SUU, Alm.del - 2017-18 - Endeligt svar på spørgsmål 1192: Spm. om, i forlængelse af svar på SUU alm. del – spørgsmål 1084, at indhente specifikke oplysninger om konkrete early access-programmer fra andre EU-medlemslande, til sundhedsministeren

Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del
Offentligt

Sundheds- og Ældreministeriet

Enhed: MEDINT

Sagsbeh.: DEPLNCC

Koordineret med:

Sagsnr.: 1805701

Dok. nr.: 707817

Dato: 28-09-2018

NOTAT

Bilag til endelig besvarelse af SUU alm. del spm. 1192

Lægemiddelstyrelsen har indhentet bidrag fra øvrige EU-medlemslande i forbindelse med

besvarelsen af SUU alm. del spm. 1192. I alt 25 lande er vendt tilbage med besvarelser.

Lægemiddelstyrelsen oplyser generelt om de modtagne besvarelser:

”

Vi har modtaget bidrag fra mange (men ikke alle) lande, og

detaljeringsgraden i svarene har varieret en hel del. Vi har oversat efter bedste

evne, men bidraget er hæmmet af, at der bruges begreber, der ikke

nødvendigvis kan overføres direkte til Danmark, der måske ikke har helt

tilsvarende strukturer eller programmer. Eksempelvis har visse lande svaret, at

de har et early access program for navngivne patienter, mens andre har svaret

at de har et program for individuelle patienter. Det må formodes, at begge

begreber betyder det samme, men det kan ikke udelukkes, at der kan være

forskelle.

Belgien, Frankrig, Italien, Sverige, Finland, Tjekkiet, Estland, Letland, Litauen,

Grækenland og Østrig har tilkendegivet, at der er mulighed for tilskud til

lægemidler i deres early access programmer, eller at patienten på anden vis

skal friholdes for udgifter.

”

Lægemiddelstyrelsens oversigt over besvarelser fra de 25 medlemslande:

”

Spanien

Spanien har 2 former for early access programmer, nemlig patientbaserede

programmer og midlertidige tilladelser. Hovedbetingelsen for anvendelsen af

lægemidlet er, at der ikke findes noget alternativ på markedet eller at der findes

alternativer, der har vist sig ikke at virke, samt at patienten lider af en alvorligt

svækkende lidelse.

Nederlandene

For alvorligt svækkende lidelser, hvor et markedsført alternativ ikke kan

anvendes, kan fremstilleren af et ikke godkendt lægemiddel, der ville kunne

opnå en markedsføringstilladelse i fremtiden, ansøge om at produktet indgår i

et compassionate use program.

Et ikke godkendt lægemiddel kan også ordineres af en læge for en navngiven

patient, hvis der ikke findes markedsførte alternativer. I så fald skal lægen

anmode fremstilleren, en distributør eller et apotek om at søge myndighedens

godkendelse til udlevering.

SUU, Alm.del - 2017-18 - Endeligt svar på spørgsmål 1192: Spm. om, i forlængelse af svar på SUU alm. del – spørgsmål 1084, at indhente specifikke oplysninger om konkrete early access-programmer fra andre EU-medlemslande, til sundhedsministeren

Irland

Irland har oplyst, at der ikke er nogen early access programmer i landet, men

at lægen kan ordinere magistrelt.

Island

En læge kan undtagelsesvist få tilladelse til at ordinere et produkt, der ikke har

en markedsføringstilladelse.

Sverige

Sverie har 2 former for early access programmer, et compassionate use

program og et system med tilladelser til navngivne patienter. Sverige har

henvist til den svenske lægemiddelmyndigheds hjemmeside for nærmere

oplysninger om betingelserne for compassionate use programmet:

https://lakemedelsverket.se/malgrupp/Foretag/Lakemedel/Compassionate-Use-

Program/

Den svenske lægemiddelmyndighed kan tillade ordination af et ikke godkendt

lægemiddel til en navngiven patient, hvis lægemidlet vurderes at være i

overensstemmelse med kravene til kvalitet og god fremstillingspraksis.

Kroatien

Ingen early access programmer, men hvert tilfælde, hvor markedsførte

lægemidler ikke kan anvendes, vurderes konkret af Sundhedsministeriet.

