SUU, Alm.del - 2010-11 (1. samling) - Bilag 378: Årsrapport 2010 om eksperimentel behandling, fra indenrigs- og sundhedsministeren

I 2003 blev ordningen vedrørende eksperimentel behandling etableret. Samtidignedsatte Sundhedsstyrelsen et rådgivende panel. Det rådgivende panel rådgiver ombehandling af patienter med livstruende kræftsygdomme eller andre lignende livs-truende sygdomme, for hvem der ikke umiddelbart er yderligere mulighed for be-handlingDenne årsopgørelse beskriver ordningen vedrørende eksperimentel behandling ogpræsenterer og analyserer data og erfaringer fra 2010.

1 Ordningen om eksperimentel be-handling1.1 BaggrundSundhedsstyrelsens rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling rådgi-ver om behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdom eller anden lig-nende livstruende sygdom, som der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling forpå offentlige sygehuse her i landet eller i henhold til reglerne om højtspecialiseretog forskningsmæssig behandling i udlandet.Regler for ordningen fremgår af bekendtgørelsen om ret til sygehusbehandling m.v.(sidste opdatering er nr. 62 af 20. januar 2010). Det rådgivende panel kan i henholdtil reglerne give råd om:Yderligere udredning og behandling i DanmarkHøjt specialiseret behandling i udlandetForskningsmæssig behandling i DanmarkForskningsmæssig behandling i udlandetEksperimentel behandling i DanmarkEksperimentel behandling i udlandet

1.2 Hvad er eksperimentel behandling?Generelt gælder for behandling under ordningen om eksperimentel behandling, atbehandlingen iværksættes i relation til en bestemt patient med det formål at yde pa-tienten den bedst mulige behandling i den konkrete situation. Patienterne vil oftevære i den situation, at de har gennemgået flere forskellige behandlinger for dereslivstruende sygdom, og eksperimentel behandling er i denne situation den sidstemulighed for behandling. Udover behandlinger med lægemidler kan det rådgivendepanel anbefale andre typer af eksperimentel behandling f.eks. strålebehandling ogkirurgi.

Sundhedsstyrelsens rådgivende panel foretager en konkret vurdering for hver en-kelt patient. Det er panelets faglige vurdering, om der foreligger tilstrækkeligtgrundlag til at anbefale behandlingen til den enkelte patient.Følgende typer behandling med lægemidler vil kunne komme på tale under ordnin-gen om eksperimentel behandling:a. behandlinger med lægemidler, der er under udvikling i kliniske forsøg,men hvor patienten pga. formelle inklusions- eller eksklusionskriterier ikkekan indgå i den videnskabelige protokolb. behandlinger med lægemidler, hvor det kliniske forsøg og den videnskabe-lige protokol er afsluttet, og markedsføring afventesc. behandlinger med lægemidler i en eksperimentel erfaringsprotokol etable-ret i regi af det Nationale Koordinations Udvalg (NKU)d. behandlinger med lægemidler på baggrund af mindre grad af evidens så-som mindre fase 2 undersøgelser eller lign.

