Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del
Offentligt
1860984_0001.png
Medicinrådets anbefaling vedrørende
nusinersen som standardbehandling til
patienter med 5q spinal muskelatrofi
Medicinrådets anbefaling
Medicinrådet
anbefaler ikke
nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal
muskelatrofi.
I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorlighedsprincippet anbefaler Medicinrådet
imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske
spædbørn samt til patienter med SMA type I med 2-3 SMN2-kopier og symptomdebut før
seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.
Det samlede Medicinråd opfordrer ansøger til at gennemføre yderligere studier af patienter med SMA
type II og III - herunder børn under to år, som i øjeblikket ikke er omfattet af de randomiserede studier.
Ansøger har fortsat valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rådet finder ikke, at der er
proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som
standardbehandling til SMA.
Yderligere oplysninger om Medicinrådets anbefaling findes i ”Baggrund for Medicinrådets anbefaling”.
Om denne anbefaling
Medicinrådet besluttede den 12. oktober 2017 ikke at anbefale nusinersen som standardbehandling til
patienter med 5q spinal muskelatrofi. Ansøger har efter 12 uger ansøgt Medicinrådet om at revurdere
anbefalingen. Ansøger har ikke fremsendt nye kliniske eller sundhedsøkonomiske data, hvorfor
Medicinrådets revurdering af anbefalingen alene er baseret på en genforhandling om prisen for
nusinersen.
Sygdom og behandling
5q spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig muskelsvindsygdom, som oftest viser sig i den tidlige
barndom. SMA forekommer i forskellige typer, som bl.a. afhænger af, hvornår symptomerne starter
samt deres sværhedsgrad.
For SMA type I svækkes musklerne i en sådan grad, at barnet aldrig kommer til at sidde selv, og de fleste
dør, inden de er fyldt 2 år. Et barn med SMA type II kan oftest sidde selv og kan have normal levealder,
men kommer aldrig til at gå. En mildere grad af sygdommen (type III) kan opstå hos ældre børn.
Årligt bliver der i Danmark født 1-2 børn med SMA type I. Ca. 90 personer har SMA type II, og 70
personer har SMA type III. Det er i dag muligt at teste de meget få søskende til børn med SMA for, om de
har arvet sygdommen, før den udvikler sig (præsymptomatiske børn). Der har ikke tidligere eksisteret
lægemidler til behandling af sygdommen.
Version 2.0
Dokumentnr. 14319
Side
1
af
2
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Endeligt svar på spørgsmål 505: Spm. om, hvorfor Medicinrådet mere præcist har afvist indførelse af medikamentet Spinraza i behandlingssystemet, til sundhedsministeren
1860984_0002.png
Nusinersen markedsføres af Biogen under handelsnavnet Spinraza.
Nusinersen skal indsprøjtes hver 4. måned i det hulrum, der omgiver rygmarven. Her øger det dannelsen
af et bestemt protein (SMN), som er vigtigt for at holde de nerveceller i live, der stimulerer musklerne,
og forhindrer at musklerne svækkes. I starten gives behandlingen hver 14. dag.
Om lægemidlet
Sundhedsfaglig vurdering
Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) giver:
•
Vigtig klinisk merværdi for patienter med
SMA type I,
da ét studie har vist, at nusinersen har
effekt både på dødelighed og motorisk funktion.
•
Vigtig klinisk merværdi hos
præsymptomatiske børn
med dokumenteret 5q SMA gendefekt, som
tyder på SMA type I eller II, da ét studie har vist, at nusinersen ser ud til at forebygge eller
forsinke udviklingen af sygdommen.
•
Lille klinisk merværdi for patienter med
SMA type II,
da ét studie indtil nu kun har vist en lille
effekt på motoriske funktioner.
•
Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med
SMA type III,
da der ikke findes studier,
som kan vise, om nusinersen har effekt for denne gruppe patienter.
Der er ikke aktuelt viden om effekten af nusinersen udover 13-15 måneders behandling.
Medicinrådets vurdering af den sundhedsøkonomiske analyse i forhold
til klinisk merværdi
Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt. Medicinrådet har derfor vurderet, at
nusinersen ikke kan anbefales som standardbehandling.
Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed
Medicinrådet har fundet alvorlighedsprincippet særdeles relevant i forhold til vurderingen af nusinersen,
men selv en fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen har ikke kunnet legitimere den
meget høje pris.
Relation til eksisterende behandlingsvejledning
Nusinersen er den første medicinske behandling af 5q spinal muskelatrofi. Der findes derfor ingen
tidligere behandlingsvejledning på området.
Tilslutning til anbefalingen
Anbefalingen har tilslutning fra 13 rådsmedlemmer. Danske Patienters to rådsmedlemmer har afgivet
dissens vedrørende type II og III, som vil fremgå af referatet fra mødet.
Om Medicinrådets anbefaling
Medicinrådets anbefaling bygger på en faglig vurdering af, om ny medicin giver merværdi for patienterne
i forhold til eksisterende behandling, samt en vurdering af omkostningerne ved at anvende medicinen.
Regionernes indkøbsorganisation Amgros forhandler en pris for medicinen med ansøgeren. På baggrund
af den forhandlede pris vurderer Medicinrådet, om medicinens merværdi står mål med omkostningerne,
herunder lægemidlets pris, og om medicinen derfor kan anbefales som standardbehandling.
Side
2
af
2
Version 2.0
Dokumentnr. 14319