Resumé

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en mar-kedsføringstilladelse til lægemidlet Prolia - denosumab. Lægemidlet anvendes tilbehandling af osteoporose hos postmenopausale kvinder med forhøjet risiko forfrakturer samt til behandling af knogletab, der er forbundet med antihormonbe-handling hos mænd med prostatacancer, som har forhøjet risiko for frakturer.En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i densammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet iDanmark.

1. Indledning

Kommissionens forslag (EU/1/10/618/001-004 (EMEA/H/C/1120)) til den ovenfornævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 22. januar 2010.Forslaget har som retsgrundlag artikel 4, stk. 1, og artikel 10, stk. 2, i Rådets for-ordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse ogovervågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af eteuropæisk lægemiddelagentur.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéeni hænde senest den 12. februar 2010.Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved an-søgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet pågrundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desudenanvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye akti-ve stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), nårde pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdom-me, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godken-delse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centraleprocedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behand-lingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler hvor entilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.

2Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Euro-pæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om ansøgningen af-gives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om god-kendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee forMedicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemid-ler). Hver medlemsstat har udpeget 1 medlem til dette udvalg.Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse afudstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Ståen-de Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslå-ede foranstaltninger, der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret fler-tal i udvalget, forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionenkan i så fald udsætte anvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 må-ned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned.Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfø-rer Kommissionen sin beslutning.

2. Forslagets formål og indhold

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommis-sionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Prolia, som giveradgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemsstater.

Kort beskrivelse af lægemidlet

Prolia skal anvendes til behandling af 1) osteoporose hos postmenopausale kvindermed høj frakturrisiko; 2) knogletab hos mænd med lavt mandligt kønshormon (te-stosteron), forårsaget af operation eller behandling med lægemidler mod prostata-kræft.Osteoporose (knogleskørhed) er karakteriseret ved lav knoglemasse og ned-brydning af knoglevæv førende til en øget risiko for knoglebrud. Den primæreforebyggelse af osteoporose retter sig mod fysisk inaktivitet, kalk- og D-vitaminmangel, rygning, alkoholoverforbrug og undervægt. Medicinsk behandlinger indiceret hos personer med høj risiko for frakturer (knoglebrud).Den medicinske behandling inddeles traditionelt i to regimer: Det antiresorptive(hæmning af knoglenedbrydningen) og det anabole (stimulation af knogleopbyg-ningen) regime.Prolia hører under det antiresorptive regime. Prolia indeholder denosumab; et hu-mant monoklonalt antistof, der specifikt binder signalstoffet RANKL. Under nor-male forhold stimulerer RANKL dannelsen, funktionen og overlevelsen af denknoglenedbrydende celle (osteoklasten). En hæmning af RANK ligand fører derfortil nedsat knoglenedbrydning.Prolia gives som injektion én gang hver 6. måned.Sammenlignet med placebo er det vist, at behandling med Prolia gennem tre årsignifikant øger knogletætheden (MBD) og signifikant nedsætter risikoen for brudpå rygsøjlen hos postmenopausale kvinder og mænd behandlet for prostatakræft.Hos kvinderne er der endvidere signifikant nedsat risiko for hoftebrud og brud på

3tværs af alle knoglebrudstyper. Prolia synes at have lige så stor effekt på knogle-tætheden som alendronat (bisfosfonat: anden veletableret antiresorptiv osteoporo-sebehandling), men sammenlignende knoglebrudsdata til anden antiosteoporotiskbehandling findes ikke. Derfor kendes den relative virkning af Prolia over for andreosteoporosemidler endnu ikke.Almindelige bivirkninger ved behandling med Prolia er infektion i øvre luftveje ogurinveje, smerter i ben og arme, forstoppelse, udslæt og grå stær. Øvrige bivirknin-ger er infektion i hud, ører og tyktarmen (diverticulitis). Meget sjældent kan seslavt calciumniveau i blodet.Prolia må kun udleveres efter recept.

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

Osteoporose er en hyppig lidelse; det antages, at ca. 500.000 danskere lider afosteoporose.Der findes som nævnt ovenfor allerede en række markedsførte lægemidler til be-handling af postmenopausal osteoporose. De flest andre antiosteoporotiske læge-midler virker ligesom Prolia antiresorptivt. Prolia hæmmer de knoglenedbrydendeceller (osteoklasterne) ved en ny virkningsmekanisme. Flere undersøgelser tyderpå, at for få patienter tager deres antiosteoporistiske behandling korrekt og ikkemindst vedbliver at tage behandlingen.Prolia er et nyt effektivt og sikkert lægemiddel til behandling af postmenopausalosteoporose samt af mænd med knogletab efter antihormonel prostata-cancerbehandling. Lægemidlet skal kun gives som injektion én gang hver halve år.I den sammenhæng kan Prolia forbedre den generelle behandling af osteoporose.Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt udlever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det erLægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemid-del kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør for-slaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.Da man endnu ikke kender den pris, som Prolia vil blive solgt til, og da man ikkehar overblik over, hvor stor en del af patienterne med postmenopausal osteoporoseeller knogletab efter antihormonel prostatacancerbehandling, der vil skulle tilbydesbehandling med Prolia, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiskekonsekvenser for regionerne.

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstemmighedhar kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende lægemiddel.Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorforforhandlingssituationen er uafklaret.Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

Resumé

1. Indledning

2. Forslagets formål og indhold

Kort beskrivelse af lægemidlet

3. Nærhedsprincippet

4. Udtalelser

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

6. Høring

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg