SUU, Alm.del - 2019-20 - Endeligt svar på spørgsmål 704: Spm. om kommentar til henvendelser fra KIU, Patientgruppen Kræft i underlivet om Medicinrådets manglende anbefaling af niraparib (Zejula) til vedligeholdelsesbehandling af kvinder med high-grade serøs æggestokkræft uden BRCA-mutation, til sundheds- og ældreministeren

Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg

Dato: 03-07-2020

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPRHH

Sagsnr.: 2002288

Dok. nr.: 1168747

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 26. februar 2020 stillet følgende

spørgsmål nr. 704 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besvares.

Spørgsmål nr. 704:

”Vil

ministeren kommentere henvendelser af 15/11-19 og 13/1-20 fra KIU, Patient-

gruppen Kræft i underlivet, jf. SUU alm. del - bilag 159 og 221, om Medicinrådets

manglende anbefaling af niraparib (Zejula) til vedligeholdelsesbehandling af kvinder

med high-grade serøs æggestokkræft uden BRCA-mutation, og vil ministeren herun-

der kommentere på de spørgsmål, som KIU afslutningsvis stiller i henvendelsen af

15/11-19?”

Svar:

Af SUU alm. del - bilag 159 fremgår følgende syv spørgsmål:

Spørgsmål 1:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget overveje den engelske model

med betinget ibrugtagning, så effektiv medicin kan komme hurtigt ud til den

danske befolkning?”

Spørgsmål 2:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget hjælpe med at ændre denne

forskelsbehandling af kvinder med nøjagtig samme sygdom, hvor de 30 %

kan få lægemidlet, og de 70 % ikke kan få det.”

Spørgsmål 3:

”Kan

Sundheds- og Ældreudvalget svare på, hvorfor Medicinrå-

det vælger at anbefale ny medicin til vedligeholdelsesbehandling til patien-

ter, som allerede har tilsvarende medicin, men nægter samme medicin med

evidens for god effekt til kvinder, som kun har mulighed for placebo = ingen

vedligeholdelsesbehandling af sygdommen.”

Spørgsmål 4:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget svare på, hvordan det 7. prin-

cip vil kunne hjælpe i denne situation? Det er forsøgt anvendt uden held. In-

gen patienter, som opfylder betingelserne for lægemidlet har kunnet få det

via det 7. princip, selv om lægen har forsøgt at ordinere det.”

Spørgsmål 5:

”Hvem

har ansvaret for patienten, hvis patienten søger til ud-

landet for at få vedligeholdelsesbehandling med en parp-hæmmer, og pati-

enten har fået den indledende, nødvendige kemobehandling i Danmark?”

Spørgsmål 6:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget fortsat acceptere, at Medicin-

rådet træffer politiske beslutninger?”

Spørgsmål 7:

”Medlemmer

af KIU

–

patientforeningen Kræft i underlivet øn-

sker foretræde for Sundheds- og Ældreudvalget. Hvornår vil det kunne lade

sig gøre?”

Spørgsmålene er besvaret enkeltvis nedenfor. Det bemærkes, at ministeriet til brug

for min besvarelse har indhentet et samlet bidrag fra Danske Regioner og Medicinrå-

det

–

jeg kan henholde mig til de oplysninger og svar Danske Regioner og Medicinrå-

det har givet.

Der vil afslutningsvis blive kommenteret på SUU alm. del - bilag 221.

SUU, Alm.del - 2019-20 - Endeligt svar på spørgsmål 704: Spm. om kommentar til henvendelser fra KIU, Patientgruppen Kræft i underlivet om Medicinrådets manglende anbefaling af niraparib (Zejula) til vedligeholdelsesbehandling af kvinder med high-grade serøs æggestokkræft uden BRCA-mutation, til sundheds- og ældreministeren

Spørgsmål 1:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget overveje den engelske model med be-

tinget ibrugtagning, så effektiv medicin kan komme hurtigt ud til den danske befolk-

ning?”

