Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag tilkommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelsemed betingelser for lægemidlet til sjældne sygdomme Nymusa�(koffeincitrat)

./.

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hændesenest den 18. juni 2009.Nymusa� indeholder koffeincitrat, som har været anvendt ’off label’ gennem læn-gere tid til primær apnø (ufrivillige lange pauser i vejrtrækningen) hos præmature(for tidligt fødte) nyfødte. Den præcise virkningsmekanisme kendes ikke, menantages at være både en direkte virkning på centralnervesystemet såvel som hjerte-lunge-kredsløbet og respirationsmuskulaturen. Placebo-kontrollerede forsøg hargodtgjort, at behandling med koffeincitrat kan reducere sværhedsgraden og varig-heden af primær apnø blandt præmature nyfødte og også nedsætte forekomsten afkroniske følger af tilstanden (misdannelser i lungetræet) samt forbedre overlevel-sen blandt de præmature børn.De hyppigste bivirkninger er relateret til injektionsstedet med rødme og risiko foroverfladisk infektion. Desuden har behandlingen været mistænkt for at kunne øgehyppigheden af blødende tarmbetændelse hos det nyfødte barn, men data fra etstort placebo-kontrolleret forsøg med 2.000 børn har ikke kunnet bekræfte en sådansammenhæng.Overdosering medfører kramper, opkastninger, temperaturstigning, hurtig og evt.uregelmæssig hjerterytme samt påvirkning af mave-tarm-slimhinden og ændringeri blodets indhold af livsvigtige salte. Dosering af koffeincitrat kræver derfor præcisdosering baseret på vurdering af graden af udvikling af det præmature barns nyre-og i et vist omfang leverfunktion. Dette er en specialistopgave. Derfor er markeds-føringstilladelsen tilknyttet et risikominimeringsprogram, som pålægger medlems-staterne at tilse, at producenten udarbejder og implementerer et informationsmate-riale rettet mod de intensive neonatalafdelinger, som ønsker at anvende Nymusa�,jf. artikel 127a i direktiv 2001/83/EF. Dette informationsmateriale skal indeholdeoplysninger om korrekt dosering og administration af Nymusa� samt korrektovervågning og håndtering af evt. overdosering hos det præmature barn.Behandlingen gives som intravenøse infusioner og skal forestås af en læge medsærligt kendskab til intensiv behandling af præmature nyfødte børn. Nymusa� måkun udleveres efter begrænset recept og vil kun kunne udleveres til sygehuse iDanmark.