1.3 Vurdering af muligheden for eksperimentel behandlingDet er den behandlende hospitalslæge, der skal indsende en anmodning om rådgiv-ning og vurdering af en konkret patient til Sundhedsstyrelsen. Dette for at sikre atder foreligger de relevante aktuelle informationer som grundlag for rådgivningen.Det kan være den behandlende hospitalslæge og/eller patienten, der finder behovfor at få en vurdering af det rådgivende panel. Patienten kan drøfte et ønske om envurdering hos Sundhedsstyrelsens rådgivende panel med den behandlende hospi-talslæge. Det er hospitalslægen der vurderer, om der skal indsendes en anmodningom vurdering til Sundhedsstyrelsen. Det rådgivende panels rådgivning er at betrag-te som en rådgivning fra læge til læge.Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vurderer på baggrund af de foreliggende op-lysninger mulighederne for eksperimentel behandling for den enkelte patient, menkan som nævnt ved behov også rådgive om diagnostiske undersøgelser, etableredebehandlingstilbud og forskningsmæssig behandling. Det rådgivende panel kan ind-hente yderligere oplysninger, hvis det skønnes nødvendigt, herunder råd fra eksper-ter i ind- og udland. Hvad angår udlandet indhenter det rådgivende panel råd fraeksperter på centre i de nordiske lande, en lang række europæiske lande, Japan ogUSA.Det rådgivende panel rådgiver altid i forhold til den konkrete patient og vurderersåledes i hvert enkelt tilfælde, om den forventede effekt af behandlingen opvejereventuel risiko og bivirkninger ved behandlingen.Det er den behandlende/henvisende afdeling i samråd med patienten, der beslutter,om et råd skal følges. Den behandlende læge vil i den forbindelse vurdere patien-tens kliniske tilstand og afgøre, om patienten vil kunne tåle behandlingen. Patien-ten vil tilsvarende på baggrund af informationer om effekt, bivirkninger mm. vur-dere om hun/hun ønsker den pågældende behandling.

3 Årsopgørelse 20103.1 Antallet af sagerDet rådgivende panel har vurderet henvendelser vedrørende 552 nye patienter. An-tallet af nye patientsager er faldet med 265 fra 2009 til 2010, svarende til et fald påca. en tredjedel.Dette fald i antallet svarer til faldet i 2009 og kan formenligt forklares ved at kræft-afdelingerne i Danmark råder over langt flere behandlingsmuligheder nu end i deførste fem år af ordningen vedr. eksperimentel behandling.

I figur 1 ses udviklingen i antallet af sager siden ordningen vedrørende eksperimen-tel behandling startede i 2003.Antallet af patientsager steg mest markant fra 2004 til 2005, hvor antallet af sagerblev næsten fordoblet. Dette falder sammen med etableringen af de danske enhederfor eksperimentel kræftbehandling.Udover de 552 nye patientsager har det rådgivende panel genvurderet 160 patient-sager fra samme eller tidligere år. For disse patienter har den behandlende læ-ge/afdeling således bedt om fornyet rådgivning - i hovedparten af tilfældene efter atpatienten er blevet behandlet i henhold til tidligere rådgivning fra det rådgivendepanel.

3.2 KræftformerDer har været henvist patienter med stort set alle kræftformer til vurdering medhenblik på behandling. Nogle kræftformer er hyppigere repræsenteret. Det kanskyldes, at kræftformen er hyppigt forekommende, men det kan også skyldes, atder har været gode erfaringer med eksperimentel behandling af visse kræftformer,eller at der for visse kræftformer kun er få etablerede behandlingsmuligheder.Patienterne har haft følgende diagnoser:117 tyk- og endetarmskræft63 lunge- og lungehindekræft56 kræftsygdomme i øvre mavetarmkanal inkl. bugspytkirtel, lever og gal-deveje73 gynækologiske kræftsygdomme (kræft i de kvindelige kønsorganer)51 urologiske kræftsygdomme (kræft i urinveje inkl. prostata)22 hoved-/halskræft26 kræft i hjernen58 brystkræft86 med andre kræftformer

Andre afdelinger (9 %)De resterende patientsager fordeler sig over flere afdelingstyper primært medicin-ske og kirurgisk afdelinger.Henvisningerne fra de onkologiske afdelinger steg kraftigt i årene fra 2003 til 2008hvorefter der sker et kraftigt fald i 2009 og 2010. Andelen af henvisninger fra ikke-onkologiske afdelinger har været svagt stigende fra 2003 til 2007; stabilt fra 2007til 2008 og faldende fra 2008 til 2010.

