Sundheds- og Ældreudvalget 2019-20
SUU Alm.del
Offentligt
2286760_0001.png
Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
M [email protected]
W sum.dk
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Dato: 20-11-2020
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPRHH
Sagsnr.: 2012975
Dok. nr.: 1451861
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 8. september 2020 stillet følgende
spørgsmål nr. 1737 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besva-
res. Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Kirsten Normann Andersen (SF).
Spørgsmål nr. 1737:
”Kan
ministeren i forlængelse af svar på SUU alm. del spørgsmål 1516 oplyse, hvilke
lande henviser sundheds- og ældreministeren konkret til, når han sammenligner Dan-
marks restriktive adgang til Spinraza med flere andre landes, og mener han, restrikti-
onerne i disse lande omfatter både SMA-type 1, 2 og 3?”
Svar:
Ministeriet til brug for min besvarelse indhentet bidrag fra Danske Regioner, der har
indhentet bidrag fra Medicinrådet.
Medicinrådet oplyser følgende:
”Medi inrådet an efaler Spinraza til:
1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier
2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier:
2-3 SMN2-kopier
alder ved symptomdebut maks. 6 måneder
Ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af behand-
ling
3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier:
mindst 2 SMN2-kopier
alder ved symptomdebut maks. 24 måneder
maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling
ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 %
SaO2 uden assisteret ventilation.
For så vidt angår SMA type 1, som viser sig hos spædbørn og er den mest alvorlige
form af sygdommen, anbefaler både Danmark og de fleste andre lande Spinraza på
nogenlunde samme kriterier. Enkelte lande har mere restriktive kriterier for start el-
ler ophør af behandlingen end andre lande. F.eks. anbefaler Canada ikke, at behand-
lingen påbegyndes hos patienter med sygdomsvarighed over 6 måneder, hvilket i
praksis udelukker børn over 1 år fra at starte i behandling med Spinraza. Herudover
har flere lande kriterier for, hvornår behandlingen skal ophøre. F.eks. hvis barnet får
behov for at være i fast respiratorbehandling.
For så vidt angår SMA type 2, som viser sig inden 18 måneders alderen, har Canada
en aldersgrænse til og med 12 år, mens Australien, Finland, Irland, Island, New Zea-
land, Norge, Sverige har en aldersgrænse indtil 18 år. Holland havde indtil udgangen
af 2019 en mere restriktiv adgang end Danmark (højst 96 uger sygdomsvarighed sam-
menlignet med højst 208 uger i Danmark), men giver nu mulighed for, at patienter
 SUU, Alm.del - 2019-20 - Endeligt svar på spørgsmål 1737: Spm. om ministeren i forlængelse af svar på spm. 1516 kan oplyse, hvilke lande ministeren konkret henviser til, når han sammenligner Danmarks restriktive adgang til Spinraza med flere andre landes, til sundheds- og ældreministeren
med længere sygdomsvarighed i stedet kan indgå i et 7-årigt forskningsprojekt, hvor
der er kriterier for ophør med behandlingen.
For så vidt angår SMA type 3, som viser sig efter barnet er 18 måneder og indtil 18
årsalderen, anbefaler Canada ikke Spinraza. Irland, Island og Sverige har en alders-
grænse indtil 18 år. Det samme gælder Australien, Finland, New Zealand og Norge,
men med det yderligere kriterium, at sygdommen skal have vist sig inden 2-3 årsalde-
ren. I England anbefales Spinraza kun til patienter med bevaret gangfunktion og børn,
som har mistet gangfunktionen inden for det sidste år, hvilket ikke kun kan afskære
voksne, men også flere børn og unge fra at få behandlingen.
Herover har flere lande formuleret nationale kriterier for, hvornår en behandling skal
ophøre. Medicinrådet har med henvisning til den udarbejdede oversigt oplysninger
herom fra Australien, Canada, England, Finland, Holland, Irland, New Zealand, Norge,
og Sverige. Der er muligvis andre lande, som har tilsvarende kriterier, vi ikke har
kendska til.”
./.
Jeg kan henholde mig til Medicinrådets oplysninger, samt henvise til min besvarelse
af SUU alm. del
–
svar på spm. 1707.
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke
/
Rasmus Syberg Hazelton
Side 2