Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
W sum.dk
Folketingets Sundhedsudvalg
Dato: 02-09-2021
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPBBN
Sagsnr.: 2111881
Dok. nr.: 1855298
Folketingets Sundhedsudvalg har den 19. juli 2021 stillet følgende spørgsmål nr. 1535
(Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet efter
ønske fra Karina Adsbøl (DF).
Spørgsmål nr. 1535:
”Vil
ministeren kommenterer på artiklen »Valdemar ikke få ny, banebrydende medi-
cin« påwww.BT.dk den 17. juli 2021 og redegøre for, om det er rimeligt, at Valdemar
ikke kan få medicinen, når det er lægens anbefaling?
”
Svar:
Det er regionerne, der i sidste ende afgør, hvorvidt og under hvilke omstændigheder
et lægemiddel skal godkendes til brug. Dette sker ud fra en vurdering af den konkrete
sag
Ministeriet har til brug for besvarelsen derfor indhentet bidrag fra Danske Regioner.
Danske Regioner har modtaget bidrag fra Medicinrådet, hvortil jeg henholder mig:
”Medi i rådets opgave er at vurdere, o et yt læge iddel ka a efales so
ulig
standardbehandling. Medicinrådet kan ikke udtale sig om enkelte patienters behand-
ling.
Faktuelt kan Medicinrådet oplyse, at Rådet i maj 2021 anbefalede genterapien onas-
emnogene abeparvovec (Zolgensma) som mulig standardbehandling til nogle spæd-
børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1 og nyfødte børn
med SMA, der endnu ikke har udviklet symptomer på sygdommen.
I forbindelse med Medicinrådets vurdering af Zolgensma har Rådet drøftet, hvornår
det kan være relevant at skifte patienter fra behandling med Spinraza til behandling
med Zolgensma.
Medicinrådet har vurderet, at de to behandlinger er ligeværdige hos børn, som er
yngre end 6 måneder. Der foreligger ikke solid dokumentation for virkningen af Zol-
gensma hos børn, som er ældre end 6 måneder, og der er heller ikke data, som kan
belyse, om patienterne opnår en bedre effekt, hvis de skifter behandling.
Medicinrådet har vurderet, at man kan overveje skift i særlige tilfælde, f.eks. hvis bar-
net har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af Spin-
raza, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan
trække vejret selv.
Det er Medicinrådets opfattelse, at bivirkningerne skal være aktuelle og betydelige.
Ved et skift er der risiko for nye bivirkninger. Zolgensma er en engangsbehandling, og
det er derfor ikke muligt at stoppe behandlingen og skifte tilbage til Spinraza igen.
Medicinrådet mener derfor som udgangspunkt ikke, at der er grund til at skifte en
igangsat og velfungerende behandling.