Østrig

Der er et early access program, hvor ikke godkendte lægemidler kan udleveres,

hvis der ikke findes godkendte alternativer, der effektivt kan behandle for en

sygdom eller forebygge smitsom sygdom. Udlevering kan ligeledes ske til

diagnostiske formål eller hvis der er tale om tilstande, der udgør en alvorlig

fare for menneskelig sundhed. Anvendelsen skal være fastlagt på i et

terapeutisk program, som navnlig fastsætter:

1. lægemidlet, der skal anvendes,

2. fremstilleren og distributøren eller importøren

3. relevant patientgruppe

4. monitorering og evaluering med hensyn til kvalitet, sikkerhed og effekt

5. steder hvor programmet udbydes

6. Programmets rationale

Programmet skal godkendes af Sundhedsministeriet.

Slovenien

Der er et compassionate use program samt et program baseret på navngivne

patienter. Betingelserne for compassionate use programmet er dem, der findes i

artikel 83 i forordning 2004/726.

Under ganske særlige omstændigheder kan lægen også ansøge om tilladelse til

import af lægemidler, hvis der er et behandlingsbehov, der ikke dækkes af

godkendte tilgængelige alternativer.

Slovakiet

Ingen early access programmer.

Side 2

Malta

Malta har et early access program i form af et compassionate use program i

henhold til artikel 83 i forordning 2004/726.

Portugal

Et Early Access Program er tilgængeligt for grupper af patienter med kronisk

eller alvorligt svækkende sygdomme, som ikke kan behandles med godkendte

alternativer. Lægemiddelvirksomheden skal ansøge det portugisiske

lægemiddelagentur herom. Anvendelse kan derefter kun ske efter ansøgning om

anvendelse fra et hospital.

Myndighederne baserer tilladelsen på en konkret vurdering af:

- formål og rationale med det ansøgte produkt

- Therapeutiske indikationer;

- målgruppe samt inklusions- eksklusionskriterier;

- mængde og dosis;

- Estimateret antal patienter

- Maksimum antal patienter

- Lægemidlets form og kvantitative og kvalitative beskaffenhed

- angivelse af medlemsstat, hvor eventuel ansøgning om

markedsføringsføringstilladelse er indgivet;

- Produktets regulatoriske status;

- eventuelt dossier hos EMA eller anden EU medlemsstat

- eventuelt scientific advice fra lægemiddelmyndigheder

- eventuelt produktresume

- eventuel anden information til patienter eller indlægsseddel;

Tjekkiet

Der er et early access program, hvor ikke godkendte lægemidler kan udleveres,

hvis der ikke findes godkendte alternativer, der effektivt kan behandle for en

sygdom eller forebygge smitsom sygdom. Udlevering kan ligeledes ske til

diagnostiske formål eller hvis der er tale om tilstande, der udgør en alvorlig

fare for menneskelig sundhed. Anvendelsen skal være fastlagt på i et

terapeutisk program, som navnlig fastsætter:



lægemidlet, der skal anvendes,

fremstilleren og distributøren eller importøren

relevant patientgruppe

monitorering og evaluering med hensyn til kvalitet, sikkerhed og effekt

steder hvor programmet udbydes

Programmets rationale

Programmet skal godkendes af Sundhedsministeriet.

Belgien

Belgien har to early access programmer og de har givet dybdegående

information om programmerne i dette link:

https://www.fagg-

afmps.be/sites/default/files/content/guidance_v1.7.pdf

Side 3

UK har et early access program (EAMS) og nærmere information herom findes

her:

https://www.gov.uk/guidance/apply-for-the-early-access-to-medicines-scheme-

eams

EAMS har til formal at give patienter adgang til medicin.

Lægemiddelmyndigheden giver scientific advice om fordele/risici ved

lægemidlet. EAMS omfatter primært medicin, som har gennemgået fase 3

kliniske forsøg, men kan under særlige omstændigheder også omfatte

lægemidler efter fase 2 forsøg. Kriterierne for positivt scientific advice er

1. (a) livstruende eller alvorligt svækkende tilstand

(b) ingen alternativer eller at alternativerne har alvorlige begrænsninger

2. lægemidlet giver væsentlige fordele i forhold til tilgængelige metoder

3. Forventning om positiv fordel/risiko balance

4. Opfyldning af kvalitetsstandarder (GMP)

Ungarn

Lægemiddelmyndigheden kan tillade brug af lægemidler uden

markedsføringstilladelse inden for et udleveringstilladelsessystem baseret på

navngivne patienter.

Lægen skal ansøge om lov og skal i ansøgningen give begrundelse for den

påtænkte anvendelse samt levere dokumentation for alle forhold, der kan få

indflydelse på patienten.

Lægen skal kunne påvise, at der er tale om en kronisk sygdom eller en sygdom,

der alvorligt svækker patientens tilstand, og som ikke kan behandles med

godkendte og markedsførte alternativer. Lægen skal ligeledes sikre sig, at

patienten ikke kan deltage i et relevant klinisk forsøg med lægemidlet.

