SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Sundhedsudvalget 2020-21
SUU Alm.del
Offentligt

Notat

Metodeændringens betydning for vurderingen af lægemidler til

små patientgrupper/sjældne sygdomme

Baggrund

Danske Regioner har i forbindelse med evalueringen af Medicinrådet i 2019 bedt Medicin-

rådet om at udarbejde et notat med en vurdering af, hvilke effekter metodeændringerne

pr. 1. januar 2019 har haft i forhold til vurdering af lægemidler til små patientgrupper/

sjældne sygdomme. Notatet blev udarbejdet i november 2020 og er efterfølgende blevet

opdateret, så det inkluderer alle anbefalinger fra Medicinrådet til og med den 28. april

2021.

Om metodeændringen

Medicinrådet justerede pr. 1. januar 2019 sin metode for vurdering af nye lægemidler og

indikationsudvidelser. Formålet med metodeændringen var at skabe en mere transparent

og ensartet tilgang til kategoriseringen af lægemidlers værdi. Metodeændringen har med-

ført nye kategorier for værdi og skærpede krav til den statistiske sikkerhed af datagrundlaget.

Kategorier for merværdi før og efter metodeændringen er vist i tabellen nedenfor.

20. maj 2021

Medicinrådet

Dampfærgevej 27-29, 3. th.

2100 København Ø

+45 70 10 36 00

[email protected]

www.medicinraadet.dk

Tidligere metode (2017-2018) [1]

1. Stor merværdi

2. Vigtig merværdi

3. Lille merværdi

4. Ingen merværdi

5. Negativ merværdi

6. Ikke-dokumenterbar merværdi

Ændret metode (2019-2020) [2]

Stor merværdi

Moderat merværdi

Lille merværdi

Ingen dokumenteret merværdi

Negativ værdi

Samlet værdi ”Kan ikke kategoriseres”

Merværdi af ukendt

størrelse

Ændring af kategorier og skærpet krav til datagrundlag

Ved metodeændringen blev kravene til datagrundlaget skærpet, så et lægemiddels værdi kun kan tildeles en kategori,

hvis der er tilstrækkelig statistisk sikkerhed for lægemidlets effekt.

For lægemidler, hvor den tilgængelige evidens for effekt og statistisk sikkerhed er meget begrænset (dvs. der er stor

statistisk usikkerhed omkring effektestimaterne), indeholdt den tidligere metode ikke en præcis beskrivelse af,

hvordan disse lægemidler skulle kategoriseres eller beskrives. Det var også uklart, hvornår kategori nr. 6: ”ikke-

dokumenterbar merværdi” skulle anvendes. Oprindeligt var kategori 6 tiltænkt lægemidler med en sandsynlig positiv

effekt, men kategoriens placering allernederst i et nummereret hierarki gav ikke indtryk heraf. I praksis har kategorien

Side 1/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

også været anvendt som ”restkategori” for lægemidler med et sparsomt evidensgrundlag, som ikke passede ind i de

øvrige kategorier. Derfor udgik kategorien ’ikke-dokumenterbar merværdi’ ved metodeændringen. I stedet fik

Medicinrådet kategorien ”merværdi af ukendt størrelse”, som præciserer, at der er påvist en forbedring for

patienterne (konfidensintervallet inkluderer ikke 1,00), men selve størrelsen af forbedringen (lille, moderat eller stor)

kan ikke bestemmes.

Med metodeændringen blev der også indført en mulighed for at undlade at tildele en egentlig kategori. Det sker, når

den statistiske usikkerhed omkring effekten er ukendt eller så stor, at Medicinrådet ikke kan udelukke, at det nye

lægemiddel er bedre, dårligere eller mindst lige så godt som eksisterende alternativer. Når Medicinrådet vurderer et

lægemiddel, som ikke kan kategoriseres, supplerer fagudvalget de tilgængelige data med argumenter for eller imod,

om det nye lægemiddel forventes at være bedre eller dårligere end den eksisterende behandling. I fraværet af

tilstrækkelig evidens må fagudvalget argumentere ud fra kliniske skøn og erfaringer, som Rådet efterfølgende kan

inddrage i beslutningen om anbefalingen.

