Sundhedsudvalget 2020-21
SUU Alm.del
Offentligt
2440411_0001.png
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M [email protected]
W sum.dk
Folketingets Sundhedsudvalg
Dato: 02-09-2021
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPBBN
Sagsnr.: 2111881
Dok. nr.: 1855298
Folketingets Sundhedsudvalg har den 19. juli 2021 stillet følgende spørgsmål nr. 1535
(Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet efter
ønske fra Karina Adsbøl (DF).
Spørgsmål nr. 1535:
”Vil
ministeren kommenterer på artiklen »Valdemar ikke få ny, banebrydende medi-
cin« påwww.BT.dk den 17. juli 2021 og redegøre for, om det er rimeligt, at Valdemar
ikke kan få medicinen, når det er lægens anbefaling?
Svar:
Det er regionerne, der i sidste ende afgør, hvorvidt og under hvilke omstændigheder
et lægemiddel skal godkendes til brug. Dette sker ud fra en vurdering af den konkrete
sag
Ministeriet har til brug for besvarelsen derfor indhentet bidrag fra Danske Regioner.
Danske Regioner har modtaget bidrag fra Medicinrådet, hvortil jeg henholder mig:
”Medi i rådets opgave er at vurdere, o et yt læge iddel ka a efales so
ulig
standardbehandling. Medicinrådet kan ikke udtale sig om enkelte patienters behand-
ling.
Faktuelt kan Medicinrådet oplyse, at Rådet i maj 2021 anbefalede genterapien onas-
emnogene abeparvovec (Zolgensma) som mulig standardbehandling til nogle spæd-
børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) type 1 og nyfødte børn
med SMA, der endnu ikke har udviklet symptomer på sygdommen.
I forbindelse med Medicinrådets vurdering af Zolgensma har Rådet drøftet, hvornår
det kan være relevant at skifte patienter fra behandling med Spinraza til behandling
med Zolgensma.
Medicinrådet har vurderet, at de to behandlinger er ligeværdige hos børn, som er
yngre end 6 måneder. Der foreligger ikke solid dokumentation for virkningen af Zol-
gensma hos børn, som er ældre end 6 måneder, og der er heller ikke data, som kan
belyse, om patienterne opnår en bedre effekt, hvis de skifter behandling.
Medicinrådet har vurderet, at man kan overveje skift i særlige tilfælde, f.eks. hvis bar-
net har bivirkninger eller komplikationer forbundet med administrationen af Spin-
raza, og forudsat at barnet vejer under 13,5 kg, ikke er udtalt muskelsvækket og kan
trække vejret selv.
Det er Medicinrådets opfattelse, at bivirkningerne skal være aktuelle og betydelige.
Ved et skift er der risiko for nye bivirkninger. Zolgensma er en engangsbehandling, og
det er derfor ikke muligt at stoppe behandlingen og skifte tilbage til Spinraza igen.
Medicinrådet mener derfor som udgangspunkt ikke, at der er grund til at skifte en
igangsat og velfungerende behandling.
SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1535: Spm. om at kommentere på artiklen »Valdemar ikke få ny, banebrydende medicin«, til sundhedsministeren
Medicinrådet vurderer i øjeblikket det nye orale lægemiddel risdiplam, som har han-
delsnavnet Evrysdi. Når Rådet senere på året har vurderet dette lægemiddel, kan der
potentielt være tre forskellige behandlingsmuligheder til rådighed. Det vil derfor
være naturligt også at medtage risdiplam i de kliniske overvejelser af, hvad der vil
være det bedste valg til patienterne.”
Danske Regioner har desuden oplyst følgende, hvortil jeg henholder mig:
”Da ske Regio er ka supplere de oplyse, at regio er e har udar ejdet e fælles
vejledning om anvendelse af lægemidler, der ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det
følger af vejledningen, at i de tilfælde, hvor den behandlende læge efter at have fore-
taget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør,
at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet, så skal vurderingen altid fore-
lægges for den ledende overlæge og på en lægekonference. Før beslutningen effektu-
eres, bør sagen også forelægges for et fagligt forum fx lægemiddelkomitéen.
Ansøgninger om ibrugtagning af medicin fremsendes typisk til den regionale læge-
middelkomité. Efter modtagelse af ansøgningen videresendes den til den regionale
kliniske farmakologisk afdeling, som udarbejder et udkast til en konkret individuel
vurdering af, hvorvidt patienten bør tilbydes behandling. I den forbindelse vurderes
bl.a., om patienten kan forventes at have samme, bedre eller ringere effekt af be-
handlingen end de patienter, som er indgået i de kliniske studier, som er vurderet i
behandlingen af lægemidlet i Medicinrådet. Herefter foretager det faglige forum den
endelig vurdering af, hvorvidt individuel ibrugtagning kan anbefales.
En beslutning om, hvorvidt patienten kan tilbydes behandling, kan altså ikke bero på
en generel holdning til, at Medicinrådet burde have anbefalet medicinen som stan-
dardbehandling til den målgruppe, patienten tilhører.”
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke
/
Benjamin Nielsen
Side 2