Holbergsgade 6
DK-1057 København K
T +45 7226 9000
F +45 7226 9001
W sum.dk
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg
Dato: 27-02-2018
Enhed: MEDINT
Sagsbeh.: DEPRHH
Sagsnr.: 1801570
Dok. nr.: 543830
Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 30. januar 2018 stillet følgende
spørgsmål nr. 505 (Alm. del) til sundhedsministeren, som hermed besvares. Spørgs-
målet er stillet efter ønske fra SF (Kirsten Normann Andersen).
Spørgsmål nr. 505:
”Ministeren
bedes oplyse, hvorfor Medicinrådet mere præcist har afvist indførelse af
medikamentet Spinraza i behandlingssystemet, og om der hidtil har kunnet påvises
nogen signifikante virkninger ved brugen af Spinraza.
”
Svar:
Jeg kan oplyse, at Medicinrådet på rådsmødet 30. januar 2018 drøftede anbefalingen
af nusinersen (Spinraza), efter at ansøgeren (Biogen) havde givet Medicinrådet et nyt
pristilbud.
./.
Som det fremgår af
Medicinrådets anbefaling
(bilag 1) og
Baggrunden for Medicinrå-
dets anbefaling
(bilag 2), der er tilgængelige på medicinrådets hjemmeside, anbefaler
Medicinrådet ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal
muskelatrofi. Baggrunden er følgende::
”Rådet
finder ikke, at der er proportionalitet mellem Biogens prisforlangende og ef-
fekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA.
I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorlighedsprincippet anbefa-
ler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusi-
nersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med 2-3
SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent
respirationsbehandling.
Medicinrådet besluttede også den 12. oktober 2017 ikke at anbefale nusinersen som
standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. Biogen har efter 12 uger
ansøgt Medicinrådet om at revurdere anbefalingen. Biogen har dog ikke fremsendt
nye kliniske eller sundhedsøkonomiske data, hvorfor Medicinrådets revurdering af an-
befalingen alene er baseret på en genforhandling om prisen for nusinersen.
Det samlede Medicinråd opfordrer derfor Biogen til at gennemføre yderligere studier
af patienter med SMA type II og III - herunder børn under to år, som i øjeblikket ikke
er omfattet af de randomiserede studier.”
Studier har ifølge Medicinrådet vist, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) giver
følgende resultater:
-
”Vigtig
klinisk merværdi for patienter med SMA type I, da ét studie har vist,
at nusinersen har effekt både på dødelighed og motorisk funktion.