Definition af sjældne sygdomme

Sjældne sygdomme er som udgangspunkt sygdomme med lav forekomst, men begrebet er ikke entydigt defineret og

afgrænset.

Dette notat tager udgangspunkt i Sundhedsstyrelsens afgrænsning af sjældne sygdomme, der er defineret som en

prævalens

på ca. 1-2 ud af 10.000 eller derunder. Det svarer til, at højst ca.

500-1.000

personer i Danmark har

sygdommen. Sundhedsstyrelsens definition rummer herudover et krav om

kompleksitet

(medfødte, arvelige, kroniske,

komplekse, alvorlige sygdomme) og

behov for en særlig indsats og faglige/teknologiske ressourcer.

Sjældne

infektionssygdomme og kræftsygdomme indgår ikke i Sundhedsstyrelsens definition [3].

Medicinrådet vurderer ofte nye lægemidler til kræftsygdomme, hvor patientgrundlaget er meget lille. Derfor vil dette

notat også belyse, hvilken betydning ændringen af metoden har haft for disse lægemidler.

Orphan drugs

Lægemidler til sjældne sygdomme bliver ofte omtalt i sammenhæng med begrebet

Orphan drugs. Orphan drugs

afgrænses af det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) som lægemidler til sygdomme med en prævalens på højst 5

ud af 10.000, hvilket svarer til, at 2.500-3.000

personer i Danmark kan have sygdommen [4,5], hvilket er ca. 3 gange

højere end Sundhedsstyrelsens definition.

Orphan drug-regulativerne

i EMA er skabt for at øge virksomhedernes

incitament til at forske i og udvikle lægemidler til sjældne sygdomme – særligt sygdomme, hvor der ikke i forvejen

findes lægemidler, der kan mildne eller helbrede sygdommen (unmet

medical need). Orphan drug-status

hos EMA

giver virksomheden nogle fordele i forbindelse med ansøgning om markedsføringstilladelse. Efter markedsførings-

tilladelsen skal virksomheden desuden efterleve en række krav for at vedligeholde sin

orphan drug-status. Orphan

drug-status

kan bortfalde før og efter markedsføring af forskellige årsager, ligesom virksomheden kan undlade at søge

orphan drug-status,

selvom den sygdom, lægemidlet skal behandle, opfylder kravet om lav prævalens. Derfor har

vi i dette notat fravalgt at anvende

orphan drug-status

hos EMA til at opgøre lægemidler til sjældne og til ikke sjældne

sygdomme

Prævalens, antallet af personer med en given sygdom på et givet tidspunkt.

2.500 sammenholdt med SST’s tidligere omregning og 2.912 ved beregning ud fra Danmarks befolkning 3. kvartal. 2020.

Tidligere opgørelser fra Medicinrådet har taget udgangspunkt i en opgørelse på baggrund af EMA´s definition af orphan drugs.

Side 2/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemidler med begrænset datagrundlag

Der kan være forskellige årsager til, at evidensen for et lægemiddels effekt er meget begrænset, når Medicinrådet skal

beslutte, om det skal anbefales som mulig standardbehandling. For lægemidler til

meget

sjældne sygdomme (1-2 nye

patienter i Danmark om året) kan det være vanskeligt at samle et tilstrækkeligt antal patienter til at gennemføre

randomiserede kontrollerede studier med tilstrækkelig statistisk styrke – selv over mange år. Begrænset evidens kan

også skyldes, at det vurderes at være uetisk at udføre et placebokontrolleret forsøg for en given patientgruppe. Det

kan f.eks. være en alvorlig sygdom, hvor det er velkendt, hvordan sygdommen udvikler sig uden behandling, og hvor

de indledende forsøg (fase 1 og 2) viser lovende effekt.