Medicinrådet har oplyst følgende:

”Det

er normalt både på det her område og på andre områder, at anbefalinger fra

forskellige institutter kan falde forskelligt ud. Medicinrådet er i den forbindelse be-

kendt med, at der i England anvendes en anden finansieringsform, hvor man blandt

andet har en særskilt pulje, som alene er tiltænkt kræftlægemidler.

Det kan supplerende tilføjes, at Medicinrådet løbende er opmærksom på muligheden

for at tilvejebringe et større datagrundlag gennem protokolleret ibrugtagning af læ-

gemidler i en tidsbegrænset periode

på o råder, hvor der i dsa les data.”

Spørgsmål 2:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget hjælpe med at ændre denne forskels-

behandling af kvinder med nøjagtig samme sygdom, hvor de 30 pct. kan få lægemid-

let, og de 70 pct. ikke kan få det.”

Medicinrådet har oplyst følgende:

”Indledningsvist

skal det nævnes, at Medicinrådet ikke træffer afgørelser, men udar-

bejder anbefalinger til de fem danske regioner.

Derefter bør det fremhæves, at antagelsen om, at patienter med og uden BRCA-gen-

fejl bedømmes forskelligt, er grundlæggende forkert. Medicinrådet behandler alle pa-

tientpopulationer ens med udgangspunkt i relevant dansk klinisk praksis. Medicinrå-

dets vurdering af niraparib omfatter to forskellige patientgrupper, henholdsvis pati-

enter med og uden BRCA-genfejl. Fagudvalget vedrørende kræft i æggestokkene tid-

ligt i processen vurderede, at lægemidlernes effekt afhænger af denne genfejl. I vur-

deringen af niraparib ser vi på de to patientgrupper efter fuldstændig samme måle-

stok som andre lægemidler til andre sygdomme. Det er ikke afgørende for Medicinrå-

dets anbefaling, hvorvidt der eksisterer en anden behandlingsmulighed eller ej. Medi-

cin-rådet foretager altid en vurdering, der baserer sig på et udkast fra fagudvalget

vedrørende lægemidlets kliniske værdi i forhold til eksisterende dansk klinisk praksis

og et økonomisk beslutningsgrundlag. Medicinrådet vurderer således, om omkostnin-

gerne ved behandlingen med lægemidlet står i et rimeligt forhold til dets kliniske

værdi, og lægger disse vurderinger til grund for den endelige anbefaling.

Medicinrådets anbefaling vedrørende niraparib til patienter med og uden BRCA-gen-

fejl beror på de data, som var tilgængelige på ansøgningstidspunktet. Det er korrekt,

at disse data viser, at niraparib har en effekt hos patienter både med og uden BRCA-

genfejl. Behandling med niraparib har dog ikke vist samme effekt hos de to patient-

grupper. For patienter uden BRCA-genfejl opnås en lille gennemsnitlig gevinst i pro-

gressionsfri overlevelse (9,3 måneder for patienter behandlet med niraparib sam-

menlignet med 3,9 måneder for patienter behandlet med placebo. Det svarer til en

forskel på 5,4 måneder). For patienter med BRCA-genfejl er forlængelsen af perioden

med progressionsfri overlevelse væsentligt større (21,0 måneder for patienter be-

handlet med niraparib sammenlignet med 5,5 måneder for patienter behandlet med

placebo. Det svarer til en forskel på 15,5 måneder). Niraparib har derfor ikke vist

samme gode effekt hos patienter uden BRCA-genfejl.

Side 2

Baseret på de tilgængelige data vurderer Medicinrådet, at niraparib til patienter uden

BRCA-genfejl har en lille klinisk merværdi sammenlignet med placebo. I vurderingen

er der lagt vægt på den gennemsnitlige forskel i progressionsfri overlevelse og fore-

komsten af bivirkninger forbundet med behandling. Det vides endnu ikke, om gevin-

sten i progressionsfri overlevelse vil resultere i en gevinst i samlet overlevelse. Be-

handling med niraparib er forbundet med betydelige meromkostninger, og Medicin-

rådet mener ikke, at omkostningerne står i et rimeligt forhold til den kliniske værdi,

lægemidlet tilbyder.

