Sundhedsudvalget 2020-21
SUU Alm.del
Offentligt
Su dheds i isteriet 
 
E hed: MEDINT 
Sagsbeh.: DEPRHH 
Koordi eret  ed:  
Sags r.: 
 
Dok.  r.:  9 9  
Dato:  9‐ ‐
 
TALEPAPIR
Det talte ord gælder
[Skriv tid, sted og overordnet tilhørerkreds]
Samrådstale vedr. spm. AI om Medicinrådet og Spinraza
[Samrådsspørgsmål AI lyder:
”Hvorfor tøver man forsat i Danmark - i modsætning til en
række andre europæiske lande og USA - fortsat med at bruge
Spinraza, og hvorfor tager man ikke afsæt i EMA’s
anbefalinger til behandlingen af børn med muskelsvind-
diagnoserne SMA type 1, 2 og 3, når der både er tale om en
lille patientgruppe, og man jo har muligheden for at arbejde
med stopkriterier, hvis virkning på behandlingen udebliver?
Hvorfor arbejder man ikke i langt højere grad med real life-
studier på området, når det er så lille en patientgruppe?”]
Det er bestemt et vigtigt tema. Tak for at stille
samrådsspørgsmålet.
Jeg vil gerne til en start udtrykke min medfølelse for alle de
patienter og pårørende, der er påvirket af denne sag.
Jeg har stor forståelse for, at det er en urimelig hård situation
at stå i.
***
I Danmark har vi, i nu snart 4,5 år haft, Medicinrådet.
Det er et uafhængigt råd, under Danske Regioner.
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Rådet består af faglige eksperter og har til opgave at
udarbejder anbefalinger af, hvilke nye lægemidler der skal
være mulige standardbehandlinger på landets sygehuse.
Medicinrådet udarbejder også behandlingsvejledninger og
lægemiddelrekommandationer, der informerer
sundhedspersonalet om, hvilken medicinsk behandling der er
bedst til behandling af forskellige sygdomme, eller om nogle
lægemidler er lige gode. Hvis man finder, at to behandlinger
er lige gode, er det sådan, at Medicinrådet anbefaler det
billigste. Det skal sikre den bedste og mest opdaterede
behandling af landets patienter.
Jeg synes, det er godt, at anbefalingerne af nye lægemidler
og udarbejdelsen af behandlingsvejledninger ligger hos de
faglige eksperter i Medicinrådet. Vi har altså her et organ,
som rummer det bedste faglige grundlag for at kunne
anbefale nye lægemidler. Og det gælder til alle slags
sygdomme - det gælder også hvad angår sjældne
sygdomme, som samrådet her handler om.
***
Nu har vi noget erfaring med Medicinrådet. Det påbegyndte
arbejdet 1. januar 2017 efter at alle Folketingets partier året
før blev enige om 7 principper for prioritering af
sygehuslægemidler.
Side 2
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Idéen med de 7 principper var at give Medicinrådet et så
godt som muligt udgangspunkt for deres arbejde og også
give de fem regioner en ramme for de forventninger vi i
Folketinget har til prioritering af medicinindkøb i
sygehusvæsenet.
***
Gør Medicinrådet det så godt nok?
Der har vi en evaluering fra Oxford Research. Den blev lavet
i 2019, hvor man konkluderede bl.a., at:
”Medicinrådet
vurderes […] at leve op til sit formål samt at
respektere de principper, som er udstukket af Danske
Regioners bestyrelse og Folketinget.”
Det drøftede vi i Folketingssalen, og der tilkendegav et bredt
flertal af Folketingets partier under forespørgselsdebatten [F
27], at man er enige i, at Medicinrådet lever op til formålet,
og de faglige eksperter i Medicinrådet er de bedste til at
vurdere nye lægemidler.
Jeg vil læse op fra vedtagelsesteksten:
Folketinget finder, at det ville være bekymrende at flytte
vurderingerne af medicin til sjældne sygdomme væk fra
ekspertisen i Medicinrådet. Vurderingerne sker med
inddragelse af relevante eksperter.
Side 3
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Og så er der også en henvisning til den ændrede metode fra
januar 2019 i forhold til sjældne sygdomme, som vi også har
behandlet her i udvalget.
[Medicinrådets vurdering af Spinraza]
Ift. spørgerens spørgsmål om, hvorfor vi I Danmark tøver ift.
lægemidlet Spinraza, der anvendes til behandling af den
sjældne genetiske sygdom spinal muskelatrofi (SMA). Det er
det, som medfører muskelsvaghed i bl.a. skuldre, hofter, lår
og øvre del af ryggen. Der må jeg sige, at det ikke er min
oplevelse, at Danmark har tøvet.
Ifølge Medicinrådet var Danmark i oktober 2017 blandt de
første europæiske lande, der med Medicinrådet anbefalede
Spinraza som mulig standardbehandling til SMA type 1 - det
er den mest alvorlige form af sygdommen.
Sidenhen har Medicinrådet revurderet sin anbefaling i takt