For lægemidler til kræftsygdomme er det typisk ikke sygdommen overordnet set, der er sjælden. Antallet af patienter,

som er i målgruppen for disse lægemidler, kan dog være meget lille, hvis lægemidlet er målrettet en særlig mutation

e.l. For disse lægemidler gælder i princippet de samme udfordringer med at opnå et tilstrækkeligt evidensgrundlag

som for lægemidler til sjældne sygdomme, som ikke er kræft. F.eks. bliver næsten 5.000 patienter i Danmark årligt

diagnosticeret med lungekræft, men kun ca. 35 patienter pr. år har ALK-translokation og er dermed kandidater til et

lægemiddel, der er målrettet hertil. I dette notat har vi defineret ”lægemidler til sjældne kræftsygdomme” som

lægemidler, hvor fagudvalget har vurderet, at der er mindre end 50 patienter pr. år i Danmark, som er kandidater til

behandlingen.

Gennemgang af lægemidler vurderet før og efter metodeændringen

Med udgangspunkt i ovenstående definitioner gennemgår vi i det følgende Medicinrådets kategoriseringer af

merværdi og anbefalinger for nye lægemidler og indikationsudvidelser ud fra følgende opdeling:

1) Lægemidler til sjældne sygdomme (jf. Sundhedsstyrelsens definition)

2) Lægemidler til sjældne kræftsygdomme (jf. fagudvalgets vurdering, < 50 patienter pr. år i Danmark)

3) Øvrige lægemidler (dvs. lægemidler, som ikke opfylder definition 1 og 2)

I bilag 1 ses en samlet liste over alle lægemidler, der indgår i opgørelsen.

Samlet antal vurderinger før og efter metodeændringen

Medicinrådet har i alt vurderet 132 nye lægemidler til og med 28. april 2021. Her er 72 lægemidler behandlet med den

tidligere metode, og 60 er behandlet efter metodeændringen.

Kategorisering af merværdi

For de 132 lægemidler har Medicinrådet i alt foretaget 228 kategoriseringer af lægemidlernes værdi. Lægemidlernes

værdi bliver typisk vurderet for flere undergrupper af patienter. Derfor kan samme lægemiddel være tildelt mere end

en kategori.

Side 3/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Kategorier (tidligere

metode / ny metode)

Tidligere metode

(72 lægemidler med 134

kategorier)

(3 %)

(12 %)

Ændret metode

(60 lægemidler med 94 kategorier)

Stor merværdi

Vigtig merværdi/moderat

merværdi

Lille merværdi

Merværdi af ukendt

størrelse

Ingen merværdi/ingen

dokumenteret merværdi

Negativ

merværdi/negativ værdi

Ikke-dokumenterbar

merværdi

Merværdi ’kan ikke

kategoriseres’

1 (1 %)

12 (13 %)

(19 %)

6 (6 %)

13 (14 %)

(47 %)

6 (6 %)

(1 %)

3 (3 %)

(19 %)

53 (56 %)

Overordnet har metodeændringen ikke ændret på, hvor mange lægemidler der får tildelt en stor (3 % vs. 1 %) eller

vigtig/moderat merværdi (12 % vs. 13 %), men færre lægemidler får nu tildelt lille merværdi (19 % vs. 6 %). Til

gengæld tildeles 14 % nu den nye kategori ’merværdi af ukendt størrelse’. Det betyder, at andelen af lægemidler med

positiv merværdi samlet set er uændret (34 % vs. 34 %). Derimod er der – efter det skærpede krav til datagrundlaget –

sket et fald i andelen af lægemidler med ’ingen merværdi/ingen dokumenteret merværdi’ (47 % vs. 6 %). Det skyldes

formentlig, at det ved metodeændringen blev skærpet, at der skal være statistisk sikkerhed for, at det nye lægemiddel

ikke adskiller sig fra komparator, for at denne kategori kan anvendes. En betydelig statistisk usikkerhed eller fravær af

statistisk sammenligning har medført, at en del af de lægemidler, som før metodeændringen ville blive kategoriseret

som ”ingen merværdi”, nu ikke kategoriseres.

Efter metodeændringen er mere end halvdelen af Medicinrådets vurderinger endt med, at værdien ikke kunne

kategoriseres. Det berører 37 af de 60 lægemidler, som blev vurderet. Heraf har 24 lægemidler (40 %) ikke kunnet

kategoriseres til nogen af de patientgrupper, som lægemidlet er vurderet til.

