Notat
Metodeændringens betydning for vurderingen af lægemidler til
små patientgrupper/sjældne sygdomme
Baggrund
Danske Regioner har i forbindelse med evalueringen af Medicinrådet i 2019 bedt Medicin-
rådet om at udarbejde et notat med en vurdering af, hvilke effekter metodeændringerne
pr. 1. januar 2019 har haft i forhold til vurdering af lægemidler til små patientgrupper/
sjældne sygdomme.
Om metodeændringen
Medicinrådet justerede pr. 1. januar 2019 sin metode for vurdering af nye lægemidler og
indikationsudvidelser. Formålet med metodeændringen var at skabe en mere transparent
og ensartet tilgang til kategoriseringen af lægemidlers værdi. Metodeændringen har med-
ført nye kategorier for værdi og skærpede krav til den statistiske sikkerhed af datagrund-
laget. Kategorier for merværdi før og efter metodeændringen er vist i tabellen nedenfor.
30.
november 2020
Medicinrådet
Dampfærgevej 27-29, 3. th.
2100 København Ø
+45 70 10 36 00
www.medicinraadet.dk
Tidligere metode (2017-2018) [1]
1. Stor merværdi
2. Vigtig merværdi
3. Lille merværdi
4. Ingen merværdi
5. Negativ merværdi
6. Ikkedokumenterbar merværdi
-
Ændret metode (2019-2020) [2]
Stor merværdi
Moderat merværdi
Lille merværdi
Ingen dokumenteret merværdi
Negativ værdi
-
Samlet værdi ”Kan ikke kategoriseres”
Merværdi af ukendt
størrelse
Ændring af kategorier og skærpet krav til datagrundlag
Ved metodeændringen blev kravene til datagrundlaget skærpet, så et lægemiddels værdi kun kan tildeles en kategori,
hvis der er tilstrækkelig statistisk sikkerhed for lægemidlets effekt.
For lægemidler, hvor den tilgængelige evidens for effekt og statistisk sikkerhed er meget begrænset (dvs. der er stor
statistisk usikkerhed omkring effektestimaterne), indeholdt den tidligere metode ikke en præcis beskrivelse af,
hvordan disse lægemidler skulle kategoriseres eller beskrives. Det var også uklart, hvornår kategori nr. 6:
”ikkedokumenterbar merværdi” skulle anvendes. Oprindeligt var kategori 6 tiltænkt lægemidler med en sandsynlig
positiv effekt, men kategoriens placering allernederst i et nummereret hierarki gav ikke indtryk heraf. I praksis har
kategorien også været anvendt som ”restkategori” for lægemidler med et sparsomt evidensgrundlag, som ikke
passede ind i de øvrige kategorier. Derfor udgik kategorien ’ikkedokumenterbar merværdi’ ved metodeændringen. I
stedet fik Medicinrådet kategorien ”merværdi af ukendt størrelse”, som præciserer, at der er påvist en forbedring for
Side 1/14