlængelser og skolioseoperationer samt særlig ernæring.

Efter ønske fra Sundhedsministeriet har Sundhedsstyrelsen kontaktet forslagsstillerne til for-

slaget vedrørende screening af nyfødte for SMA for om muligt at indhente supplerende oplys-

ninger vedrørende økonomien. Dette notat skal ses som supplement til den allerede over-

sendte indstilling og det tilhørende baggrundsnotat.

1) Medicinudgifter

Medicinudgifterne øges, men alt efter hvilken type SMA der er tale om, forventes de

kun at stige marginalt.

Uanset diagnosealder skal alle børn have loading dosis af Spinraza på 4 doser.

Børn med SMA type 1 diagnosticeres normalt i 3-5 måneders alderen. Hvis neonatal-

screening for SMA indføres, kan disse børn diagnosticeres kort efter fødslen (omkring

5. dagen). Merudgiften vil derfor typisk kun være 1 ekstra dosis Spinraza (som gives

hver 4. måned i vedligeholdelse).

Ved SMA type 2 eller 3 er forskellen i behandlingsvarighed længere. Børnene diagno-

sticeres omkring 5. dagen i stedet for 8-18 måneder gamle. Disse børn har til gengæld

endnu bedre effekt af behandlingen, og udvikler sig ifølge forslagsstillerne typisk i un-

derkanten af normalområdet.

For SMA type 2 vil der i de fleste tilfælde være tale om 2 ekstra doser Spinraza. An-

tallet af ekstra doser stiger i de fleste tilfælde for SMA type 3.

SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 610: Spm., om det vil koste ca. 1.6 mio. kr. årligt at indføre en screening for SMA på alle nyfødte, til sundhedsministeren

Det er nødvendigt også at nævne Zolgensma. Der er nu blevet behandlet to børn med

Zolgensma, og det vil måske på sigt blive valgt på lige fod med Spinraza. Vælger man

Zolgensma, vil der ikke være øgede medicinudgifter, idet alle børn med SMA, uanset

om de diagnosticeres som nyfødte eller ved kliniske symptomer, kun skal have en do-

sis.

2) Estimerede besparelser

Forslagsstillerne understreger, at der vil være en klar besparelse på ikke-medicin ud-

gifter ved at flytte diagnostisk alder til nyfødthedsperioden.

Det drejer sig om besparelse på operationer som seneforlængelser og skoliose-operati-

oner, procedurer i forbindelse med vejrtrækningsproblemer og særlig ernæring. Desu-

den kan man i mange tilfælde undgå dyr respiratorhjælp, indlæggelser, samt person-

lige hjælpere og særlige hjælpemidler. Desuden undgås dyr tabt arbejdsfortjeneste til

forældrene.

Neonatalt screenede SMA børn har potentiale for at udvikle sig motorisk langt bedre

end ved senere diagnose, nogle forventes ifølge forslagsstillerne endda at udvikle sig i

normalområdet. I de tilfælde er der store besparelser at hente, da der ikke bliver behov

for ovenforstående operationer, indlæggelser, procedurer og hjælpemidler. Mange af

disse patienter kan desuden bidrage på det danske arbejdsmarked.

Da symptomerne ved præsymptomatisk behandling vil forskyde sig mod en mildere

SMA type, vil udgifterne ligeledes reduceres. For SMA type 1 vil nogle udgifter dog

stige, da flere børn overlever. Mange af børnene har dog så god effekt af medicinen at

den øgede udgift udlignes og i nogle tilfælde alligevel vurderes at resultere i en bespa-

relse.

3) Cost-effectiveness

Der er i Danmark ikke lavet sundhedsøkonomiske beregninger af screening af nyfødte

for SMA. Prisen er 1.6 millioner DKK per år – et mindre beløb i forhold til selve be-

handlingen af SMA. Der findes efterhånden en del publikationer fra udlandet. Ved-

hæftet er to nylige publikationer vedrørende cost-effectiveness. Forslagsstillerne vur-

derer, at besparelser i Danmark kan være større, idet der findes flere handicapkompen-

serende ydelser i Danmark sammenlignet med udlandet.

Forslagsstillerne har ikke sundhedsøkonomisk baggrund og kan ikke selvstændigt lave

sundhedsøkonomiske analyser, men de stiller sig meget gerne til rådighed, hvis øko-

nomer vil analysere de enkelte besparelser på operationer, procedurer, indlæggelser

mm.

Overlæge, ph.d., Camilla Krogh