SUU, Alm.del - 2009-10 - Bilag 369: Sundhedsstyrelsens årsrapport 2009 for ordningen vedr. eksperimentel behandling, fra indenrigs- og sundhedsministeren

Årsopgørelse 2009I 2003 etableredes ordningen vedrørende eksperimentel behandling, og Sundheds-styrelsen nedsatte samtidigt et rådgivende panel. Det rådgivende panel rådgiver ombehandling af patienter med livstruende kræftsygdomme eller andre lignende livs-truende sygdomme, for hvem der ikke umiddelbart er yderligere mulighed for be-handling.Denne årsopgørelse beskriver ordningen vedrørende eksperimentel behandling ogpræsenterer og analyserer data og erfaringer fra 2009. Derudover diskuterer årsrap-porten nogle af de samlede erfaringer med og konsekvenser af ordningen.

Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vedrørende eksperimentel behandling rådgi-ver om behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdom eller anden lig-nende livstruende sygdom, som der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling forpå offentlige sygehuse her i landet eller i henhold til reglerne om højtspecialiseretog forskningsmæssig behandling i udlandet.Regler for ordningen fremgår af bekendtgørelsen om ret til sygehusbehandling m.v.(sidste opdatering er nr. 62 af 20. januar 2010) Det rådgivende panel kan i henholdtil reglerne give råd om:Yderligere udredning og behandling i DanmarkHøjt specialiseret behandling i udlandetForskningsmæssig behandling i DanmarkForskningsmæssig behandling i udlandetEksperimentel behandling i DanmarkEksperimentel behandling i udlandet.

Generelt gælder for behandling med lægemidler under ordningen om eksperimentelbehandling, at behandlingen iværksættes i relation til en bestemt patient med detformål at yde patienten den bedst mulige behandling i den konkrete situation. Pati-enterne vil ofte være i den situation, at de har gennemgået flere forskellige behand-linger for deres livstruende sygdom, og eksperimentel behandling er i denne situa-tion den sidste mulighed for behandling. Udover behandlinger med lægemidler kandet rådgivende panel anbefale andre typer af eksperimentel behandling f.eks. strå-lebehandling og kirurgi.Sundhedsstyrelsens rådgivende panel foretager en konkret vurdering for hver en-kelt patient. Det er panelets afgørelse, om der foreligger tilstrækkeligt grundlag tilat anbefale behandlingen til den enkelte patient.Følgende behandlinger med lægemidler kan godkendes under ordningen om ekspe-rimentel behandling:a. behandlinger med lægemidler, der er under udvikling i kliniske forsøg,men hvor patienten pga. formelle inklusions- eller eksklusionskriterierneikke kan indgå i den videnskabelige protokolb. behandlinger med lægemidler, hvor det kliniske forsøg og den videnskabe-lige protokol er afsluttet, og markedsføring afventesc. behandlinger med lægemidler i en eksperimentel erfaringsprotokol etable-ret i regi af det Nationale Koordinations Udvalg (NKU)d. behandlinger med lægemidler på baggrund af mindre grad af evidens så-som mindre fase 2 undersøgelser.

Det er den behandlende hospitalslæge, der skal indsende en anmodning om rådgiv-ning og vurdering af en konkret patient til Sundhedsstyrelsen. Dette for at sikre atder foreligger de relevante aktuelle informationer som grundlag for rådgivningen.Det kan være den behandlende hospitalslæge og/eller patienten, der finder behovfor at få en vurdering af det rådgivende panel. Patienten kan drøfte et ønske om envurdering hos Sundhedsstyrelsens rådgivende panel med den behandlende hospi-talslæge. Det er hospitalslægen der vurderer, om der skal indsendes en anmodningom vurdering til Sundhedsstyrelsen. Det rådgivende panels rådgivning er at betrag-te som en rådgivning fra læge til læge.Sundhedsstyrelsens rådgivende panel vurderer på baggrund af de foreliggende op-lysninger mulighederne for eksperimentel behandling for den enkelte patient, menkan som nævnt ved behov også rådgive om diagnostiske undersøgelser, etableredebehandlingstilbud og forskningsmæssig behandling. Det rådgivende panel kan ind-hente yderligere oplysninger, hvis det skønnes nødvendigt, herunder råd fra eksper-ter i ind- og udland. Hvad angår udlandet indhenter det rådgivende panel råd fraeksperter på centre i de nordiske lande, en lang række europæiske lande, Japan ogUSA.

