Sundhedsudvalget 2021-22
SUU Alm.del
Offentligt
2581081_0001.png
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M [email protected]
W sum.dk
Folketingets Sundhedsudvalg
Dato: 24-05-2022
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPVLN
Sagsnr.: 2203893
Dok. nr.: 2183074
Folketingets Sundhedsudvalg har den 7. marts 2022 stillet følgende spørgsmål nr. 501
(Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet efter
ønske fra Peder Hvelplund (EL).
Spørgsmål nr. 501:
”Hvad
er ministerens holdning til brug af off-label præparater, når der findes god-
kendte og brugbare alternativer?
”
Svar:
Til brug for besvarelsen er der indhentet nedenstående bidrag fra Styrelsen for Pati-
entsikkerhed, som jeg kan henholde mig til:
”For
ethvert godkendt lægemiddel er der et tilhørende produktresume. Af produktre-
sumeet fremgår de vilkår, lægemidlet er godkendt på. Det er firmaet bag produktet,
der søger sundhedsmyndighederne om såvel indikationsområde og andre vilkår, præ-
parat ønskes godkendt med. Sundhedsmyndighederne vurderer herefter, ud fra en
risk-benefit vurdering, om der er tilstrækkelig dokumentation til at den/de ønskede
indikationer og andre vilkår kan godkendes. Efterfølgende er det alene firmaet, der
afgør om indikationsområdet skal søges udvidet, hvis der eksempelvis er yderligere
lægevidenskabelig forskning, der viser, at lægemidlet er virksomt på en i første om-
gang afvist indikation eller der er ny lægevidenskabelig forskning, der viser, at læge-
midlet er virksomt på en ny indikation.
Brug af medicin uden for det godkendte produktresume (den godkendte indikation)
er off-label brug. Off-label anvendelse indebærer således brug af et lægemiddel uden
for den godkendte indikation, men også hvis lægemidlet bruges til andre alders-, pati-
ent- og befolkningsgrupper, i andre doser og via alternative administrationsveje end
beskrevet i produktresumeet.
Som for alle andre lægemidler gælder det, at den behandlende læge har det faglige
ansvar for ordinationen af lægemidlet og skal sætte sig ind i dosering, bivirkninger,
kontraindikationer, særlige advarsler og forsigtighedsregler.
Det er lægen, der med sin faglige baggrund vurderer, hvad der er den bedste behand-
ling for patienten i det konkrete tilfælde, altså at det netop for denne patient i denne
situation fx vil være det rigtige for eksempel at afprøve en ny behandling, fordi tidli-
gere behandlingsforsøg med andre midler har været uden effekt.
 SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 501: Spm. om ministerens holdning til brug af off-label præparater, til sundhedsministeren
Ved brug af et lægemiddel off-label gør særlige forhold sig gældende.
Generelt vedr. anvendelse af et lægemiddel off-label
Det følger forudsætningsvis af lægemiddeldirektivet og lægemiddelloven, at anven-
delse af lægemidler som altovervejende hovedregel skal ske inden for den til læge-
midlet godkendte terapeutiske indikation. Det er dog samtidig muligt for den enkelte
læge selvstændigt og på eget ansvar at anvende et lægemiddel off-label på baggrund
af en konkret vurdering af behandlingsbehovet for den enkelte patient. Denne vurde-
ring skal ske med omhu og samvittighedsfuldhed i henhold til autorisationsloven
§ 17. Hvis lægen er i tvivl om indikationen, skal lægen i fornødent omfang indhente
faglig rådgivning, inden lægen træffer beslutning, om der er grundlag for medicinerin-
gen.
Særlige enkeltsituationer
En læge kan i en konkret situation anvende en ny behandling hos en patient, hvor for-
målet er at give patienten den efter lægens vurdering bedste behandling i den kon-
krete situation. Denne vurdering udøves under lægens ansvar efter autorisationslo-
vens bestemmelser om omhu og samvittighedsfuldhed og forudsætteret særligt ind-
gående informeret samtykke. Et sådant individuelt behandlingsforsøg kan også om-
fatte behandlinger, hvor det faglige og videnskabelige erfaringsgrundlag er spinkelt,
hvilket eksempelvis kan komme på tale, hvor andre behandlinger har været prøvet
eller må undlades af særlige årsager - evt. som en sidste udvej.
Når off-label behandling ud over særlige enkeltsituationer anses velegnet efter
konkret fagligt skøn i hvert enkelt tilfælde
Det faglige valg og den tilgrundliggende faglige skønsudøvelse bygger i disse tilfælde
på afvejning af foreliggende videnskabelig o.a. evidens. Dette sker under ansvar ift.
bestemmelserne om omhu og samvittighedsfuldhed, og det faglige skøn skal kunne
efterprøves efter sundhedsfaglige kriterier. En faglig afvejning, som skal ske på bag-
grund af foreliggende dokumentation, af den påtænkte behandlings forudseelige for-
dele og ulemper/risici for patienten sammenlignet med fordele og ulemper/risici ved
anden behandling.
Af hensyn til patientsikkerheden bør behandlingsstedet ved anvendelse af et læge-
middel off-label løbende vurdere behovet for faglig opfølgning (kvalitetskontrol). Hvis
resultaterne er dårligere end forventet, skal der træffes de relevante faglige konse-
kvenser - om fornødent ophøres med behandlingen. Som hovedregel kræver kvali-
tetskontrol ikke, at der i relation til den enkelte patient foretages andre undersøgel-
ser m.v., end det der alene tilsiges ud fra et hensyn til god behandling, opfølgning og
efterbehandling af patienten.
En kvalitetskontrol kan fx indebære:
•
Målbare standarder for kvalitet (resultatparametre, komplikationspara-
metre)
•
En opfølgning af den enkelte patient, hvor de valgte kvalitetsmål afspejles
•
Dataregistrering, som muliggør evaluering af resultater for hele gruppen af
patienter
•
En løbende sammenligning mellem resultater og de opstillede kvalitetsmål fx
hyppighed af en bestemt komplikation
•
En analyse af årsagerne til evt. fundne afvigelser
Side 2
 SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 501: Spm. om ministerens holdning til brug af off-label præparater, til sundhedsministeren
Vi kan i øvrigt henvise til Vejledning nr. 11052 af 2. juli 1999 om indførelse af nye be-
handlinger i sundhedsvæsenet.
Skærpet informationspligt
Der er skærpet informationspligt ved ordination af et lægemiddel off-label, dvs. sund-
hedspersoner skal give skærpet information til patienterne vedindhentelse af infor-
meret samtykke til behandling med et lægemiddel off-label.
Ved ordination af medicin off-label skal patienten informeres grundigt om behandlin-
gen herunder, hvilken evidens der ligger til grund for denne, og at det er en behand-
ling uden for godkendt indikation, som dermed ikke kan genfindes i indlægssedlen.
Patienten skal også informeres om de mulige komplikationer og bivirkninger, der kan
opstå. Lægen skal i øvrigt journalføre indikation og i relevant omfang begrundelse for
off-label behandlingen og det informerede samtykke.
Indberetningspligt for bivirkninger
Sundhedspersoner skal ved brug af lægemidler, herunder også ved off-label brug,
indberette eventuelle utilsigtede bivirkninger. Der henvises i øvrigt til Lægemiddelsty-
relsen for den patientsikkerhedsmæssige opfølgning på disse indberetninger.
Alle formodede bivirkninger skal indberettes på www.meldenbivirkning.dk.”
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke
/
Victoria Ladegaard Nellemann
Side 3