SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 34: Spm., om ministerens egen holdning til, at læger, der behandler de enkelte børn, ikke selv har indflydelse på, om børnenes komplikationer er af en sådan karakter, at det er velbegrundet efter kriterierne at skifte behandling, til sundhedsministeren

Sundhedsudvalget 2021-22
SUU Alm.del
Offentligt

Sundhedsudvalget 2020-21

SUU Alm.del - endeligt svar på spørgsmål 1535

Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundhedsudvalg

Dato: 02-09-2021

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPBBN

Sagsnr.: 2111881

Dok. nr.: 1855298

Folketingets Sundhedsudvalg har den 19. juli 2021 stillet følgende spørgsmål nr. 1535

(Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet efter

ønske fra Karina Adsbøl (DF).

Spørgsmål nr. 1535:

”Vil

ministeren kommenterer på artiklen »Valdemar ikke få ny, banebrydende medi-

cin« påwww.BT.dk den 17. juli 2021 og redegøre for, om det er rimeligt, at Valdemar

ikke kan få medicinen, når det er lægens anbefaling?

”

Svar:

Det er regionerne, der i sidste ende afgør, hvorvidt og under hvilke omstændigheder

et lægemiddel skal godkendes til brug. Dette sker ud fra en vurdering af den konkrete

sag

Ministeriet har til brug for besvarelsen derfor indhentet bidrag fra Danske Regioner.

Danske Regioner har modtaget bidrag fra Medicinrådet, hvortil jeg henholder mig:

”Medi i rådets opgave er at vurdere, o et yt læge iddel ka a efales so

ulig

standardbehandling. Medicinrådet kan ikke udtale sig om enkelte patienters behand-

ling.

Faktuelt kan Medicinrådet oplyse, at Rådet i maj 2021 anbefalede genterapien onas-

emnogene abeparvovec (Zolgensma) som mulig standardbehandling til nogle spæd-

børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1 og nyfødte børn

med SMA, der endnu ikke har udviklet symptomer på sygdommen.

I forbindelse med Medicinrådets vurdering af Zolgensma har Rådet drøftet, hvornår

det kan være relevant at skifte patienter fra behandling med Spinraza til behandling

med Zolgensma.

Medicinrådet har vurderet, at de to behandlinger er ligeværdige hos børn, som er

yngre end 6 måneder. Der foreligger ikke solid dokumentation for virkningen af Zol-

gensma hos børn, som er ældre end 6 måneder, og der er heller ikke data, som kan

belyse, om patienterne opnår en bedre effekt, hvis de skifter behandling.

Medicinrådet har vurderet, at man kan overveje skift i særlige tilfælde, f.eks. hvis bar-

net har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af Spin-

raza, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan

trække vejret selv.

Det er Medicinrådets opfattelse, at bivirkningerne skal være aktuelle og betydelige.

Ved et skift er der risiko for nye bivirkninger. Zolgensma er en engangsbehandling, og

det er derfor ikke muligt at stoppe behandlingen og skifte tilbage til Spinraza igen.

Medicinrådet mener derfor som udgangspunkt ikke, at der er grund til at skifte en

igangsat og velfungerende behandling.

SUU, Alm.del - 2021-22 - Endeligt svar på spørgsmål 34: Spm., om ministerens egen holdning til, at læger, der behandler de enkelte børn, ikke selv har indflydelse på, om børnenes komplikationer er af en sådan karakter, at det er velbegrundet efter kriterierne at skifte behandling, til sundhedsministeren

Medicinrådet vurderer i øjeblikket det nye orale lægemiddel risdiplam, som har han-

delsnavnet Evrysdi. Når Rådet senere på året har vurderet dette lægemiddel, kan der

potentielt være tre forskellige behandlingsmuligheder til rådighed. Det vil derfor

være naturligt også at medtage risdiplam i de kliniske overvejelser af, hvad der vil

være det bedste valg til patienterne.”

Danske Regioner har desuden oplyst følgende, hvortil jeg henholder mig:

”Da ske Regio er ka supplere de oplyse, at regio er e har udar ejdet e fælles

vejledning om anvendelse af lægemidler, der ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det

følger af vejledningen, at i de tilfælde, hvor den behandlende læge efter at have fore-

taget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør,

at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet, så skal vurderingen altid fore-

lægges for den ledende overlæge og på en lægekonference. Før beslutningen effektu-

eres, bør sagen også forelægges for et fagligt forum fx lægemiddelkomitéen.

Ansøgninger om ibrugtagning af medicin fremsendes typisk til den regionale læge-

middelkomité. Efter modtagelse af ansøgningen videresendes den til den regionale

kliniske farmakologisk afdeling, som udarbejder et udkast til en konkret individuel

vurdering af, hvorvidt patienten bør tilbydes behandling. I den forbindelse vurderes

bl.a., om patienten kan forventes at have samme, bedre eller ringere effekt af be-

handlingen end de patienter, som er indgået i de kliniske studier, som er vurderet i

behandlingen af lægemidlet i Medicinrådet. Herefter foretager det faglige forum den

endelig vurdering af, hvorvidt individuel ibrugtagning kan anbefales.

En beslutning om, hvorvidt patienten kan tilbydes behandling, kan altså ikke bero på

en generel holdning til, at Medicinrådet burde have anbefalet medicinen som stan-

dardbehandling til den målgruppe, patienten tilhører.”

Med venlig hilsen

Magnus Heunicke

Benjamin Nielsen

Side 2