Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
W sum.dk
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Dato: 31-08-2020
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPIKR
Sagsnr.: 2010085
Dok. nr.: 1320368
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 13. juli 2020 stillet følgende spørgs-
mål nr. 1519 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besvares.
Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Kirsten Normann Andersen (SF).
Spørgsmål nr. 1519:
”Når
Medicinrådets formand argumenterer med, at beviserne for Spinrazas virkning
er for usikre, mener ministeren så ikke, der burde tages hensyn til, at det i visse
tilfælde - f.eks. Spinraza til unge - handler om en lille diagnosegruppe, og at
Medicinrådet dermed selv kunne bidrage til effektmålingen ved eksempelvis at
åbne op for to årige protokollerede behandlinger til små diagnosegrupper?”
Svar:
Jeg har til brug for besvarelsen af spørgsmålet indhentet bidrag fra Danske Regioner,
der oplyser følgende:
”Medi i rådet ka oplyse, at der efter øje ge e ga g af ye data, so fagudval-
get har indsamlet, fortsat ikke kan findes evidens for, at en større patientgruppe vil
have gavn af behandlingen. Herunder unge under 18 år, hvor studierne viser, at
mange patienter fortsætter med at tabe funktioner på trods af behandlingen.
En af forudsætningerne for en protokolleret behandling er, at det i praksis er muligt
at måle om den enkelte patient har effekt eller ej. I dette tilfælde vurderer Medicin-
rådet, at det ikke muligt at foretage valide effektmålinger af behandlingen, da der for
de fleste patienter i studierne ikke er en målbar effekt af behandlingen. Det vil derfor
ikke være muligt indenfor f.eks. 2 år at vurdere, om målingen er udtryk for en stabili-
serende effekt af nusinersen eller om patienten havde opnået samme resultat uden
medicin.
Såfremt ansøger har eller kan indsamle nye data og sender det til Medicinrådet, har
Medi i rådet ulighed for at revurdere a efali ge .”
Jeg kan henholde mig til Danske Regioners oplysninger.
Med venlig hilsen
Magnus Heunicke
/
Ida Krems