SUU, Alm.del - 2015-16 - Endeligt svar på spørgsmål 89: Spm. om, at en amerikansk medicinalvirksomhed har opfundet et nyt præparat, GM604, der skulle kunne forlænge levetiden med op til 30 år for ALS-patienter. Vil ministeren redegøre for, hvad man fra regionernes side har gjort for at opnå en aftale med medicinalvirksomheden om en gunstig pris, til sundheds- og ældreministeren

Sundheds- og Ældreudvalget 2015-16
SUU Alm.del
Offentligt

Holbergsgade 6

DK-1057 København K

T +45 7226 9000

F +45 7226 9001

M [email protected]

W sum.dk

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg

Dato: 14. december 2015

Enhed: Psykiatri og Lægemiddel-

politik

Sagsbeh.: DEPMSOT

Sagsnr.: 1507067

Dok. nr.: 1838733

Folketingets Sundheds- og Ældreudvalg har den 16. november 2015 stillet følgende

spørgsmål nr. 89 (Alm. del) til sundheds- og ældreministeren, som hermed besvares.

Spørgsmålet er stillet efter ønske fra Liselott Blixt (DF).

Spørgsmål nr. 89:

”En amerikansk medicinalvirksomhed har opfundet et nyt præparat, GM604, der

skulle kunne forlænge levetiden med op til 30 år for ALS-patienter. Præparatet er i

tredje fase og kan derfor anvendes eksperimentelt og Lægemiddelstyrelsen har givet

tilladelse hertil. Vil ministeren i den forbindelse redegøre for følgende:

hvad har man fra regionernes side gjort for at opnå en aftale med medicinal-

virksomheden om en gunstig pris, og har medicinalvirksomheden tilbudt en

alternativ løsning, da medicinalvirksomheder ofte selv betaler for forsøg?

hvor mange penge er der afsat til eksperimenterende behandlinger, og hvor

mange penge er der anvendt de seneste 5 år?”

Svar:

Eksperimentel behandling er behandling, hvor der ikke findes samme dokumentation

for, at den virker, som for de behandlinger, der normalt gives. Der skal dog være en

vis sandsynlighed for, at behandlingen kan gavne patienten. Eksperimentel behand-

ling er reguleret af regler for, i hvilke tilfælde en sådan behandling iværksættes.

Til brug for besvarelse af spørgsmålet vedr. præparatet GM604 har Lægemiddelsty-

relsen oplyst følgende, som jeg kan henholde mig til:

”GM604 er ikke godkendt til markedsføring i hverken Danmark, EU eller i USA, og der

foreligger aktuelt ingen ansøgninger herom. Der er foregår ikke kliniske forsøg med

GM604 i Danmark.

Der er i USA udført et meget lille placebo-kontrolleret fase 2 forsøg med GM604, hvor

der indgik 8 patienter i behandling med GM604 og 4 patienter som fik placebo. For-

søget er ikke publiceret og resultaterne foreligger kun som en indberetning til de ame-

rikanske lægemiddelmyndigheder FDA. GM604 synes ikke at påvirke progressionen i

den neurodegenerative sygdom, og de positive effekter ses kun på såkaldt surrogat

endemål, en meget lille numerisk bedring i et mål for lungefunktion (FVC) og et meget

lille fald i sygdomsscore. Ingen af disse forskelle når statistisk signifikans, og man kan

i høj grad betvivle om disse små forskelle er klinisk relevante endsige kan registreres

af patienten selv som en reel bedring. En vurdering af den kliniske relevans må også

afgøres af eksperter i ALS. Desuden er der fundet nogle forskelle i biokemiske markø-

rer, hvis kliniske betydning er højst usikker.

Udviklingen af GM604 befinder sig på et så tidligt stadium, at man kun kan betragte

lægemidlet som eksperimentel behandling, dvs. at der bør udføres mange flere klini-

ske forsøg omfattende betydeligt flere patienter før man konkludere noget definitivt

SUU, Alm.del - 2015-16 - Endeligt svar på spørgsmål 89: Spm. om, at en amerikansk medicinalvirksomhed har opfundet et nyt præparat, GM604, der skulle kunne forlænge levetiden med op til 30 år for ALS-patienter. Vil ministeren redegøre for, hvad man fra regionernes side har gjort for at opnå en aftale med medicinalvirksomheden om en gunstig pris, til sundheds- og ældreministeren

Side 2

om GM604. Ifølge firmaet Genervons oplysninger til Lægemiddelstyrelsen vil de ind-

sende protokol for et fase 3 forsøg til FDA. Det vides ikke om dette er sket.