3.4 Vurdering og råd fra det rådgivende panel for eksperi-mentel behandlingDet rådgivende panel har vurderet 552 nye patientsager. I 32 % af patientsagerneblev der henvist til eksperimentel eller forskningsmæssig behandling i Danmark. I29 % af sagerne var panelet enig i den aktuelle behandlingsstrategi. I 23 % af pati-entsagerne kunne det rådgivende panel ikke pege på yderligere former for behand-ling, som kunne forventes at gavne patienten.Rådgivningen fordeler sig som følger:

Enig i aktuel behandlingsstrategiFor 160 patienter har det rådgivende panel været enigt i aktuel behandlingsstrategi,det vil sige at det rådgivende panel kan tilslutte sig den af henvisende afdeling til-budte behandling.Der kan være tale om patientsager, hvor patienten er blevet tilbudt eller har fået enbehandling som læge og/eller patient ønsker vurderet eller hvor patienten specifikthar ønsket en vurdering af mulighederne for behandling i udlandet.

Rådgivning om yderligere diagnostik eller behandling i DanmarkFor 81 patienter er der afgivet råd om yderligere vurdering og behandling i Dan-mark, som ligger ud over, hvad der er foreslået fra den behandlende/henvisende af-deling.Der kan være tale om tilfælde, hvor patienten ikke er tilbudt alle tilgængelige be-handlinger, men der kan også være tale om tilfælde, hvor man allerede - uden atdette fremgår af det materiale, som det rådgivende panel er i besiddelse af - fra be-handlende/henvisende afdeling har foretaget en afvejning af fordele og ulemperved en given behandling for den konkrete patient og valgt ikke at tilbyde behand-lingen.

Sagsbehandlingstiden, fra Sundhedsstyrelsen har modtaget en anmodning om vur-dering, til der afsendes svar til den behandlende læge, er opgjort til et gennemsnitpå 7 arbejdsdage.I særlige tilfælde, hvor der eksempelvis er brug for at indhente yderligere viden iDanmark eller udlandet, kan sagsbehandlingstiden være længere. Kun i 10 sager ersagsbehandlingstiden længere end 20 arbejdsdage svarende til 4 uger. Hvis sagsbe-handlingstiden tager længere tid end 4 uger, fordi der indhentes ekspertvurdering iind- eller udland, vil afdelingen modtage et foreløbigt svar indenfor 4 uger.Figur 7 viser at 90 % af svar afsendes indenfor 10 arbejdsdage svarende til 2 uger.

4 Koordinering af eksperimentel be-handling4.1 Det Nationale Koordinations Udvalg og enhederne foreksperimentel kræftbehandlingI direkte forlængelse af ordningen vedrørende eksperimentel behandling i udlandetblev det senere vedtaget, at de dertil afsatte midler ligeledes kunne anvendes tileksperimentel behandling i Danmark. Ved de onkologiske centre er der således op-rettet enheder for eksperimentel kræftbehandling. Disse enheder er placeret påRigshospitalet og Herlev Hospital, Odense Universitetshospital og Vejle Sygehus,Århus Sygehus og Aalborg Sygehus og varetager eksperimentel behandling iværk-sat i samråd med det rådgivende panel.Enhedernes aktiviteter koordineres i regi af Det Nationale Koordinationsudvalg(NKU), der er sammensat af det rådgivende panel, repræsentanter fra enhederne foreksperimentel kræftbehandling, Lægemiddelstyrelsen og Sundhedsstyrelsen. Her-med er der skabt en struktur, der medfører, at man meget hurtigt kan etablere eks-perimentel behandling. Den største del af behandlingen gennemføres i regi af al-mindelige forskningsprotokoller eller såkaldte erfaringsopsamlingsprotokoller.Oprettelsen af enhederne for eksperimentel kræftbehandling og samarbejdet i NKUhar medført et væsentligt forbedret behandlingstilbud til patienter med i øvrigt be-skedne behandlingsmuligheder. Der er skabt en struktur, der tillader, at nye be-handlinger indføres på eksperimentel basis med meget kort varsel. Den protokolle-rede aktivitet medfører, at der skabes evidens for nye behandlinger, før de indføressom generel standard.

