Introduktion

I 2003 etableredes ordningen vedrørende eksperimentel behandling, ogSundhedsstyrelsen nedsatte i januar 2003 et rådgivende panel. Panelet rådgi-ver om behandling af patienter, der har en livstruende kræftsygdom eller an-den lignende livstruende sygdom, som der ikke umiddelbart kan tilbydes be-handling for på offentlige sygehuse her i landet eller i henhold til reglerneom højtspecialiseret og forskningsmæssig behandling i udlandet.Regler for ordningen fremgår af bekendtgørelsen om ret til sygehusbehand-ling m.v. (aktuelt § 29 i bekendtgørelse nr. 1541 af 27/12/2009). Det rådgi-vende panel kan i henhold til reglerne give råd om yderligere udredning ogbehandling i Danmark, højt specialiseret behandling i udlandet, forsknings-mæssig behandling i Danmark, forskningsmæssig behandling i udlandet,eksperimentel behandling i Danmark og eksperimentel behandling i udlan-det. Finansieringen af ordningen om eksperimentel behandling er fra 2007overgået til regionerne.Der kan kun gives råd om eksperimentel behandling i Danmark eller udlan-det, når almindelige behandlingsmuligheder i Danmark er udtømte, og derikke findes mulighed for højtspecialiseret behandling i udlandet. Det rådgi-vende panel har således ikke mulighed for at anbefale eksperimentel behand-ling i udlandet, hvis der foreligger et relevant behandlingstilbud i Danmark.Eksperimentel behandling iværksættes i relation til en bestemt patient meddet formål at yde patienten den bedst mulige behandling i den konkrete si-tuation. Patienterne vil ofte være i den situation, at de har gennemgået flereforskellige behandlinger for deres livstruende sygdom, og eksperimentel be-handling er i denne situation den sidste mulighed for behandling.

Den danske second opinion-ordning i internationalt perspektiv

Den danske second opinion-ordning er unik i international sammenhæng, ogandre lande har vist stor interesse for ordningen, herunder både dens mulig-heder for at tilbyde eksperimentel behandling og dens tilbud om en uvildigekspertvurdering ved anden ekspert end patientens vanlige behandlende læge(second opinion). Der eksisterer Sundhedsstyrelsen bekendt ikke lignendeordninger i andre lande, men der er kræfter i gang for at indføre lignendeordninger. De danske erfaringer er blevet præsenteret for det norske Nasjo-nalt Råd for Kvalitet og Prioritering, og i december 2009 har rådet anbefalet

Udover de nye patientsager har det rådgivende panel genvurderet en rækkepatientsager fra samme eller tidligere år. Det drejede sig således i 2007 om191 og i 2008 om 312 genvurderede sager. For disse patienter har den be-handlende læge/afdeling således bedt om fornyet rådgivning - i hovedpartenaf tilfældene efter at patienten er blevet behandlet i henhold til tidligere råd-givning fra det rådgivende panel.For nærmere information om de af panelet givne råd henvises til årsopgørel-ser for ordningen, der er offentliggjort på Sundhedsstyrelsens hjemmeside.Det er i sagens natur vanskeligt at opgøre, hvilken effekt den enkelte patienthar haft af den af panelet anbefalede behandling, men det store antal genbe-handlede sager giver anledning til at tro, at en del af patienterne kan havehaft gavn af den anbefalede behandling og at der har været tilfredshed medden først givne rådgivning.En lang række eksperimentelle behandlinger, som panelet har anbefalet tilkonkrete patienter, er efterfølgende blevet taget i brug som standardbehand-ling. Som eksempler kan nævnes docetaxel til patienter med prostatakræft,sorafinib og sunitinib til patienter med nyrekræft, erlotinib til patienter medlungekræft og cetuximab i kombinationsbehandling til patienter med meta-statisk tarmkræft.Der er imidlertid også eksempler på, at panelet har anbefalet behandlinger,hvor der ikke efterfølgende har kunnet vises dokumentation for effekt af be-handling. Som eksempel kan nævnes, at biologisk behandling til patientermed tarmkræft i starten blev anbefalet til en væsentligt større gruppe af pati-enter end dem, som man nu ved kan have effekt af behandlingen. Til vissepatienter med ikke-småcellet lungekræft anbefalede panelet i en periode be-handling med gefitinib. Et stort studie viste imidlertid efterfølgende, at stof-fet ikke havde effekt på overlevelse eller progressionsfri periode. Behandlin-gen er derfor ikke blevet taget i brug som standardbehandling og anbefalesnaturligvis ikke længere af panelet.

Enheder for eksperimentel kræftbehandling og Nationalt Koordinations-

udvalg

I direkte forlængelse af ordningen vedrørende eksperimentel behandling iudlandet blev det senere vedtaget, at de dertil afsatte midler ligeledes kunneanvendes til eksperimentel behandling i Danmark. Ved de onkologiskecentre er der således oprettet enheder for eksperimentel kræftbehandling.Disse enheder varetager eksperimentel behandling iværksat i samråd medSecond Opinion panelet.Enhedernes aktiviteter koordineres i regi af Det Nationale Koordinationsud-valg (NKU), der er sammensat af Second Opinion panelet, repræsentanterfra enhederne for eksperimentel kræftbehandling, Lægemiddelstyrelsen ogSundhedsstyrelsen. Hermed er der skabt en struktur, der medfører, at manmeget hurtigt kan etablere eksperimentel behandling. Den største del af be-handlingen gennemføres i regi af almindelige forskningsprotokoller eller så-kaldte erfaringsopsamlingsprotokoller, og der er i øjeblikket 10 sådanne pro-tokoller i NKU-regi.På baggrund af positive eksperimentelle resultater overgår behandlingen fraNKU-regi til at være standard ved de onkologiske afdelinger. Dette er foreksempel tilfældet med tredjeliniebehandling af colorectal cancer, hvor deneksperimentelle behandling viste, at effekten var begrænset til en gruppe pa-tienter med en speciel genetisk ændring i svulsten (KRAS mutation). Hervedblev man i stand til at målrette den biologiske behandling, der nu er indførtsom standard. På baggrund af aktiviteten i enhederne for eksperimentelkræftbehandling er Danmark som det første land i Norden blevet i stand til attilbyde målrettet behandling til en gruppe patienter med en forventet levetidpå få måneder og dermed forlænge overlevelsen til ca. 1 år.Lignende forhold gør sig gældende for patienter med kræft i æggestokkeneuden yderligere behandlingsmuligheder med traditionel kemoterapi. Dissepatienter har med almindelig understøttende behandling et særdeles bela-stende forløb med en overlevelse på få måneder. I NKU-regi er der nu etab-leret en forskningsbaseret behandlingsprotokol. De første resultater tyder på,at man kan forlænge overlevelsen med ca. seks måneder og at man endviderekan målrette behandlingen til en undergruppe af patienter, der får en betyde-lig forlænget overlevelse.Oprettelsen af enhederne for eksperimentel kræftbehandling og samarbejdeti NKU har medført et væsentligt forbedret behandlingstilbud til patientermed i øvrigt beskedne behandlingsmuligheder. Der er skabt en struktur, dertillader, at nye behandlinger indføres på eksperimentel basis med meget kortvarsel. Den protokollerede aktivitet medfører, at der skabes evidens for nyebehandlinger, før de indføres som generel standard.

Hurtig introduktion af nye behandlinger

På baggrund af rådgivning fra panelet vedrørende eksperimentel behandlinghar en række patienter fået mulighed for at få tilbud om behandlinger, somikke har været indført i Danmark på det pågældende tidspunkt. Ved ordnin-gens start måtte nogle patienter rejse til udlandet for at modtage medicinskebehandlinger, der endnu ikke var indført i Danmark. For ordningens første årgælder således, at hovedparten af de behandlingsmuligheder i udlandet, sompanelet rådgav om i et givent år, året efter var indført som behandlingstilbudi Danmark, enten som standard eller som led i protokollerede behandlings-forsøg.Gennem de seneste år har behandlinger i stedet kunnet tilbydes på de oven-for omtalte enheder for eksperimentel kræftbehandling, hvorved svært sygepatienter har kunnet undgå ofte strabadserende rejser til udlandet. Behand-linger har kunnet tilbydes på enhederne, så snart lægemidlet var tilgængeligti Danmark.

Øget fokus på behandling af sjældne kræftsygdomme

For sjældne kræftsygdomme gælder det, at det på grund af det lille patientan-tal kan være vanskeligt at opnå evidens for en given behandling på sammeniveau som for de hyppige sygdomme. I regi af NKU gennemføres der der-for flere gange årligt en analyse af ”medical needs”, dvs. en vurdering af, omder er sygdomme – herunder især også sjældne kræftsygdomme – hvor be-handlingstilbuddene kan forbedres. På baggrund af analysen vurderes det,hvilke nye behandlingstiltag der kan iværksættes, fx i regi af enhederne foreksperimentel kræftbehandling. Ordningen vedrørende eksperimentel be-handling har således medført øget fokus på behandlingen af sjældne kræft-sygdomme og forbedrede behandlingsmuligheder for patienter med sådannesygdomme både i Danmark og – hvis behandlingen ikke kan tilbydes i Dan-mark – i udlandet.Et eksempel herpå er behandlingen af sjældne neuroendokrine tumorer, hvorder tidligere var meget beskedne behandlingsmuligheder. De seneste år er enrække patienter via ordningen om eksperimentel behandling blevet henvisttil eksperimentel behandling i Schweiz. På baggrund af de positive erfaringerfor disse patienter er behandlingen nu indført i Danmark.

Konklusion

Sammenfattende er det Sundhedsstyrelsens vurdering, at ordningen vedr.eksperimentel behandling i dens nuværende form og ikke mindst takket værepanelets store faglige indsigt har medført konkrete behandlingstilbud for enlang række patienter, for hvem der ellers ikke var yderligere behandlingstil-bud. Ordningen har været direkte medvirkende til at skabe fokus på behand-lingstilbuddene til svært syge patienter, til etableringen af enheder for ekspe-rimentel kræftbehandling i Danmark, hurtig introduktion af nye behandlin-ger, øget fokus på sjældne kræftsygdomme mv. Endelig skal det nævnes, atordningen har medført en ensretning af behandlingstilbuddene for kræftpati-enter i Danmark til gavn ikke blot for de patienter, der har fået deres sagvurderet af panelet, men også for en lang række andre patienter.