På nuværende tidspunkt foreligger der ikke nye kliniske data fra studier, som under-

søger niraparib til behandling af den pågældende population. Men skulle der blive

publiceret nye data, kan ansøger vælge at genansøge, og så vil Medicinrådet se på,

om data er så substantielle, at sagen bør tages op igen. Ansøger kan også vælge at

genansøge, hvis de vil tilbyde en markant

redu eret pris på læge idlet.”

Spørgsmål 3:

”Kan

Sundheds- og Ældreudvalget svare på, hvorfor Medicinrådet væl-

ger at anbefale ny medicin til vedligeholdelsesbehandling til patienter, som allerede

har tilsvarende medicin, men nægter samme medicin med evidens for god effekt til

kvinder, som kun har mulighed for placebo = ingen vedligeholdelsesbehandling af syg-

dommen.”

Medicinrådet har oplyst følgende:

”Det er ikke afgøre de for Medi i rådets a efali g, hvorvidt der eksisterer e a -

den behandlingsmulighed eller ej. Medicinrådet foretager altid en vurdering, der ba-

serer sig på et udkast fra fagudvalget vedrørende lægemidlets kliniske værdi i forhold

til eksisterende standardbehandling sammenholdt med en vurdering af omkostnin-

gerne. Medicinrådet vurderer således, om omkostningerne ved behandlingen med

lægemidlet står i et rimeligt forhold til dets kliniske værdi, og lægger disse vurderin-

ger til grund for anbefalingen.

Det er ikke Medicinrådets vurdering, at der for niraparib til gruppen af patienter uden

BRCA-genfejl er balance mellem lægemidlets kliniske værdi og omkostningerne for-

bundet med behandling.”

Der henvises desuden til besvarelse af spørgsmål 2 ovenfor.

Spørgsmål 4:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget svare på, hvordan det 7. princip vil

kunne hjælpe i denne situation? Det er forsøgt anvendt uden held. Ingen patienter,

som opfylder betingelserne for lægemidlet har kunnet få det via det 7. princip, selv om

lægen har forsøgt at ordinere det.”

Danske Regioner har oplyst følgende:

”Alle læge idler er o fattet af Folketi gets 7’e de pri ip.

Regionerne har udarbejdet en fælles vejledning for anvendelse af lægemidler, som

ikke er anbefalet af Medicinrådet. Såfremt den behandlingsansvarlige læge finder, at

der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet,

så skal lægen forelægge vurderingen for den ledende overlæge og på en lægekonfe-

rence, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den

Side 3

konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt fo-

rum fx den regionale lægemiddelkomité, som vurderer, om man kan anbefale ibrug-

tagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe beslutning

om behandling.

Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende et lægemiddel blot

fordi, at lægen mener, at det burde være standardbehandling. Hvis patienter sættes i

behandling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehandling

udenom Medicinrådet, og etableringen af Medicinrådet vil ikke have nogen effekt.

Det gælder også for niraparib (Zejula).”

Spørgsmål 5:

”Hvem

har ansvaret for patienten, hvis patienten søger til udlandet for

at få vedligeholdelsesbehandling med en parp-hæmmer, og patienten har fået den

indledende, nødvendige kemobehandling i Danmark?”

Patienters adgang til behandling i et andet EU-land, Norge, Island eller Liechtenstein

reguleres af direktiv 2011/24/EU af 9. marts 2011 om patientrettigheder i forbindelse

med grænseoverskridende sundhedsydelser (Patientmobilitetsdirektivet) og den dan-

ske implementering heraf.

Patienter, der har et gult sundhedskort eller et særligt sundhedskort, har i medfør af

disse regler adgang til behandling i et andet EU-land, Norge, Island eller Liechtenstein

i det omfang, de har ret til den pågældende behandling i Danmark. For visse behand-

linger kan regionerne stille krav om forhåndsgodkendelse. Disse personer skal selv

lægge ud for den pågældende behandling i et andet EU-land, Norge, Island eller

Liechtenstein. Herefter kan de få offentligt tilskud til behandlingen i det omfang, den

pågældende behandling i Danmark ville udløse tilskud efter sundhedsloven. Hvis pati-

enterne køber receptordineret medicin i et andet EU-land, Norge, Island eller Liech-

tenstein, har de som udgangspunkt ret til tilskud efter samme regler, som gælder for

receptordineret medicin købt på et apotek i Danmark.

