SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1115: Spm., om redegørelse for EMA´s godkendelsesprocedurer af medicin og lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

Sundhedsudvalget 2020-21
SUU Alm.del
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundhedsudvalg

Dato: 22-06-2021

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPKLN

Sagsnr.: 2107385

Dok. nr.: 1753904

Folketingets Sundhedsudvalg har den 15. april 2021 stillet følgende spørgsmål nr.

1115 (Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgsmålet er stillet

efter ønske fra Kirsten Normann Andersen (SF).

Spørgsmål nr. 1115:

”Vil

ministeren i fortsættelse af udvalgets møde med Medicinrådet 6/4-21 redegøre

for EMA´s godkendelsesprocedurer af medicin og lægemidler til sjældne sygdomme,

herunder hvilken dokumentation der skal foreligge for godkendelser?”

Svar:

Jeg har til brug for besvarelsen af spørgsmålet indhentet bidrag fra Lægemiddelstyrel-

sen, som jeg kan henholde mig til. Lægemiddelstyrelsen oplyser:

”For

at motivere lægemiddelindustrien til at udvikle lægemidler til behandling af

sjældne sygdomme, giver forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme en række

fordele til virksomheder, der udvikler lægemidler til sjældne sygdomme. Fordelene er

op til ti års beskyttelse mod konkurrence fra lignende lægemidler til samme sygdom

samt bl.a. gratis scientific advice og godkendelse via den centrale procedure.

For at op å disse fordele, skal virkso hede dels a søge o

og derefter søge om markedsføringstilladelse.

såkaldt ”Orpha status”

A søg i g o ’Orpha status’

Virksomheden kan ansøge om Orphan status når som helst i produktets udvikling, frem

til det har opnået markedsføringstilladelse. Der kan dog ikke ansøges om Orphan status

for et allerede markedsført produkt.

For at opnå Orphan status skal ansøger indsende en ansøgning til Committee for

Orphan Medicinal Products (COMP) under det europæiske Lægemiddelagentur (EMA).

Ansøgningen skal adressere følgende punkter:



Beskrivelse af sygdommen



Prævalens af sygdommen i Europa



”Medical

plausibility”, dvs. en redegørelse for hvorfor produktet forventes at

virke mod den givne sygdom



Væsentlig fordel (Significant benefit)

I de to første punkter (Beskrivelse af sygdommen samt Prævalens af sygdommen i Eu-

ropa) skal ansøger beskrive og definere (afgrænse) sygdommen og redegøre for præ-

vale se af sygdo

e i Europa. For at e sygdo ka defi eres so ’sjælde ’ og er

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1115: Spm., om redegørelse for EMA´s godkendelsesprocedurer af medicin og lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

berettiget til Orphan status, skal prævalensen være <5/10.000 i Europa. Ansøger skal

kunne dokumentere dette.

I det tredje punkt (”Medical plausibility”) skal ansøger dokumentere, hvordan produk-

tet er tiltænkt at virke. Dette skal være understøttet af data, enten fra in vitro/in vivo

forsøg, fra dyreforsøg eller fra kliniske forsøg i mennesker. Under dette punkt skal an-

søger redegøre for, for hvordan produktet virker, og (eller) hvilken effekt produktet

har på den givne sygdom.

Det sidste punkt (Væsentlig fordel) er kun relevant, hvis der er andre godkendte pro-

dukter til behandling af samme sygdom, og som er beskyttet af Orphan status. Et nyt

produkt kan i disse tilfælde kun få Orphan status, hvis det vurderes, at produktet er

bedre end det allerede markedsførte produkt. Den væsentlige fordel kan f.eks. bestå i,

at den nye behandling kan anvendes til flere patienter, har en bedre effekt, eller er

mere skånsom for patienterne.

For ansøgningen om Orphan status er der to mulige udfald:

1. Alle krav er opfyldt, og ansøgningen imødekommes,

2. Alle krav er ikke opfyldt, hvorfor ansøgningen ikke kan imødekommes.

I sidstnævnte tilfælde får ansøger mulighed for at fremlægge yderligere data, der kan

afklare manglerne. Det forhold, at Orphan status ikke opnås, udelukker ikke ansøger

fra forsat at udvikle produktet og ansøge om markedsføringstilladelse uden fordelene,

der følger med Orphan status.

