SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1349: Spm. om det er acceptabelt, at ikke alle danskerne uanset alder har adgang til CAR-T-celleterapi, til sundhedsministeren

Sundhedsudvalget 2020-21
SUU Alm.del
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundhedsudvalg

Dato: 14-09-2021

Enhed: SPOLD

Sagsbeh.: DEPEHO

Sagsnr.: 2109928

Dok. nr.: 1880637

Folketingets Sundhedsudvalg har den 31. maj 2021 stillet følgende spørgsmål nr.

1349 (Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet

efter ønske fra Liselott Blixt (DF).

Spørgsmål nr. 1349:

”I

dag er det kun personer op til 25 år, der har adgang til CAR-T-celleterapibehand-

ling. Mener ministeren, at det er acceptabelt, at ikke alle danskerne uanset alder har

adgang til CAR-T-celleterapi?

Der henvises til nyheder.tv2.dk:

”13-årig

gennemgik "et år i helvede", men så hørte

familien om en ny kræftbehandling”:

https://nyheder.tv2.dk/samfund/2021-05-09-

13-aarig-gennemgik-et-aar-i-helvede-men-saa-hoerte-familien-om-en-ny”

Svar:

Ministeriet har til brug for min besvarelse indhentet bidrag fra Sundhedsstyrelsen,

som oplyser følgende:

”Indledningsvis

bemærker Sundhedsstyrelsen at CAR-T behandling (CAR=Chimeric-

Antigen Receptor) er en immunterapibehandling der anvendes til behandling af visse

former for lymfe- og blodkræft. Den foregår ved, at T-celler tages direkte ud fra blod-

banen, ved en blodtapningsproces, der kaldes leukaferese. T-cellerne fra hver enkelt

patient modificeres til at passe til lige netop til den enkelte patients kræfttype og ved

hjælp af genteknologi får T-cellerne tilført egenskaben at kunne genkende kræftcel-

ler. Efterfølgende føres T-cellerne tilbage i blodbanen og kan bekæmpe kræftcellerne.

Der er to CAR-T behandlinger, Kymrah og Yescarta, der er godkendt af Det Europæi-

ske Lægemiddelagentur (EMA). Præparaterne er godkendt til henholdsvis:

Kymrah



Børn og voksne patienter op til og med 25 år med B-celle akut lymfoblastær

leukæmi (ALL), der er refraktær, i post-transplantations relaps eller i andet

eller senere relaps.



Voksne patienter med recidiverende eller refraktært diffust storcellet B-celle

lymfom (DLBCL) efter to eller flere linjer af systemisk behandling

Yescarta:



Voksne patienter med recidiveret eller refraktært diffust storcellet B-celle

lymfom (DLBCL)) efter to eller flere andre systemiske behandlinger.

Medicinrådet besluttede den 30. januar 2018, at anbefale CAR-T som mulig standard-

behandling til patienter op til 25 år med B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL), og vur-

derede samtidig at det vil være meget få patienter der er kandidater til behandlingen.

Medicinrådet har også vurderet CAR-T i forhold til diffust storcellet B-celle lymfom

(DLBCL), men denne er ikke blevet anbefalet. Der er således tale om en ny behand-

ling, som er anbefalet af Medicinerrådet til én indikation for en afgrænset patient-

gruppe.

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1349: Spm. om det er acceptabelt, at ikke alle danskerne uanset alder har adgang til CAR-T-celleterapi, til sundhedsministeren

CAR-T behandling er kompleks og kræver en tværfaglig indsats med henblik på ti-

ming, leukaferese, genmodificering, opbevaring og administrering af genmodifice-

rede celler samt mulighed for hurtig adgang til intensiv afdeling grundet risiko for al-

vorlige bivirkninger. Sundhedsstyrelsen godkendte på baggrund af drøftelse på det

57. møde i Sundhedsstyrelsen Rådgivende Udvalg for Specialeplanlægning d. 4 april

2019 varetagelsen af behandling med CAR-T i specialeplanen.

Organiseringen af CAR-T behandling i Danmark er reguleret af Sundhedsstyrelsens

specialeplan i specialerne hæmatologi og pædiatri, i følgende funktioner (godkendte

matrikler fremgår i kursiv.

Højt specialiserede funktion 12 i specialevejledningen for intern medicin, hæmato-

logi:

Allogen stamcelletransplantation, herunder opfølgning samt diagnostik og behand-

ling af GVH (150 transplantationer/år), samt CAR-T behandling (3-5/år). Varetages i

tæt samarbejde med relevante specialer:



Rigshospitalet, Blegdamsvej



Aarhus Universitetshospital, THG (ej CAR-T < 25 år)



OUH Odense Universitetshospital (i formaliseret samarbejde) (kun opfølg-

ning samt diagnostik og behandling af GVH)

Højt specialiserede funktion-80 i specialevejledningen for pædiatri.

