Sundheds- og Ældreudvalget 2018-19 (1. samling)
SUU Alm.del Bilag 321
Offentligt
2047438_0001.png
Sundheds- og Ældreministeriet
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPENS
Koordineret med:
Sagsnr.: 1903748
Dok. nr.: 884273
Dato: 10-04-2019
NOTAT
Notat til Folketingets Europa-Udvalg om forslag til
kommissionsbeslutning om tilladelse til markedsføring af
veterinærlægemidlet ”HorStem – ekvine mesenkymale
navlestrengsstamceller” i henhold til Europa-Parlamentets og
Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 (komité-sag)
1.
Resumé
Kommissionen har fremsat forslag (EU/2/18/226 - EMEA/V/C/004265/0000). En vedtagelse
af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til
lægemidlet ”HorStem – ekvine mesenkymale navlestrengsstamceller ” (HorStem).
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes
stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24.
april 2019.
Lægemidlet foreslås anvendt til heste til behandling af halthed og andre kliniske symptomer
associeret med milde til moderate degenerative ledlidelser (osteoartritis).
Lægemiddelstyrelsen vurderer, at lægemidlet ikke lever op til de krav der stilles til kvalitet,
sikkerhed og effekt for veterinærmedicinske produkter.
Regeringen vurderer, at en vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige
ulemper, og i den sammenhæng udgør forslaget en forværring af
sundhedsbeskyttelsesniveauet for heste i Danmark.
Regeringen agter derfor at stemme imod forslaget.
2.
Baggrund
Kommissionens forslag (EU/2/18/226 - EMEA/V/C/004265/0000) til den ovenfor nævnte
beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 3. april 2019.
Forslaget har som retsgrundlag artikel 35, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om
fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og
veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes
stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den
24. april 2019.
 SUU, Alm.del - 2018-19 (1. samling) - Bilag 321: Orientering notat til FEU om forslag til Kommissionens beslutning om tilladelse under særlige omstændigheder til markedsføring af veterinærlægemidlet Horstem - ekvine mesenkymale navlestrengsstamceller, fra sundhedsministeren
Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger
om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet på grundlag af en række
bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desuden anvendes ved godkendelse af
lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været
godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til
behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne
sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs
vækst eller produktivitet.
Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centrale procedure
for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt,
videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler hvor en tilladelse på
fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.
Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske
Lægemiddelagentur (EMA). EMA’s udtalelse om ansøgningen afgives af et af agenturets
videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til dyr
afgives udtalelse af CVMP (Committee for Medicinal Products for Veterinary Use – Udvalget
for Veterinærlægemidler). Hver medlemsstat har udpeget et medlem til dette udvalg.
Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af
udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Stående
Udvalg for Veterinærlægemidler. Kommissionen vedtager de foreslåede foranstaltninger,
der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger
Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte anvendelsen
af de foranstaltninger, den har vedtaget, i en måned. Rådet kan med kvalificeret flertal
træffe anden afgørelse inden for en måned. Har Rådet ikke inden for fristen på en måned
truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.
3.
Formål og indhold
Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan
udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet HorStem, som giver adgang til at
markedsføre lægemidlet i samtlige 28 medlemsstater.
Kort beskrivelse af lægemidlet:
HorStem foreslås godkendt til behandling af halthed og andre kliniske symptomer
associeret med milde til moderate degenerative ledlidelser (osteoartritis) hos heste.
Produktet består af mesenkymale navlestrengsstamceller. Produktet gives som injektion i
selve leddene, og effekten er påvist hos heste med mild til moderat halthed. Produktets
virkning er demonstreret i et multi-center, placebo-kontrolleret randomiseret og blindet
feltforsøg. Der er dog stadigvæk problemer med hensyn til forsøgsdesign og gennemførelse
af studiet, ligesom resultaterne ikke éntydigt demonstrerer klinisk effekt for reduktion af
halthed i op til 63 dage efter behandlingen. Bivirkninger hos hestene blev ligeledes meget
ofte registreret i det pivotale kliniske studie (klinisk forsøg, der har til hensigt at undersøge
evidens af lægemidlets virkning med henblik på markedsføringstilladelse).