Kategoriseringer af merværdi for lægemidler til sjældne sygdomme og sjældne kræftsygdomme

Nedenfor er det vist, hvordan kategorierne for merværdi af lægemidler til hhv. sjældne sygdomme, sjældne

kræftsygdomme og øvrige sygdomme er fordelt før og efter metodeændringen. En oversigt over det samlede antal

sager kan ses i bilag 2.

Side 4/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Kategorier (tidligere

metode/ny metode)

Lægemidler til sjældne

sygdomme

Tidligere

metode

Ændret

metode

1 (8 %)

Lægemidler til sjældne

kræftsygdomme

Tidligere

metode

2 (15 %)

Lægemidler til øvrige

sygdomme

Tidligere

metode

2 (2 %)

Ændret

metode

0 (0 %)

Ændret

metode

0 (0 %)

Stor merværdi

0 (0 %)

Vigtig merværdi/

moderat merværdi

Lille merværdi

Merværdi af ukendt

størrelse

Ingen merværdi/

ingen dokumenteret

merværdi

Negativ merværdi/

negativ værdi

Ikke-

dokumenterbar

merværdi

Merværdi ’kan ikke

kategoriseres’

Lægemidler og

kategorier i alt

4 (25 %)

2 (17 %)

1 (8 %)

0 (0 %)

11 (10 %)

10 (14 %)

1 (6 %)

0 (0 %)

5 (42 %)

5 (38

1 (10 %)

19 (18 %)

5 (7 %)

7 (10 %)

9 (56 %)

0 (0 %)

1 (8 %)

0 (0 %)

53 (50 %)

6 (8 %)

0 (0 %)

1 (1 %)

3 (4 %)

2 (13 %)

4 (31 %)

19 (18 %)

4 (33 %)

8 (80 %)

41 (57 %)

10 læge-

midler, 16

kategorier

11 læge-

midler, 12

kategorier

13 læge-

midler, 13

kategorier

9 læge-

midler, 10

kategorier

49 læge-

midler, 105

kategorier

40 læge-

midler, 72

kategorier

Lægemidler til sjældne sygdomme

Det ser ud til, at lægemidler til sjældne sygdomme overvejende bliver vurderet mere positivt efter metodeændringen.

Før metodeændringen havde 31 % fået en positiv merværdi. Efter metodeændringen er det 67 %. Den nye kategori

’merværdi af ukendt størrelse’ bliver især anvendt til lægemidler til sjældne sygdomme og udgør således 42 % af

vurderingerne. Anvendelsen af kategorien ’ingen merværdi’ er faldet (56 % vs. 0 %).

Lægemidler til sjældne kræftsygdomme

Lægemidler til sjældne kræftsygdomme fik før metodeændringen hyppigst kategorierne ’lille’ (38 %) eller ’ikke-

dokumenterbar merværdi’ (31 %), men er efter metodeændringen hyppigst ikke kategoriseret (80 %). Der er tale om

meget små tal, og der kan ligesom for lægemidler til sjældne sygdomme være andre betydende forskelle mellem

lægemidlerne, end hvilken metode der er anvendt, f.eks. at effekten af de lægemidler, som blev vurderet inden

metodeændringen, tilfældigvis er større.

Anbefalinger

Medicinrådets anbefaling af et lægemiddel som mulig standardbehandling afhænger af, om der er et rimeligt forhold

mellem lægemidlets værdi (kategorisering) og omkostningerne til behandlingen. Når Medicinrådet har vurderet et

lægemiddels værdi, forhandler Amgros med virksomheden om lægemidlets pris. Lægemidlets pris udgør oftest den

Side 5/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

største del af de samlede omkostninger til behandlingen. Medicinrådet beslutter, om lægemidlet skal anbefales som

mulig standardbehandling ud fra en vurdering af, om lægemidlets værdi står mål med omkostningerne forbundet med

at bruge det.

Nedenfor er opgjort fordelingen af anbefalinger for lægemidler til sjældne sygdomme, sjældne kræftsygdomme og

øvrige sygdomme. 1) ’anbefalet’ betyder, at lægemidlet er anbefalet til alle de vurderede patientgrupper, 2) ’delvist

anbefalet’ betyder, at lægemidlet er anbefalet til nogle, men ikke alle de vurderede patientgrupper, og 3) ’ikke-

anbefalet’ betyder, at lægemidlet ikke er anbefalet til nogen af de vurderede patientgrupper.