med, at der enten er publiceret nye studier, der viser effekten
af Spinraza, eller at lægemiddelvirksomheden har tilbudt en
ny pris.
Medicinrådet udvidede derfor sin anbefaling. Det skete i maj
2018 til at omfatte de yngste børn med SMA type 2. Det
skete, fordi der var nye data, der viste effekt for denne
gruppe.
Side 4
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Selve Medicinrådets anbefaling - der er jeg naturligvis ikke
fagekspert - den opgave har vi givet til Medicinrådet. Jeg
synes det er positivt, at Medicinrådet revurderer sine
anbefalinger, når der forelægger nye data eller en ny pris.
Men ekspertisen i Medicinrådet, den kan jeg ikke gøre mig
til sundhedsfaglig overdommer over. Den ekspertise har
Medicinrådet.
[EMA]
***
Så bliver der spurgt til, hvorfor vi i Danmark ikke tager afsæt
i det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA’s) anbefalinger
til behandlingen af børn med muskelsvinddiagnoserne SMA
type 1, 2 og 3.
Medicinrådet oplyser i den forbindelse, at Det Europæiske
Lægemiddelagentur ikke laver anbefalinger i forhold til
ibrugtagning af nye lægemidler i EU’s medlemsstater.
EMA vurderer forholdet mellem et lægemiddels sikkerhed
og effekt. Det gør agenturet med henblik på, at lægemidlet
kan godkendes til markedsføring i EØS-lande.
[STOP-kriterier]
***
Så er der spørgsmålet om brug af STOP-kriterier. Der har
Medicinrådet oplyst, at anbefalingen for tidlig behandling af
yngre børn med SMA type 2 faktisk netop er betinget af
STOP-kriterier.
Side 5
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Det er nogle kriterier man benytter ifølge Medicinrådet, fordi
behandlingen med Spinraza potentielt er livslang, men
studiet af Spinraza kun undersøgte effekten af behandling i
15 måneder.
Herudover har Medicinrådet oplyst, at Medicinrådet ikke
anbefaler at starte behandling med Spinraza hos større børn
og voksne, fordi der, ifølge Medicinrådet, ikke er
dokumentation for, at behandlingen har effekt hos denne
patientgruppe. Derfor er der heller ikke formuleret
stopkriterier for denne gruppe.
[Real life-studier]
***
Så kommer vi til real life-studier, der også er med i
samrådsspørgsmålet.
Når det drejer sig om så små patientgrupper, er det vigtigt at
understrege, at det er lægemiddelvirksomhedens ansvar at
tilvejebringe dokumentationen for at det lægemiddel, man
ønsker at komme på markedet med, at det har en effekt.
Sagen er den, at virksomheden bag Spinraza ikke kom med
nye data. Så valgte Medicinrådet, sammen med fagudvalget,
i september 2019 netop at iværksætte sin egen søgning efter
data fra real life-studier.
Konklusion herpå blev i juni 2020, at de patientgrupper, hvor
der er dokumentation for effekt af Spinraza, allerede i dag er
omfattet af anbefalingen. Derfor – efter det studie - fastholdt
Medicinrådet sin anbefaling fra maj 2018.
Side 6
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Det var altså en beskrivelse af, hvad man har gjort, hvilke
metoder man har brugt, og hvordan man undervejs har
udvidet. Men også hvorfor man har besluttet ikke at udvide
yderligere.
***
[Lægemiddelindustriens ansvar]
Derudover lige et par ord her til sidst om situationen, og
hvorfor Folketinget var med til at sætte Medicinrådet i
arbejde.
En af grundene til det er, at det ikke kun er myndighederne,
der har et ansvar for, at innovative, nye og ofte også dyre
lægemidler når ud til patienterne. Det ansvar påhviler ikke
kun myndighederne, men naturligvis også de
lægemiddelvirksomheder, som udvikler lægemidler baseret
på lille datagrundlag. Det er logisk. Det er også logisk, at
lægemiddelvirksomheder de ved, at de presser alle landes og
sundhedsvæsenets ressourcer, og dermed har en stor opgave
i at vise effekten.
Det er selvfølgelig en vigtig opgave for industrien at
tilvejebringe tilstrækkelig dokumentation af deres
lægemidlers effekt.
Hvis eller når der forelægger nye data eller en ny pris for en
given behandling, så har Medicinrådet oplyst, at de kan se på
deres anbefaling igen. Det gælder også den konkrete sag her.
Det synes jeg er indlysende vigtigt, at man har den tilgang.
Det synes jeg er den rette tilgang at have.
Side 7
 SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1150: Spm. om oversendelse af talepapir fra samrådet 20/4-21 om behandling af børn med muskelsvind med Spinraza, til sundhedsministeren
 
Tak for ordet.
***
Side 8