Sundheds- og Ældreudvalget 2017-18
SUU Alm.del Bilag 96
Offentligt
1824688_0001.png
Udfordringer ved vurdering og prioritering af et
‘Sjælden diagnose’- lægemiddel i Medicin rådet
• Vurderingen af ‘klinisk merværdi’
• Amgros’ prisramme
• Proceduren for forhandling
• Den politiske konsekvens af ‘ingen anbefaling’
15 minutter
Præsentation af Biogen Den mark
:Et
SCAN
INAN U.
II
RESEARCH
‘ERIMENTATION
EXAMJ
EXP
ÇJ%
EXAMINE
SCIENCE
PROBE
rr
II,
-
-
:HG
ONA5KKNOWLEDGE
SCIENCE
PRACTICE
EXPERIMENTÂTION
0
u
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0002.png
Vurderingen af ‘klinisk
merværdi’
Der er et metodisk problem, når studier for
behandling af ‘Sjældne Diagnoser’ skal
vurderes:
• Få patienter, typisk over kortere tid,
hvilket gør det svært at opnå ‘stor/vigtig
merværdi’
• men det betyder ikke, at behandlingen
ikke har effekt
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0003.png
Hvad er ‘merværdi’ v. Sjælden diagnose?
Medicinrådet:
Lille merværdi:
Moderat forbedring,
f.eks. reduktion i ikke-
alvorlige
sygdomssymptomer
eller fravær af
bivirkninger.
EX. På opnået klinisk effekt
ved behandling af SMA:
Forbedret evne til at kunne:
Rulle, kravle, sidde og gå hos
børn som ellers ikke ville
udvikle sig normalt
Således anerkender
Medicinrådet ikke disse
funktioner som alvorlige og
dermed opnås kun kategorien
‘lille merværdi’ trods stor
betydning for patient og
forældre....
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0004.png
Forslag: justering af krav til vurderingen af ‘klinisk
merværdi’ for en behandling af en ‘sjælden diagnose’
• Alvorlige sygdoms-symptomer er mere end død.
• Case-baseret evidens skal også tillægges værdi.
• Internationalt anerkendte redskaber (peer reviewed og videnskabeligt
offentliggjort) til vurdering af effekt skal anerkendes og respekteres i
de danske fagudvalg.
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0005.png
Amgros’ prisramme
• Opdelt efter kategoriseringen af ‘merværdi’
• =
‘ingen
rnerværdi’/’ikke-dokumenterbar merværdi’
=
0 kr. Lille
merværdi
=
fa kr.
• Terapiområde underordnet: pris pr patient pr år, ‘mere end i
dag’ alt efter merværdi:
Stort metodisk problem, når et ‘Sjælden Diagnose’
lægemiddel:
Er første og eneste behandling: ingen standardbehandling at
sammenligne med
Og derfor ikke kan modregnes en udgift til
standardbehandling
Og endnu ikke har peer reviewed sundhedsøkonomisk
dokumentation for de udgifter, som behandlingen afværger
ved
at have effekt på sygdommen.
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0006.png
.I-J
‘i)
o
<
E
0
W
bO
CD
oCD
“i
E
bhO
0
cl)
3E
• -
CD
-
-3
-oCD
(I,
l)
>E
-
0
E
E
L..
•—
bO
CD
CD
cl)
>t3
cl)
Pd
1
CD
bOCD
CD
bO
•—
CD
CD
-
CDcl)cl)
cl)
-Wcl)
0-
CD
CD
II
CD
cl)bO
.
I
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0007.png
•I
-,
bO
CD
-
0
II
I
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0008.png
-I
Forslag: proceduren for forhandling
• Tilbuddet til AMGROS bør ikke være bindende, men være under
forudsætning af en patientpopulation
=
Reel forhandling af pris vs.
volumen
• Læg prisrammerne frem
=
transparens
hvad prisen
i
DK må være.
=
Selskabernes HO kan forstå,
• Differentiér mellem Sjældne diagnoser og andre Terapiområder
 SUU, Alm.del - 2017-18 - Bilag 96: Præsentation fra Lægemiddelvirksomheden Biogens foretræde den 23. november 2017 om beslutningsprocessen for vurdering af lægemidler i Medicinrådet
1824688_0009.png
Den politiske konsekvens af
‘ingen anbefaling’
-
1=
5
-
1. States Parties 1-ecognize
the right
of the child to the enjoyment of the hkj hest attainable
standard
ot
health
and to facilities for the treatment of illtiess and rehabilitation
of
health. States Patties shall
strive to ensure that
no
child is depriveci of his ar her right of access to such health care services.
2. States Parties shall pursue full implementation of this right and, in paiticular, shall take appi-opriate
rneasures:
Ca) To
dirninish infant and
child moitality;
(b) To
ensLire
the ptovision
of necessary medical assistance
and health
care to ali
children with
emphasis
an the clevelopment at primai-y health care;
(c) To combat disease and malnutrition, inciuding within the framework of
primary health care,
through, inter aha, the application of readily available technology and through the provision of
adequate
nutritious foods
and dean drinking-water, taking into consideration the dangers and risks of
environmental pollution;
(d) To ensure appropriate pre-natal and post-natal health care for mothers;