Det rådgivende panel rådgiver altid i forhold til den konkrete patient og vurderersåledes i hvert enkelt tilfælde, om den forventede effekt af behandlingen opvejereventuel risiko og bivirkninger ved behandlingen.Det er den behandlende/henvisende afdeling i samråd med patienten, der beslutter,om et råd skal følges. Den behandlende læge vil i den forbindelse vurdere patien-tens kliniske tilstand og afgøre, om patienten vil kunne tåle behandlingen. Patien-ten vil tilsvarende på baggrund af informationer om effekt, bivirkninger mm. vur-dere om hun/hun ønsker den pågældende behandling.

2 Årsopgørelse 20092.1Antallet af sagerDet rådgivende panel har vurderet henvendelser vedrørende 818 nye patienter i2009. Antallet af nye patientsager er faldet med 349 fra 2008 til 2009, svarende tilet fald på 30%. Dette kan forklares med, at flere eksperimentelle behandlinger, dertidligere skulle godkendes via ordningen vedrørende eksperimentel behandlingovergik til standard behandlinger i 2008 og 2009. Det drejer sig blandt andet omSorafinib (Nexavar�) til patienter med nyrecellekræft, Sunitinib (Sutent�) til pati-enter med nyrecellekræft, Cetuximab (Erbitux�) kombinationsbehandling til pati-enter med metastatisk tarmkræft og Sorafenib (Nexavar) til patienter med hepato-cellulært carcinom (primær leverkræft)Tabel 12003Antal nye pa-tientsager3102004440200579820069342007939200811672009818

I tabel 1 ses udviklingen i antallet af sager siden ordningen vedrørende eksperimen-tel behandling startede i 2003.Antallet af patientsager steg mest markant fra 2004 til 2005, hvor antallet af sagerblev næsten fordoblet. Dette falder sammen med etableringen af de danske enhederfor eksperimentel kræftbehandling.Udover de 818 nye patientsager i 2009 har det rådgivende panel genvurderet 249patientsager fra samme eller tidligere år (87 fra 2009, 120 fra 2008, 25 fra 2007, 12fra 2006, 1 fra 2005, 3 fra 2004 og 1 fra 2003). For disse patienter har den behand-lende læge/afdeling således bedt om fornyet rådgivning - i hovedparten af tilfælde-ne efter at patienten er blevet behandlet i henhold til tidligere rådgivning fra detrådgivende panel.Til sammenligning vurderede det rådgivende panel i 2008 312 patientsager frasamme eller tidligere år.Fordelingen af mænd og kvinder i 2009 var433 kvinder (53%)385 mænd (47%)

des, at der har været gode erfaringer med eksperimentel behandling af visse kræft-former, eller at der for visse kræftformer kun er få etablerede behandlingsmulighe-der.Patienterne har haft følgende diagnoser:157 tyk- og endetarmskræft73 urologiske kræftsygdomme (kræft i urinveje inkl. prostata), heraf 39med nyrekræft144 kræftsygdomme i øvre mavetarmkanal inkl. bugspytkirtel, lever oggaldeveje119 lunge- og lungehindekræft100 gynækologiske kræftsygdomme66 brystkræft23 kræft i hjernen25 hoved-/halskræft111 med andre kræftformer.

Alle hospitalsafdelinger kan henvise patientsager til vurdering med henblik på eks-perimentel behandling. Hovedparten af henvisningerne kommer naturligt fra deonkologiske afdelinger, men der kommer også henvisninger fra andre afdelinger.I 2009 er nye patientsager indsendt til Sundhedsstyrelsen fra følgende sygehusafde-linger:Onkologiske afdelinger541 fra de onkologiske landsdelsafdelingerooooo141 fra Herlev Hospital82 fra Odense Universitetshospital118 fra Rigshospitalet78 fra Ålborg Sygehus122 fra Århus Sygehus

Det rådgivende panel har vurderet 818 nye patientsager. I 87% af patientsagerneblev der afgivet et konkret råd om behandling. I 13% af patientsagerne kunne detrådgivende panel ikke pege på yderligere former for behandling, som kunne for-ventes at gavne patienten.Rådgivningen fordeler sig som følger:341 patienter: Eksperimentel behandling eller forskningsmæssig behand-ling på enhederne for eksperimentel kræftbehandling i Danmark, derafoo129 patienter: Eksperimentel behandling212 patienter: Forskningsmæssig behandling

5 patienter: Forskningsmæssig behandling på andre afdelinger i Danmark7 patienter: Eksperimentel behandling i udlandet1 patient: Højt specialiseret behandling i udlandet116 patienter: Rådgivning om yderligere diagnostik eller behandling i Dan-mark239 patienter: Enig i aktuel behandlingsstrategi106 patienter: Ikke mulighed for yderligere behandling3 patienter: Ikke afgivet råd pga. død eller tilbagetrækning af ansøgning