Regionernes afgørelser m.v. om tilskud til behandling i et andet EU-land, Norge, Is-

land eller Liechtenstein, kan påklages til Styrelsen for Patientklager. Klager over selve

behandlingen i et andet EU-land, Norge, Island eller Liechtenstein, følger klagesyste-

met i det pågældende land.

Søger patienten behandling uden for direktivets anvendelsesområde, vil der gælde

det pågældende lands regler for behandlingstilbud, afregning, klagemuligheder m.v.

Spørgsmål 6:

”Vil

Sundheds- og Ældreudvalget fortsat acceptere, at Medicinrådet

træffer politiske beslutninger?”

Danske Regioner har oplyst følgende:

”Medicinrådet

træffer ikke politiske beslutninger. Medicinrådet udarbejder anbefa-

linger om anvendelse af lægemidler inden for et kommissorium, som er besluttet af

Danske Regioners bestyrelse. Hertil kommer, at Medicinrådet skal iagttage Folketin-

gets syv principper for prioritering af sygehusmedicin, samt yderligere to principper

om henholdsvis alvorlighed og forsigtighed, som er udstedt af Danske Regioners be-

styrelse.”

Side 4

Spørgsmål 7:

”Medlemmer

af KIU

–

patientforeningen Kræft i underlivet ønsker fore-

træde for Sundheds- og Ældreudvalget. Hvornår vil det kunne lade sig gøre?”

Det er min forventning, at udvalget selv svarer på dette spørgsmål fra KIU.

Det bemærkes desuden, at Medicinrådet har haft en række yderligere kommentarer

til Patientforeningen Kræft i underlivets henvendelse, som gengives nedenfor:

”Det

sundhedsøkonomiske beslutningsgrundlag

Omkostningerne forbundet med behandling med niraparib er primært drevet af læ-

gemiddelprisen. I henvendelsen fra KIU er det anført, at Medicinrådet har vurderet

omkostningerne ved behandling med niraparib under en antagelse om, at alle patien-

ter modtager fuld dosis (3 kapsler dagligt). Dette er imidlertid ikke korrekt, da der i

den sundhedsøkonomiske analyse, der ligger til grund for vurderingen, er taget højde

for dosisreduktion under behandlingsforløbet.

Fagudvalgets sammensætning

Fagudvalget vedrørende kræft i æggestokkene var svært at få fuldt bemandet efter

Medicinrådets gældende habilitetspolitik. Da fagudvalgets formand vurderede, at

fagudvalget var funktionsdygtigt, blev arbejdet igangsat. Alternativet

–

at der gik

endnu længere tid, inden fagudvalget kunne aktiveres

–

ville betyde endnu længere

tid, inden der lå et udkast til vurdering af klinisk merværdi fra fagudvalget og dermed

en anbefaling fra Medicinrådet.

Det er ikke en mulighed at lade arbejdet gå om alene med den begrundelse, at fagud-

valget ikke har været fuldtalligt. Skulle der blive publiceret nye kliniske data, kan an-

søger vælge at genansøge. I det tilfælde vil Medicinrådet se på, om data er så sub-

stantielle, at sagen bør tages op igen.”

Ift. SUU alm. del - bilag 221 kan jeg henvise til Medicinrådets bemærkninger vedr. det

sundhedsøkonomiske beslutningsgrundlag ovenfor. Jeg kan yderligere oplyse, at mi-

nisteriet ikke kender den egentlige pris på Niraparib (Zejula). Prisen er fortrolig, og er

forhandlet på plads mellem virksomheden og regionernes indkøbsorganisation, Am-

gros.

Med venlig hilsen

Magnus Heunicke

Rasmus Syberg Hazelton

Side 5