Allogen stamcelletransplantation (ca. 25) og CAR-T behandling (3-4/år). Varetages i

tæt samarbejde med intern medicin, hæmatologi på matriklen samt øvrige relevante

specialer:



Rigshospitalet, Blegdamsvej

Ovenstående betyder, at patienter over 25 år med behov for CAR-T behandling kan

varetages på Aarhus Universitetshospital og Rigshospitalet, mens patienter under 25

år med behov for CAR-T behandling udelukkende kan varetages på Rigshospitalet.

Sundhedsstyrelsen bemærker desuden, at det følger af specialeplanen, at for så vidt

det gælder klinisk forskning i CAR-T behandling på patienter under 25 år, skal denne

forskning have primær forankring på Rigshospitalet, mens det for så vidt det gælder

klinisk forskning i CAR-T behandling på patienter over 25 år, skal denne forskning

have primær forankring på enten Rigshospitalet eller Aarhus Universitetshospital.

Formålet med specialeplanlægningen er at sikre høj faglig kvalitet i behandlingen og

helhed i patientforløbene under hensyn til en effektiv ressourceudnyttelse. Speciale-

planlægningen skal fremme den nødvendige opbygning og vedligeholdelse af eksper-

tise, forskning og udvikling samt uddannelse med henblik på fortsat udvikling af sund-

hedsvæsenets ydelser. Der er generelt set sammenhæng mellem kvalitet, sundheds-

faglig rutine, erfaring og volumen på både individ-, enheds- og sygehusniveau, og til-

strækkeligt volumen er derfor en vigtig faktor ved varetagelse af en specialfunktion.

Specialeplanen tilsiger, at der ved varetagelse af højt specialiserede funktioner skal

tages højde for, at der er tilstrækkelig patientvolumen for at opnå, vedligeholde og

udvikle erfaring inden for alle faggrupper.

Begrundelsen for at indplacere CAR T-cellebehandling som højt specialiseret funktio-

ner i specialeplanen er at sikre høj faglig kvalitet og ensartet behandling på tværs af

landet, set i lyset af at CAR T-celle behandling er en behandling med høj faglig og or-

ganisatorisk kompleksitet. Der er behov for et multidisciplinært samarbejde mellem

hæmatologer, kliniske immunologer, anæstesi- og intensiv læger, neurologer, kardio-

loger og læger med speciale i billeddiagnostik. Der er samtidig tale om en behandling

med et meget lavt patientvolumen, hvor der er behov for en præcis planlægning af

logistik samt delegering af ansvar i behandlingsforløb, som involverer udtag af celler,

Side 2

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1349: Spm. om det er acceptabelt, at ikke alle danskerne uanset alder har adgang til CAR-T-celleterapi, til sundhedsministeren

produktion af genetisk modificerede celler i udlandet med samtidig kemoterapeutisk

forbehandling af patienten.

De matrikler, der er godkendt til at varetage højt specialiseret behandling, har en for-

pligtigelse til at behandle patienter fra hele landet. Ud over en forpligtigelse til at be-

handle patienter fra hele landet, er centret også forpligtet til at arbejde på at etab-

lere et landsdækkende samarbejde på området, der skal sikre forskning i CAR-T be-

handling samt landsdækkende tilbud om indgang i danske eller internationale proto-

koller relateret til funktionen.

Specialeplanen sætter rammerne for specialefunktionerne i sygehusvæsnet, herun-

der de højt specialiserede funktioner, der varetager CAR-T-celleterapi. For højt speci-

aliserede funktioner er det

–

i endnu højere grad end for det specialiserede niveau

generelt

–

afgørende, at højt specialiserede funktioner indgår i faglig udvikling, forsk-

ning og uddannelse på området, herunder også i et tværregionalt samarbejde herom.

Det er Sundhedsstyrelsens vurdering, at den rivende udvikling på området vil fører til

nye behandlingsmuligheder. Sundhedsstyrelsen følger og vurderer derfor området

løbende, herunder antallet af godkendelser i specialeplanen. Sundhedsstyrelsen plan-

lægger at drøfte status på området med regionerne i Sundhedsstyrelsens Rådgivende

udvalg for Specialeplanlægning i september 2021.

Sundhedsstyrelsen kan desuden oplyse, at der er uddelt cirka 60 mio. kroner i perio-

den 2018-2021 til styrkelse af forskning i immunterapi ved kræftsygdom. Forsknings-

støtte i regi af immunterapipuljen støtter forskningsprojekter på tværs af landet, der

forsker og udvikler immunterapi, herunder T-celle terapi. Disse projekter er særligt

udvalgt til at få støtte af immunterapipuljen ved et internationalt bedømmelsesud-

valg bestående af bl.a. ledende forskere inden for feltet. Midler fra puljen er udmøn-

tet i perioden 2018-2019 samt 2020-2021.”

Jeg henleder derfor spørgerens opmærksomhed på, at behandling med CAR-T for

personer over 25 år vil være mulig i de tilfælde, hvor den pågældende klinik vurderer,

at behandlingen bør gives til patienten, og at dette tiltrædes af den regionale Læge-

middelkomité på baggrund af en faglig gennemgang af ansøgningen.

Med venlig hilsen

Magnus Heunicke

Emilie Holkmann Olsen

Side 3