Eksperimentel behandling og forskningsmæssig behandling i DanmarkI 2009 har det rådgivende panel i 341 patientsager afgivet råd om eksperimentel el-ler forskningsmæssig behandling i Danmark, svarende til 41,6 % af de 818 patient-sager indsendt til vurdering.Eksperimentel behandling i udlandetI 2009 er der for 7 patienter afgivet råd om eksperimentel behandling i udlandet,hvoraf tre har modtaget DOTATOC behandling i Basel, Schweiz. DOTATOC ogDATATATE behandling er blevet indført på henholdsvis Århus Sygehus og Rigs-hospitalet, der i 2009 samlet har modtaget 17 patienter til disse behandlinger.Antallet af patienter for hvem der er givet råd om eksperimentel behandling i ud-landet, har været stabilt omkring ca. 30 i årene 2005, 2006 og 2007. Dette skal ses iforlængelse af etableringen af enhederne for eksperimentel kræftbehandling iDanmark og er udtryk for, at hovedparten af de eksperimentelle behandlinger kantilbydes i Danmark.

Rådgivning om yderligere diagnostik eller behandling i DanmarkFor 116 patienter er der afgivet råd om yderligere vurdering og behandling i Dan-mark, som ligger ud over, hvad der er foreslået fra den behandlende/henvisende af-deling.Der kan være tale om tilfælde, hvor patienten ikke er tilbudt alle tilgængelige be-handlinger, men der kan også være tale om tilfælde, hvor man allerede - uden atdette fremgår af det materiale, som det rådgivende panel er i besiddelse af - fra be-handlende/henvisende afdeling har foretaget en afvejning af fordele og ulemperved en given behandling for den konkrete patient og valgt ikke at tilbyde behand-lingen.Enig i aktuelle behandlings strategiFor 239 patienter er der afgivet råd om at det rådgivende panel har været enig i ak-tuelle behandlingsstrategi, det vil sige at det rådgivende panel kan tilslutte sig denaf henvisende afdeling tilbudte behandling.Der kan være tale om patientsager, hvor patienten er blevet tilbudt eller har fået enbehandling som læge og/eller patient ønsker vurderet eller hvor patienten specifikthar ønsket en vurdering af mulighederne for behandling i udlandetIkke mulighed for yderligere behandlingFor 109 patienter svarende til 13 % har der ikke umiddelbart været mulighed for atrådgive om yderligere specifik kræftbehandling, som kan forventes at gavne denaktuelle patient. Det rådgivende panel kan dog i nogle af disse tilfælde have givetråd om en konkret behandling, som vil kunne tilbydes, afhængig af at patientensalmentilstand forbedres. Der kan i nogle tilfælde desuden være afgivet råd om enrent symptomlindrende behandling.

Sagsbehandlingstiden, fra Sundhedsstyrelsen har modtaget en anmodning om vur-dering, til der afsendes svar til den behandlende læge, er opgjort for 2009 til etgennemsnit på 13,6 kalenderdage. Sagsbehandlingen tager således normalt 1-2uger. I særlige tilfælde, hvor der eksempelvis er brug for at indhente yderligere vi-den i Danmark eller udlandet, kan sagsbehandlingstiden være op til 4 uger. Hvissagsbehandlingstiden tager længere tid end 4 uger, fordi der indhentes ekspertvur-dering i ind- eller udland, vil afdelingen modtage et foreløbigt svar indenfor 4 uger.Figur 2 viser at langt de fleste svar afsendes indenfor 21 dage.

I direkte forlængelse af ordningen vedrørende eksperimentel behandling i udlandetblev det senere vedtaget, at de dertil afsatte midler ligeledes kunne anvendes tileksperimentel behandling i Danmark. Ved de onkologiske centre er der således op-rettet enheder for eksperimentel kræftbehandling. Disse enheder er placeret påRigshospitalet og Herlev Hospital, Odense Universitetshospital og Vejle Sygehus,Århus Sygehus og Aalborg Sygehus og varetager eksperimentel behandling iværk-sat i samråd med det rådgivende panel.Enhedernes aktiviteter koordineres i regi af Det Nationale Koordinationsudvalg(NKU), der er sammensat af det rådgivende panel, repræsentanter fra enhederne foreksperimentel kræftbehandling, Lægemiddelstyrelsen og Sundhedsstyrelsen. Her-med er der skabt en struktur, der medfører, at man meget hurtigt kan etablere eks-perimentel behandling. Den største del af behandlingen gennemføres i regi af al-mindelige forskningsprotokoller eller såkaldte erfaringsopsamlingsprotokoller, ogder er i øjeblikket 10 sådanne protokoller i NKU-regi.Oprettelsen af enhederne for eksperimentel kræftbehandling og samarbejdet i NKUhar medført et væsentligt forbedret behandlingstilbud til patienter med i øvrigt be-skedne behandlingsmuligheder. Der er skabt en struktur, der tillader, at nye be-handlinger indføres på eksperimentel basis med meget kort varsel. Den protokolle-rede aktivitet medfører, at der skabes evidens for nye behandlinger, før de indføressom generel standard.Behandling på enhederne for eksperimentel kræftbehandling har skabt mulighedfor, at der opsamles erfaringer til gavn for kommende patienter. Der er allerede pånuværende tidspunkt udgået en del videnskabelige arbejder fra enhederne, og enbibliografi er under udarbejdelse.

