SUU, Alm.del - 2019-20 - Endeligt svar på spørgsmål 615: Spm. om, hvilke behandlinger til sjældne sygdomme som er blevet godkendt/ikke godkendt i Medicinrådet efter den 1/1-19, hvor der blev indført nye kriterier for evidens, til sundheds- og ældreministeren

Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg

Dato: 02-03-2020

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPIKR

Sagsnr.: 2001936

Dok. nr.: 1117962

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 6. februar 2020 stillet følgende

spørgsmål nr. 615 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besvares.

Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Liselott Blixt (DF).

Spørgsmål nr. 615:

”Vil

ministeren oplyse, hvilke behandlinger til sjældne sygdomme som er blevet god-

kendt/ikke godkendt i Medicinrådet efter den 1/1-19, hvor der blev indført nye krite-

rier for evidens?”

Svar:

Til brug for besvarelsen har jeg anmodet om bidrag fra Danske Regioner.

Danske Regioner oplyser følgende:

”Det skal i dled i gsvis e ærkes, at Medi i rådet ikke ”godke der/ikke godke -

der” læge idler, e ”a efaler/ikke a efaler” læge idler.

Medicinrådets afgrænsning af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme følger

Det Europæiske læge iddelage tur, EMA’s defi itio for såkaldte ’orpha drugs’.

Følgende fire lægemidler inden for denne definition er blevet behandlet af Medicin-

rådet efter Medicinrådets metoder, der trådte i kraft 1. januar 2019:

Pomalidomid (Imnovid) til knoglemarvskræft

Burosumab (Crysvita) til en sjælden knoglemetabolisk lidelse

Human alfa-1-antitrypsin (Respreeza) til behandling af alfa-1-antitrypsin-

mangel

Lanadelumab (Takhzyro) til behandling af arveligt angioødem.

I alle fire tilfælde har Medicinrådet anbefalet præparaterne som mulig standardbe-

handling.

De ændringer af Medicinrådets metoder, der trådte i kraft 1. januar 2019, var

pro-

spektivt

gældende med

fremadrettet

virkning for sagsbehandlingen. Sager, hvor sags-

eha dli ge var på egy dt i

8, lev færdiggjort efter de ”ga le” etoder.

I 2019 er der derfor udarbejdet anbefalinger for nye lægemidler, hvor sagsbehandlin-

gen blev påbegyndt i 2018. Dermed er der eksempler på anbefalinger for lægemidler

med orphan status, som er besluttet i 2019, men hvor sagsbehandlingen har fulgt de

gamle metoder. Et sådant eksempel er voretigene neparvovec (Luxturna), hvor sags-

behandlingen blev påbegyndt den 7. november 2018 (hvor Medicinrådet modtog den

foreløbige ansøgning fra virksomheden). Anbefalingen blev besluttet den 25. septem-

ber 2019.”

SUU, Alm.del - 2019-20 - Endeligt svar på spørgsmål 615: Spm. om, hvilke behandlinger til sjældne sygdomme som er blevet godkendt/ikke godkendt i Medicinrådet efter den 1/1-19, hvor der blev indført nye kriterier for evidens, til sundheds- og ældreministeren

Danske Regioner oplyser desuden følgende om mulighederne for genansøgning for

lægemidler vurderet efter den

”gamle”

metode:

”Kriterier

for genansøgning står i Medicinrådets metodehåndbog afsnit 12, side 40.

Her fremgår det, at Medicinrådet som udgangspunkt vil være positivt indstillet over

for en ny ansøgningsproces, hvis:

1) der er fremkommet nye markante kliniske data,

2) der er grundlæggende ændrede forhold i de sundhedsøkonomiske para-

metre, eller

3) prisen på lægemidlet er ændret markant.

Ved indstillinger til genbehandling, som alene baserer sig på et ønske om at ændre

prisen på lægemidlet, indhentes input fra Amgros i forhold til de nye omkostninger.

Det er Medicinrådets formandskab som vurderer, hvorvidt en virksomheds evt. ønske

om genansøgning kan imødekommes med udgangspunkt i ovenstående kriterier.”

Jeg henholder mig til Danske Regioners oplysninger.

Med venlig hilsen

Magnus Heunicke

Ida Krems

Side 2