Lægemiddelstyrelsen vurderer, at behandlingsbehovet for stamcelleprodukter til heste i
Danmark ligger lavere end 10 dyr per år. Der vil kun være tale om behandling af
elitesportsheste anvendt til internationale konkurrencer.
Side 2
 SUU, Alm.del - 2018-19 (1. samling) - Bilag 321: Orientering notat til FEU om forslag til Kommissionens beslutning om tilladelse under særlige omstændigheder til markedsføring af veterinærlægemidlet Horstem - ekvine mesenkymale navlestrengsstamceller, fra sundhedsministeren
4.
Europa-Parlamentets udtalelser
Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
5.
Nærhedsprincippet
Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.
Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.
6.
Gældende dansk ret
Efter dansk ret følger det af § 7 i lægemiddelloven (LBK nr. 99 af 16. januar 2018), at et
lægemiddel kun må udleveres eller forhandles her i landet, når der er udstedt en
markedsføringstilladelse enten af Lægemiddelstyrelsen i medfør af lov om lægemidler eller
af Europa-Kommissionen i medfør af EU-retlige regler om fastlæggelse af
fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human og veterinærmedicinske
lægemidler m.v. (fællesskabsmarkedsføringstilladelse).
7.
Konsekvenser
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at dokumentationen for det pågældende
lægemiddel har alvorlige mangler, og at lægemidlet derfor ikke lever op til de krav,
der stilles til lægemidlets effekt, sikkerhed og kvalitet.
Den nuværende viden mht. hestestamceller er generelt ikke tilstrækkelig til opfyldelse af
kravene for et veterinærmedicinsk produkt i EU. Det er på nuværende tidspunkt ikke muligt
at garantere sammenhæng mellem den foreslåede test til angivelse af produktets styrke
(”potency test”) og sikkerhed samt effekt.
I forhold til det konkrete lægemiddel er der kvalitetsmangler, da ansøgeren ikke har
fremsendt produktspecifikke data til demonstration af sammenhæng mellem kvalitet,
sikkerhed og effekt.
CVMP accepterede med majoritet, at ansøgeren skulle udarbejde en ”risk management
plan” (RMP) post marketing med henblik på at skaffe de manglende data. Feltdata fra
minimum 800 HorStem-behandlede heste skal inddrages for at understøtte sammenhæng
mellem den foreslåede ”potency test” og effekt af produktet.
Ansøger burde have kortlagt og opfyldt de ovennævnte kvalitetskrav, og på nuværende
tidspunkt anser Lægemiddelstyrelsen det derfor for præmaturt at godkende
stamcelleproduktet til heste. Lægemiddelstyrelsen kan ikke acceptere, at pivotale og
produktspecifikke data skal opsamles og evalueres i et post-marketing studie, idet sådanne
data ifølge Direktiv 2001/82/EF skal præsenteres som en del af ansøgningen om
markedsføringstilladelse.
Det er derfor Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel ikke lever op
til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er
Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kan
Side 3
 SUU, Alm.del - 2018-19 (1. samling) - Bilag 321: Orientering notat til FEU om forslag til Kommissionens beslutning om tilladelse under særlige omstændigheder til markedsføring af veterinærlægemidlet Horstem - ekvine mesenkymale navlestrengsstamceller, fra sundhedsministeren
indebære behandlingsmæssige ulemper, og i den sammenhæng udgør lægemidlet en
forværring af sundhedsbeskyttelsesniveauet hos heste i Danmark.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.
8.
Høring
Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Lægemiddelstyrelsen
ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende
dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv
karakter.
9.
Generelle forventninger til andre landes holdninger
Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CVMP, som med majoritet har kunnet
anbefale markedsføringen af det pågældende lægemiddel. Følgende stemte nej til CVMP-
beslutningen: Sverige, Danmark, Norge og Keith Baptiste (co-opted medlem).
Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CVMP, hvorfor
forhandlingssituationen er uafklaret.
10. Regeringens foreløbige generelle holdning
Lægemiddelstyrelsen har vurderet, at det pågældende lægemiddel ikke lever op til de krav,
der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens
opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kan indebære
behandlingsmæssige ulemper.
På den baggrund er det Regeringens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende
lægemiddel udgør en forringelse af sundhedsbeskyttelsesniveauet hos heste i Danmark.
11. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg
Forslaget har ikke tidligere været forelagt i Folketingets Europaudvalg.
Side 4