Anbefalinger i alt

(114 lægemidler)

Tidligere

metoder

Sjældne

sygdomme

Ændret

metode

Tidligere

metoder

4 (40 %)

Ændret

metode

5 (46 %)

Tidligere

metode

3 (30 %)

Ændret

metode

1 (9 %)

Tidligere

metode

3 (30 %)

Ændret

metode

5 (46 %)

’Anbefalet’

’Delvist anbefalet’

’Ikke anbefalet’

Sjældne

kræft-

sygdomme

Øvrige

sygdomme

Alle

lægemidler

9 (69 %)

4 (44 %)

0 (0 %)

1 (11 %)

4 (31 %)

4 (44 %)

27 (55 %)

20 (50 %)

10 (20 %)

7 (18 %)

12 (24 %)

13 (33 %)

40 (56 %)

29 (48 %)

13 (18 %)

9 (15 %)

19 (26 %)

22 (37 %)

Overordnet viser tallene et lille fald i forhold til, hvor mange lægemidler der er anbefalet eller delvist anbefalet efter

metodeændringen.

Lægemidler til sjældne sygdomme

Andelen af lægemidler til sjældne sygdomme, der er blevet anbefalet før og efter metodeændringen, er hhv. 40 % (4

ud af 10) og 46 % (5 ud af 11).

Af de 11 lægemidler til sjældne sygdomme, som er vurderet efter metodeændringen, blev 3 ud af de 5 lægemidler

med ’merværdi af ukendt størrelse’ anbefalet, mens 2 ikke blev anbefalet. Ét lægemiddel med ’moderat merværdi’

blev delvist anbefalet, og ét lægemiddel med ’stor merværdi’ blev anbefalet. Ud af 4 lægemidler, som ikke kunne

kategoriseres, blev ét anbefalet, og 3 blev ikke anbefalet.

I de fleste tilfælde har Medicinrådet vurderet, at omkostningerne ved behandlingen er for høje i forhold til en lille,

usikker eller ikke-sandsynlig effekt.

Lægemidler til sjældne kræftsygdomme

For lægemidler til sjældne kræftsygdomme, hvoraf 7 ud af 9 ikke har kunnet kategoriseres efter metodeændringen, er

andelen, der ikke anbefales, større efter metodeændringen (31 % vs. 44 %), men også her er der tale om små tal. Af de

9 lægemidler til sjældne kræftsygdomme, som er vurderet efter metodeændringen, blev 4 anbefalet trods manglende

kategorisering, fordi fagudvalget vurderede, at det var bedre end eksisterende alternativer, og Medicinrådet

vurderede, at omkostningerne var rimelige. Af de fire lægemidler, som ikke blev anbefalet, var tre ikke kategoriseret,

og det sidste vurderet at have ’lille merværdi’.

Side 6/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Samlet konklusion

Efter metodeændringen i 2019 er andelen af lægemidler, som opnår en positiv merværdi (lille, moderat, stor eller

ukendt merværdi), samlet set uændret. Brugen af kategorien ’ingen merværdi’ er faldet markant i forhold til tidligere,

og i 40 % af vurderingerne har lægemidlet ikke kunnet tildeles en merværdikategori. Samtidig er andelen af

lægemidler, der anbefales eller delvist anbefales, lavere efter metodeændringen (62 % mod 74 % før

metodeændringen).

Lægemidler til sjældne sygdomme er generelt blevet kategoriseret mere positivt efter metodeændringen. Det er dog

uvist, om de mere positive vurderinger reelt er et resultat af selve metodeændringen, fordi der er tale om et lille antal

lægemidler, som kan adskille sig markant på andre parametre, end hvilken metode der er anvendt til

kategoriseringen. Medicinrådet har anbefalet 4 ud af 10 lægemidler til sjældne sygdomme før metodeændringen og 5

ud af 11 efter metodeændringen. 7 ud af 11 lægemidler til sjældne sygdomme har opnået en positiv kategorisering

efter metodeændringen.