Desuden kan det oplyses, at Lægemiddelstyrelsen efter ansøgning fra en hospitalslæ-

ge har udstedt en udleveringstilladelse til GM604 til behandling af en enkelt patient

med ALS.”

Til brug for besvarelsen af spørgsmålet har Danske Regioner desuden bl.a. oplyst føl-

gende:

”Ad.

1 vedrørende aftale med virksomheden

Danske Regioner kan oplyse, at lægemiddelstoffet GM604 er udviklet til behandling af

forskellige neurologisk degenerative lidelser, herunder i særdeleshed amyotrofisk late-

ral sklerose (ALS).

Der er en leverandør af GM604, som har et (fase 2) pilotstudie med otte amerikanske

patienter i aktiv behandling. Formålet med pilotstudiet var ikke at dokumentere effek-

ten af stoffet, men kun at fastlægge dosis, bivirkninger mv. Præparatet er således ik-

ke, som anført i folketingsspørgsmålet, i fase 3.

GM604 er endnu ikke godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) til mar-

kedsføring i EU, hvorfor regionernes fælles indkøbsorganisation Amgros heller ikke

har været i forhandling med leverandøren med henblik på at opnå en gunstig pris.

Leverandøren af GM604 har mulighed for at tilbyde patienter behandling gennem kli-

niske forsøg, forudsat at der er et lokalt ønske om at deltage. Når lægemidler bliver

afprøvet i kliniske forsøg (fase I, II eller III), betaler leverandøren for såvel lægemidlet

som de øvrige omkostninger forbundet med afprøvningen.

Danske Regioner er p.t. ikke bekendt med, at der er indgået aftaler mellem leverandø-

ren og de enkelte regioner om alternative finansieringsløsninger.

Det er generelt regionernes vurdering, at der kan stilles spørgsmål ved om et læge-

middelstof på så tidligt et udviklingsstadie som GM604 skal tilbydes patienter. Der

bør optimalt være klinisk relevante data, der kan understøtte, at et næsten uafprøvet,

ikke godkendt lægemiddel skal testes i et ikke-protokolleret miljø. Hensigtsmæssigt

bør et lægemiddelstof også undergå en fase-3 undersøgelse med relevante kliniske

endepunkter i en større patientpopulation.

Ad. 2 vedrørende budget for eksperimenterende behandling

Anvender en afdeling ikke-markedsførte lægemidler, bliver disse enten finansieret af

afdelingen selv eller af leverandøren. Det gælder ved kliniske forsøg og ved brug af ik-

ke-markedsførte lægemidler, som sygehusafdelingen kun må anvende efter udleve-

ringstilladelse fra Lægemiddelstyrelsen.

Regionerne har ikke særskilte budgetter til eksperimenterende behandlinger. Oplys-

ningerne skal derfor indhentes fra de enkelte afdelinger. Det har derfor ikke været

muligt indenfor tidsfristen at indhente oplysningerne.

Førend at regionerne kan opgøre, hvor mange penge er der afsat til eksperimente-

rende behandlinger, og hvor mange penge er der anvendt de seneste 5 år, er der be-

hov for en præcisering af spørgsmålet. Dette skyldes, at eksperimenterende – eller ek-

Side 3

sperimentel – behandling er et vidt begreb, som spænder over mange forskellige mid-

ler, puljer og fonde, samt typer behandling og forskning, der kan opgøres på flere

måder.”

Afslutningsvis skal jeg bemærke, at ministeriet har foretaget en vurdering af, om be-

lysning af omfanget af de offentlige sygehuses udgifter, som medgår til at udføre ek-

sperimentel behandling, fremgår af sygehusenes indberetninger til Landspatientregi-

steret. Registreringer om, hvorvidt en udført behandling på sygehusene i henhold til

indberetning i Landspatientregisteret er eksperimentel, er dog frivillig. På den bag-

grund vurderes det, at opgørelser på denne baggrund er mangelfulde og er derfor ik-

ke medtaget.

Med venlig hilsen

Sophie Løhde

Marie Simone Ottesen