Procedure for at få markedsføringstilladelse til lægemiddel til sjældne sygdomme

Når en ansøger har samlet al nødvendig data for at ansøge om markedsføringstilla-

delse, indsendes disse til EMA, idet lægemidler til sjældne sygdomme altid vurderes

via den centrale procedure. Denne ansøgning følger den normale procedure for ansøg-

ninger, dog kan der være mulighed for, at ansøger kan ansøge via en accelereret pro-

cedure, som er et hurtigere forløb, der sigter mod en hurtigere godkendelse af produk-

tet. Dette kan være i tilfælde, hvor det vurderes, at der er behov for at få produktet

markedsført så hurtigt som muligt, f.eks. hvis der ikke er nogen anden markedsført

behandling af den pågældende sygdom, eller hvis det vurderes, at produktet kan have

en betydelig gevinst for patienterne sammenlignet med den allerede godkendte be-

handling.

Lægemiddelstyrelsen kan i den forbindelse oplyse, at der for alle ansøgninger om

markedsføring af et nyt produkt gælder, at der til EMA skal indsendes en samlet

pakke af farmaceutisk data, præ-klinisk data og klinisk data. Den kliniske pakke vil be-

stå af nogle Fase I studier (ofte de første kliniske studier, der udføres på få personer),

nogle Fase II studier (ofte kaldet dose-finding-studier, da disse studier primært sigter

mod at finde den bedste dosis for produktet) samt Fase III studier. Fase III studier kal-

des også pivotal-studier og udføres på mange patienter, der har dén sygdom, produk-

tet skal behandle.

Overordnet, er det de samme (EMA) guidelines og krav, der gælder både for medicin

til mere hyppigt forekommende sygdomme og for medicin til sjældne sygdomme.

Som udgangspunkt betyder det, at virksomhederne også skal fremsende de samme

Side 2

SUU, Alm.del - 2020-21 - Endeligt svar på spørgsmål 1115: Spm., om redegørelse for EMA´s godkendelsesprocedurer af medicin og lægemidler til sjældne sygdomme, til sundhedsministeren

data og den samme datamængde for både medicin til mere hyppigt forekommende

sygdomme og for medicin til sjældne sygdomme.

Det kan dog være vanskeligt for virksomhederne at indsamle store mængder af data

for medicin til sjældne sygdomme, da der i sagens natur ikke findes det samme antal

patienter med den aktuelle sygdom som ved mere hyppigt forekommende sygdomme.

Hvis prævalensen af en sjælden sygdom er meget lav, vil EMA derfor ofte acceptere,

at virksomheden fremsender data baseret på færre patienter end der accepteres for

medicin til mere hyppigt forekommende sygdomme. Dette gøres bl.a. fordi det ofte vil

være uetisk, at skulle vente mange år, for at der kommer nok patienter, til at studierne

for medicin til sjældne sygdomme lever op til de almindelige guidelines. Hvis det vur-

deres nødvendigt, kan EMA bede ansøgeren om at indsende yderligere data (studiere-

sultater) efter godkendelsen af produktet, således at det samlede data grundlag (med

tiden) bliver større. Ligeledes vil sikkerheden (bivirkningerne) ved medicin til sjældne

sygdomme blive overvåget i henhold til de generelle regler og retningslinjer for over-

vågning af bivirkninger til produkter godkendt i EU.

Samtidig med at ansøger indsender ansøgning om markedsføringstilladelse, skal an-

søger også indsende en (ny) ansøgning om bibeholdelse af Orphan status. Dette gø-

res for at sikre, at alle krav for Orphan status fortsat opfyldes. Kravene og vurderin-

gen af ansøgningen følger den første ansøgning, således er det de samme punkter,

der skal adresseres, og procedure er ide tisk ed de første procedure.”

Med venlig hilsen

Magnus Heunicke

Kristine Lilholt Nilsson

Side 3