På baggrund af rådgivning fra panelet vedrørende eksperimentel behandling har enrække patienter fået mulighed for at få tilbud om behandlinger, som ikke har væretibrugtaget i Danmark på det pågældende tidspunkt. Ved ordningens start måttenogle patienter rejse til udlandet for at modtage medicinske behandlinger, der end-nu ikke var indført i Danmark. For ordningens første år gælder således, at hoved-parten af de behandlingsmuligheder i udlandet, som panelet rådgav om i et giventår, året efter var indført som behandlingstilbud i Danmark, enten som standard ellersom led i protokollerede behandlingsforsøg.Gennem de seneste år har behandlinger i stedet kunnet tilbydes på de ovenfor om-talte enheder for eksperimentel kræftbehandling, hvorved svært syge patienter har

For sjældne kræftsygdomme gælder det, at det på grund af det lille patientantal kanvære vanskeligt at opnå evidens for en given behandling på samme niveau som forde hyppige sygdomme. I regi af NKU gennemføres der derfor flere gange årligt enanalyse af ”medical needs”, dvs. en vurdering af, om der er sygdomme – herunderisær også sjældne kræftsygdomme – hvor der er brug for yderligere behandlingstil-bud. På baggrund af den løbende opsamling af viden vurderes det, hvilke nye be-handlingstiltag der kan iværksættes, fx i regi af enhederne for eksperimentel kræft-behandling. Ordningen vedrørende eksperimentel behandling har således medførtøget fokus på behandlingen af sjældne kræftsygdomme og forbedrede behand-lingsmuligheder for patienter med sådanne sygdomme både i Danmark og – hvisbehandlingen ikke kan tilbydes i Danmark – i udlandet.

4 KonklusionOrdningen med vurdering af individuelle patienter med henblik på mulig eksperi-mentel behandling har eksisteret i syv år, og har i den tid været i konstant udvik-ling. Et stadigt stigende antal patienter er blevet vurderet af det rådgivende panel,indtil 2008, men antallet er fra 2008 til 2009 faldet. Dette kan forklares med, at fle-re eksperimentelle behandlinger, der tidligere skulle godkendes via ordningen ved-rørende eksperimentel behandling overgik til standard behandlinger i 2008 og2009.Nogle væsentlige resultater i 2009 er:----Antal nye henvendelser har i 2009 været 818 og er således fra 2008 til2009 faldet med ca. 30%Anmodningerne om vurdering omfatter patienter med stort set alle formerfor kræftSagsbehandlingstiden har i 2009 været 1-2 uger, i særlige tilfælde op til 4uger. Gennemsnittet er på 13,6 dageDOTATOC behandling som hidtil har fundet sted i udlandet er nu hjemta-get til Århus Sygehus og Rigshospitalet.

Den danske ordning vedrørende eksperimentel behandling er unik i internationalsammenhæng, og andre lande har vist stor interesse for ordningen, herunder bådedens muligheder for at tilbyde eksperimentel behandling og dens tilbud om enuvildig ekspertvurdering ved anden ekspert end patientens vanlige behandlendelæge (second opinion). Der eksisterer Sundhedsstyrelsen bekendt ikke lignendeordninger i andre lande, men der er kræfter i gang for at indføre lignende ordningerfx i Norge.Det er Sundhedsstyrelsens vurdering, at ordningen vedr. eksperimentel behandlinghar medført konkrete behandlingstilbud for en lang række patienter, for hvem derellers ikke var yderligere behandlingstilbud. Ordningen har været direkte medvir-kende til at skabe fokus på behandlingstilbuddene til svært syge patienter, til etab-leringen af enheder for eksperimentel kræftbehandling i Danmark, hurtig introduk-tion af nye behandlinger, øget fokus på sjældne kræftsygdomme mv. Endelig skaldet nævnes, at ordningen har medført en ensretning af behandlingstilbuddene forkræftpatienter i Danmark til gavn ikke blot for de patienter, der har fået deres sagvurderet af panelet, men også for en lang række andre patienter.