Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
W sum.dk
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Dato: 20-11-2020
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPRHH
Sagsnr.: 2012975
Dok. nr.: 1452629
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 8. september 2020 stillet følgende
spørgsmål nr. 1741 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besva-
res. Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Kirsten Normann Andersen (SF).
Spørgsmål nr. 1741:
”Mener
ministeren, i forlængelse af svar på SUU alm. del spørgsmål 1519, at Medicin-
rådets behandling af Spinraza i fornødent omfang tager højde for, at der med SMA er
tale om såvel en lille population som et fremadskridende og invaliderende handi-
cap?”
Svar:
Ministeriet har til brug for min besvarelse indhentet bidrag fra Danske Regioner, der
har indhentet bidrag fra Medicinrådet.
Medicinrådet oplyser følgende:
”Medi inrådet ar ejder efter Folketingets syv prin ipper for prioritering af sygehus-
medicin, et alvorlighedsprincip, et forsigtighedsprincip og fastlagte metoder, der skal
sikre en konsistent vurdering af lægemidler på tværs af forskellige sygdomsområder,
herunder også lægemidler til sjældne sygdomme.
Medicinrådet tager højde for, at der er tale om en lille population. Medicinrådet har
således anbefalet Spinraza til præsymptomatiske spædbørn på baggrund af et studie
med data for kun 13 børn. Herudover kan det oplyses, at antallet af patienter der ind-
gik i de to studier, som dannede grundlag for, at Medicinrådet anbefalede Spinraza til
SMA type 1, men ikke til SMA type 2, var stort set ens (hhv. 121 og 126 patienter).
Medicinrådet kan også oplyse, at Medicinrådet ved dets anbefaling vedr. Spinraza har
inddraget alvorlighedsprincippet. Medicinrådet har lagt vægt på, at SMA type 1 er en
meget alvorlig og hurtigt fremadskridende sygdom, da Medicinrådet i 2017, som et af
de første lande i Europa, anbefalede Spinraza til SMA type 1 på trods af en urimelig
høj pris for lægemidlet. Ligeledes har alvorlighedsprincippet været inddraget, da Me-
dicinrådet i 2018 udvidede anbefalingen til også at omfatte nydebuterede børn med
SMA type 2, og igen da Medicinrådet i 2020 besluttede at fastholde sin tidligere an-
befaling.”
Jeg kan henholde mig til Medicinrådets oplysninger.
Med venlig hilsen