Lægen tilpligtes også at indsende en rapport om sikkerhed og effekt ved

lægemidlet enten efter anvendelsens ophør eller i faste intervaller.

Myndigheden skal offentliggøre sine beslutning om tilladelser.

Estland

Estland har et early access program, der kræver, enten



at der for lægemidlet er indsendt en godkendelsesansøgning efter den

centrale procedure, eller

lægemidlet anvendes for same indikationer som i et klinisk forsøg eller

at ansøgningen stadig er under behandling.

Lægemidlet bruges som sidste behandlingsalternativ for en livstruende

sygdom, hvor der ikke findes alternativer på markedet eller at ikke al-

ternativerne ikke kan bruges på grund af patientens tilstand, eller

Lægemidlet bruges for til patients med en kronisk eller alvorligt svæk-

kende sygdom, som ikke kan behandles med godkendte alternativer el-

ler som ikke kan deltage i relevante kliniske forsøg.

Tyskland

Tyskland har et compassionate program og har henvist til deres hjemmeside for

uddybende oplysninger:

BfArM - "Compassionate Use" Programmes

PEI – Compassionate Use Programmes

https://www.bfarm.de/SharedDocs/Downloads/EN/Drugs/licensing/clinicalTrials/co

mpUse/AMHV_en.pdf?__blob=publicationFile&v=3

Side 4

Grækenland

Grækenland har early access programmer dels for grupper af patienter eller

for navngivne individuelle patienter.

Programmet for grupper af patienter foregår under sponsors ansvar efter

tilladelse fra lægemiddelmyndigheden programmet omfatter lægemidler, der

har gennemgået et fase 3 klinisk forsøg. I programmet for navngivne patienter

leveres lægemidlet under særlige omstændigheder og under lægens ansvar.

Programmet omfatter lægemidler, der anvendes i et igangværende fase 3

forsøg eller, som har afsluttet et fase 2 forsøg.er der tale om lægemidler til

sjældne sygdomme kan lægemidler, der anvendes i et igangværende fase 2

forsøg, også accepteres.

Litauen

Litauen har et program baseret på navngivne patienter, hvor ikke godkendte

lægemidler, der dog er godkendte i et andet medlemsland eller i fremstillerens

land kan udleveres på lægens ansvar. Betingelsen er, at der ikke findes

godkendte alternativer, eller at disse alternativer ikke giver tilfredsstillende

behandling.

Italien

Italien har 3 programmer: compassionate use, tilladelser til navngivne

patienter ved livstruende eller sjældne sygdomme samt et system hvor

lægemidler optages på en liste af lægemiddelmyndigheden. Betingelserne er, at

der mangler terapeutiske alternativer, og at der er tale om livstruende eller

sjældne sygdomme. Tilfredsstillende scientific advice skal være tilgængeligt.

Letland

Letland har et early access system. Letland har henvist til deres lovgivning for

yderligere informationer:

http://likumi.lv/doc.php?id=159645

Norge

Norge har et compassionate use program og system for navngivne patienter.

Mere information om compassionate use programmet findes her:

https://legemiddelverket.no/english/clinical-trials/compassionate-use-program#1

Systemet for navngivne patienter kræver, at lægen ansøger og gør rede for

hvorfor lægemidlet skal bruges, og hvorfor et markedsført alternativ ikke kan

anvendes. Udleveringen sker på lægens ansvar. Mere information om systemet

for navngivne patienter findes her på norsk:

https://legemiddelverket.no/godkjenningsfritak/godkjenningsfritak-for-legemidler-til-

mennesker#generelt-for-alle-søknader

Finland

Findland har et udleveringstilladelsessystem baseret på individuelle patienter,

hvor lægen skal indsende en begrundet ansøgning til myndigheden.

Rumænien

Rumænien har et compassionate use program i overensstemmelse med artikel

83 i forordning 726/2004.

Frankrig

Side 5

Frankrig har 2 early access systemer i form af midlertidige tilladelser til brug

af ikke godkendte lægemidler, hvis der er tale om alvorlige sygdomme og

sjældne sygdomme, der ikke kan behandles med godkendt medicin. Det eneste

system omhandler individuelle patienter under lægens ansvar. Det andet system

omhandler grupper af patienter, som skal behandles efter en nærmere protokol

og efter ansøgning fra en virksomhed, der har lægemidlet under ansøgning om

godkendelse, eller som er i gang med at indgive en ansøgning om godkendelse.

Mere information findes her:

https://www.ansm.sante.fr/content/download/79919/1011615/version/1/file/Notice-

aaplicants-marketing_ATU.pdf”

Side 6