4.2 Hurtig introduktion af nye behandlingerPå baggrund af rådgivning fra panelet vedrørende eksperimentel behandling har enrække patienter fået mulighed for at få tilbud om behandlinger, som ikke har væretibrugtaget i Danmark på det pågældende tidspunkt. Ved ordningens start måttenogle patienter rejse til udlandet for at modtage medicinske behandlinger, der end-nu ikke var indført i Danmark. For ordningens første år gælder således, at hoved-parten af de behandlingsmuligheder i udlandet, som panelet rådgav om i et giventår, året efter var indført som behandlingstilbud i Danmark, enten som standard ellersom led i protokollerede behandlingsforsøg.Gennem de seneste år har behandlinger i stedet kunnet tilbydes på de ovenfor om-talte enheder for eksperimentel kræftbehandling, hvorved svært syge patienter harkunnet undgå ofte strabadserende rejser til udlandet. Behandlinger har kunnet til-bydes på enhederne, så snart lægemidlet var tilgængeligt i Danmark.

4.3 Øget fokus på behandling af sjældne kræftsygdommeFor sjældne kræftsygdomme gælder det, at det på grund af det lille patientantal kanvære vanskeligt at opnå evidens for en given behandling på samme niveau som forde hyppige sygdomme. I regi af NKU gennemføres der derfor flere gange årligt enanalyse af ”medical needs”, dvs. en vurdering af, om der er sygdomme – herunderisær også sjældne kræftsygdomme – hvor der er brug for yderligere behandlingstil-bud. På baggrund af den løbende opsamling af viden vurderes det, hvilke nye be-handlingstiltag der kan iværksættes, fx i regi af enhederne for eksperimentel kræft-behandling. Ordningen vedrørende eksperimentel behandling har således medførtøget fokus på behandlingen af sjældne kræftsygdomme og forbedrede behand-lingsmuligheder for patienter med sådanne sygdomme både i Danmark og – hvisbehandlingen ikke kan tilbydes i Danmark – i udlandet.

5 KonklusionOrdningen med vurdering af individuelle patienter med henblik på mulig eksperi-mentel behandling har eksisteret i otte år, og har i den tid været i konstant udvik-ling. Fra 2003 til 2008 var antallet af patienter der er blevet vurderet af det rådgi-vende panel markant stigende, mens antallet fra 2008 til 2010 har været faldende.Dette kan formenligt forklares ved at kræftafdelingerne i Danmark råder over langtflere behandlingsmuligheder nu end i de første fem år af ordningen vedr. eksperi-mentel behandling.Nogle væsentlige resultater er:---Antal nye henvendelser har været 552 og er således fra 2009 til 2010 faldetmed ca. en tredjedel.I 90 % af sagerne har sagsbehandlingstiden været maksimum 10 arbejds-dage svarende til 2 uger.Anmodningerne om vurdering omfatter patienter med stort set alle formerfor kræft

Den danske ordning vedrørende eksperimentel behandling er unik i internationalsammenhæng, og andre lande har vist stor interesse for ordningen, herunder bådedens muligheder for at tilbyde eksperimentel behandling og dens tilbud om enuvildig ekspertvurdering ved anden ekspert end patientens vanlige behandlendelæge.Det er Sundhedsstyrelsens vurdering, at ordningen vedr. eksperimentel behandlinghar medført konkrete behandlingstilbud for en lang række patienter, for hvem derellers ikke var yderligere behandlingstilbud. Ordningen har været direkte medvir-kende til at skabe fokus på behandlingstilbuddene til svært syge patienter, til etab-leringen af enheder for eksperimentel kræftbehandling i Danmark, hurtig introduk-tion af nye behandlinger, øget fokus på sjældne kræftsygdomme mv. Endelig skaldet nævnes, at ordningen har medført en ensretning af behandlingstilbuddene forkræftpatienter i Danmark til gavn ikke blot for de patienter, der har fået deres sagvurderet af panelet, men også for en lang række andre patienter.