Efter metodeændringen blev 7 ud af 9 lægemidler til sjældne kræftsygdomme ikke tildelt en merværdikategori, og

færre lægemidler blev anbefalet. Opgørelsen bygger på meget få lægemidler, og det er derfor også for disse

lægemidler uvist, om det er selve metodeændringen, lægemidlets evidensgrundlag, lægemiddelprisen eller andre

forhold, der er den primære årsag til, at færre lægemidler til sjældne kræftsygdomme er blevet anbefalet efter

metodeændringen.

Det er Medicinrådets vurdering, at metodeændringen samlet set har givet større transparens i forhold til, hvornår

Medicinrådets vurderinger er baseret på hhv. en sikker dokumentation eller på kliniske skøn vedrørende lægemidlets

værdi. Opgørelsen viser, at mange vurderinger ikke har et tilstrækkeligt datagrundlag til, at lægemidlet kan tildeles en

kategori.

Medicinrådet er pr. 1. januar 2021 overgået til en ny metode, hvor lægemidlers værdi ikke længere vil blive

kategoriseret. Sundhedsøkonomiske analyser med QALY som mål for effekt vil fremover udgøre en del af

beslutningsgrundlaget for Medicinrådets anbefalinger. Det faktum, at datagrundlaget for en stor andel af lægemidler

er så begrænset, at Medicinrådet ikke kan kategorisere deres værdi, er i den forbindelse et relevant

opmærksomhedspunkt.

Referencer

Metodehåndbog 1

Metodehåndbog 2

Sundhedsstyrelsen. National strategi for sjældne sygdomme. 2014;143.

EMA. Orphan designation: Overview.

Danmarks Statistisk. Folketal (befolkning og befolkningsfremskrivning) [internet]. Available at:

https://www.dst.dk/da/Statistik/emner/befolkning-og-valg/befolkning-og-befolkningsfremskrivning/folketal

Side 7/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Bilag 1:

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Abemaciclib

Lokalt fremskreden eller metastatisk

brystkræft

Nydiagnosticeret højrisiko

metastaserende kastrationssensitiv

prostatakræft

Erytropoietisk protoporfyri

Førstelinjebehandling af ALK-positiv non-

småcellet lungekræft (NSCLC)

Alvorlig alfa-1-antitrypsinmangel

Højrisiko ikke-metastaserende

kastrationsresistent prostatakræft

Duchennes muskeldystrofi

Ikke-småcellet lungekræft

Abirateron acetat

Afamelanotid

Alectinib

Alfa-1-antitrypsin

Apalutamid

Ataluren

Atezolizumab

Atezolizumab i kombination med

carboplatin og etoposid

Atezolizumab i kombination med

nab-paclitaxel

Avelumab

Urotelialt karcinom

Småcellet lungekræft

Lokalt fremskreden eller metastatisk

triple-negativ brystkræft

Metastatisk merkelcellekarcinom

(mMCC)

Avanceret renalcellekarcinom (RCC)

Avelumab i kombination med

axitinib

Axicabtagene ciloleucel

Benralizumab

Bictegravir/emtricitabine/tenofovir

alafenamid

Brentuximab vedotin

Diffust storcellet B-cellelymfom

Svær, eosinofil astma

Hiv-infektion

Systemisk anaplastisk storcellet T-

cellelymfom

Kutant T-cellelymfom

Brentuximab vedotin

Side 8/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Brigatinib

ALK positiv ikke-småcellet lungekræft

ALK positiv ikke-småcellet lungekræft, 1.

linje

Moderat til svær plaque psoriasis

Våd AMD (neovaskulær (våd)

aldersrelateret makuladegeneration

(AMD))

Eosinofil øsofagitis hos voksne (over 18

år)

Sjældne knoglemetaboliske sygdomme

Forebyggede behandling af arveligt

angioødem

HIV-1-infektion

Leverkræft

Nyrecellekarcinom

Erhvervet trombotisk trombocytopenisk

purpura (aTTP)

