Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissi-onsbeslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse påsærlige vilkår for lægemidlet ”ARCALYST - Rilonacept” tilsjældne sygdomme

./.

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.Forslagene behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen til forslagene skal være formanden for for-skriftskomitéen i hænde senest den 16. september 2009.Kort beskrivelse af lægemidletLægemidlet anvendes til behandling af kryopyrin-associerede periodiske syn-dromer (CAPS) med svære symptomer, herunder familiært kulde auto-inflammatorisk syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS) hos voksneog børn i alderen 12 år og derover.Kryopyrin er et protein, som koder for CIAS1/NALP3-genet, som er involveret iaktiveringen af en signalsubstans ved navn IL-1beta. Denne substans er meget vig-tig for den inflammatoriske proces (kroppens svar på en infektion).Hos patienter, som lider af kryopyrin-associerede periodiske syndromer, erCIAS1/NALP3-genet defekt, hvilket medfører en unormal stor aktivitet af kryopy-rin-proteinet og efterfølgende en unormal stor aktivering af IL-1beta.Symptomerne, som resulterer fra den systemiske (hele kroppen) inflammation,inkluderer periodevis høj feber, udslæt, hovedpine, udtalt træthed og ledproblemer.På længere sigt kan der komme yderligere komplikationer som døvhed.Strukturelt er ARCALYST magen til IL-1beta receptor (det protein, som IL-1betainteragerer med og gennem hvilket det kan sende signaler). ARCALYST binder tilIL-1beta og hæmmer således sidstnævntes skadelige aktivitet.Almindelige bivirkninger omfatter virusinfektion, bronkitis, infektion i hud, øjneeller ører, træthed, forhøjet blodtryk, lungebetændelse, mave-tarm-infektion,svimmelhed, rødmen, overfølsomhedsreaktion, angst og søvnløshed. Ikke alminde-lige bivirkninger omfatter meningitis, betændelse i øjet (iritis) og ændringer i kole-sterolniveau eller blodtal.Forsigtighed bør udvises ved aktive infektioner og overfølsomhed.Der er ingen andre godkendte lægemidler til behandling af CAPS. Udtalt opblussenaf sygdommen kan nogle gange behandles med antiinflammatorisk medicin.

2ARCALYST udleveres efter begrænset recept.Lægemiddelstyrelsens vurderingDet er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt udlever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det erLægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemid-del kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør for-slagene en bedring af sundhedsbeskyttelsen.Regeringen kan på denne baggrund støtte forslaget.