Lokalt avanceret og metastatisk kutant

planocellulært karcinom

Moderat til svær plaque-psoriasis

Attakvis multipel sklerose

Malignt melanom adjuverende

Brodalumab

Brolucizumab

Budesonid

Burosumab

C1-inhibitor (human)

Cabotegravir

Cabozantinib

Caplacizumab

Cemiplimab

Certolizumab pegol

Cladribin

Dabrafenib og trametinib i

kombination

Dacomitinib

Ikke-småcellet lungekræft og

aktiverende Epidermal Growth Factor

Receptor (EGFR)-mutationer

Hæmofili A hos patienter fra 12 år og

opefter

Nydiagnosticerede voksne med

myelomatose, som ikke er egnet til

højdosiskemoterapi med stamcelleterapi

Ikke-metastaserende

kastrationsresistent prostatakræft

Damoctocog alfa pegol

Daratumumab i kombination med

bortezomib, melphalan og

prednison

Darolutamid i kombination med

ADT

Side 9/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Darvadstrocel

Komplekse perianale fistler ved Crohns

sygdom

Akut myeloid leukæmi

Daunorubicin og cytarabin (CPX-

351)

Dolutegravir/lamivudin

Doravirin og

doravirin/lamivudin/tenofovir

disoproxil

Dupilumab

Durvalumab

Elotuzumab i kombination med

pomalidomid og dexamethason

Emicizumab

Hiv-1-infektion

Hiv-1

Atopisk eksem

Svær astma

Svær atopisk eksem

Ikke-småcellet lungekræft stadie III

Knoglemarvskræft

Hæmofili A

Hæmofili A med inhibitor mod Faktor

VIII

Metastaserende malignt melanom med

BRAF V600 mutation

metastatisk kolorektalkræft, der har

BRAFV600E-mutation

førstelinjebehandling af uhelbredelig

ROS1-positiv ikke-småcellet lungekræft

NTRK-fusion-positiv kræft

Højrisiko ikke-metastaserende

kastrationsresistent prostatakræft

Forebyggende behandling af migræne

Moderat til svær depression (MDD) hos

voksne med manglende respons

Forebyggende behandling af migræne

Kronisk migræne

Encorafenib i kombination med

binimetinib

Encorafenib i kom. m. cetuximab

Entrectinib

Enzalutamid

Erenumab

Esketamin

Fremanezumab

Galcanezumab

Side 10/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Gemtuzumab ozogamicin

Gilteritinib

Akut myeloid leukæmi

Recidiverende eller refraktær akut

myeloid leukæmi med FLT3- mutation

Kronisk hepatitis C

Moderat til svær plaque psoriasis

Lebers herditære opticus-neuropati

arvelig transthyretin-medieret

amyloidose (hATTR)

Akut lymfatisk leukæmi

Knoglemarvskræft

Psoriasisartrit

Forebyggende behandling af arveligt

angioødem

Knoglemarvskræft

Glecaprevir/pibrentasvir

Guselkumab

Idebenon

Inotersen

Inotuzumab ozogamicin

Isatuximab

Ixekizumab

Lanadelumab

Lenalidomid

Lenalidomid i kombination med

bortezomib og dexamethason

Lenvatinib

Letermovir

Hepatocellulært karcinom

Forebyggelse af cytomegalovirus-

reaktivering hos recipienter af allogen

hæmatopoietisk stamcelle-

transplantation

Alvorlig limbal stamcellemangel

Uhelbredelig ALK-positiv ikke-småcellet

lungekræft

Gastro-entero-pankreatiske

neuroendokrine tumorer

Akut myeloid leukæmi (AML)

forlænget adjuverende behandling af

ER+ og HER2+ brystkræft

Platinsensitiv, recidiverende kræft i

æggestokkene

Limbale stamceller

Lorlatinib

Lu-177-DOTATATE

Midostaurin

Neratinib

Niraparib

Side 11/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Nivolumab

Nivolumab og ipilimumab i

kombination

Nonacog beta pegol

Nusinersen

Obinutuzumab

Ocrelizumab

Olaparib

Modermærkekræft

Urotelialt karcinom

Nyrekræft

Hæmofili B

Patienter med 5q spinal muskelatrofi

Follikulært lymfom

Primær progressiv multipel sklerose

Recidiverende multipel sklerose

Kræft i æggestokkene, 1. linje

Kræft i æggestokkene, æggelederne

eller primær kræft i bughinden

Ikke-småcellet lungekræft

attakvis multipel sklerose

Arvelig transthyretinmedieret

amyloidose (hATTR)

Phenylketonuri

Adjuverende behandling, melanom

Førstelinjebehandling af recidiverende

eller metastatisk planocellulær hoved-

halskræft

Hoved- og halskræft

Urotelialt karcinom

Førstelinjebehandling af avanceret

renalcellekarcinom (RCC) hos voksne

Ikke-planocellulær ikke-småcellet

lungekræft

Osimertinib

Ozanimod

Patisiran

Pegvaliase

Pembrolizumab

Pembrolizumab i kombination med

axitinib

Pembrolizumab i kombination med

kemoterapi

Side 12/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Pembrolizumab i kombination med

platinbaseret kemoterapi

(indgår i opgørelse af sager efter

tidligere såvel som ændret metode, idet

lægemidlet er revurderet efter

metodeændring)

Planocellulær ikke-småcellet lungekræft

med PD-L1-ekspression < 50 %

Pertuzumab

Polatuzumab vedotin

Pomalidomid (i kombination med

bortezomib og dexamethason)

Regorafenib

Ribociclib

Tidlig HER2+ brystkræft

Diffust storcellet B-cellelymfom

Knoglemarvskræft

Hepatocellulært karcinom

Brystkræft

Lokalt fremskreden eller metastatisk

brystkræft

Moderat til svær plaque psoriasis

Svær osteoporose hos postmenopausale

kvinder med høj risiko for fraktur

Hæmofili A

Reumatoid artrit

Aktiv sekundær progressiv multipel

sklerose

Transthyretin amyloid kardiomyopati

(ATTR-CM)

Arvelig transthyretin amyloidose med

polyneuropati stadie 1

Lokalt fremskreden eller metastatisk

HER2- brystkræft med BRCA1/2-

mutation

Karcinoid syndrom hos patienter med

neuroendokrine tumorer

Moderat til svær plaque psoriasis

Diffust storcellet B-cellelymfom

Lymfatisk leukæmi

Risankizumab

Romosozumab

Rurioctocog alfa pegol

Sarilumab

Siponimod

Tafamidis

Talazoparib

Telotristat ethyl

Tildrakizumab

Tisagenlecleucel

Side 13/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Lægemiddel

Anvendelsesområde

Til sjældne

sygdomme iht.

Sundhedsstyrelsens

definition

Til sjældne

kræftformer

(estimat < 50

patienter

årligt)

Tivozanib

Tocilizumab

Tofacitinib

Tolvaptan

Nyrekræft

Kæmpecellearteritis

Colitis ulcerosa

Psoriasis artrit

Reumatoid artrit

Autosomal dominant polycystisk

nyresygdom

Tidlig HER2+ brystkræft

Kronisk leddegigt

Colitis ulcerosa

Alfa-mannosidose

Kronisk lymfatisk leukæmi

Trastuzumab emtansin

Upadacitinib

Ustekinumab

Velmanase alfa

Venetoclax i kombination med

obinutuzumab

Venetoclax i kombination med

rituximab

Vonicog alfa

Voretigene neparvovec

Kronisk lymfatisk leukæmi

Von Willebrand sygdom

Synstab som følge af arvelig RPE65-

relateret nethindedystrofi

Side 14/15

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1171: Spm., om en opdateret statistik over Medicinrådets anbefalinger af lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Bilag 2:

Lægemidler til:

I alt

Sjældne sygdomme

Sjældne kræftsygdomme

Øvrige sygdomme

I alt

Antal lægemidler i alt

132

Kategoriseringer

177

228

Tidligere metode

Sjældne sygdomme

Sjældne kræftsygdomme

Øvrige sygdomme

I alt

105

134

Ændret metode

Sjældne sygdomme

Sjældne kræftsygdomme

Øvrige sygdomme

I alt

Side 15/15