Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme ”Vizada – azacitidin”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 15. december 2008.

 

Vidaza (azacitidin) er et nyt kræftmiddel af klassen pyrimidin analoger, som skal bruges til behandling af voksne patienter, som ikke er egnede til hæma­topoietisk stamcelletransplantation (tidligere benævnt knoglemarvstransplantation), og som lider af MDS klassificeret efter IPSS:

 

·         intermediær-2 og højrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS) i hen­hold til International Prognostic Scoring System (IPSS),

 

·         kronisk myelomonocytleukæmi (CMML) med 10-29 pct. blaster i marv uden myeloproliferativ sygdom,

 

·         akut myeloid leukæmi (AML) med 20-30 pct. blaster og multilinie dysplasi i henhold til klassifikationen fra World Health Organisation (WHO).

 

Sygdomsgruppen myelodysplastiske syndromer (MDS) består af en hetero­gen gruppe af ondartede knoglemarvssygdomme karakteriserede ved inef­fektiv dannelse af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader samt en øget risiko for transformation til akut myeloid leukæmi.

 

Vidaza injiceres subkutant dagligt i 7 dage, efterfulgt af en hvileperiode på 21 dage (28 dages behandlingscyklus). Det anbefales, at patienterne behand­les i mindst 6 cyklusser. Behandling bør fortsætte, så længe patienten drager fordel heraf, eller indtil sygdommen progredierer.

 

Vidaza er sammenlignet med hidtidig standardbehandling for patienter med MDS. I en fase III undersøgelse øges medianoverlevelsen fra 15 mdr. (stan­dardbehandling) til 24 mdr. (Vidaza).

 

Bivirkningerne er de forventede for en pyrimidin analog, knoglemarvs­påvirkning med risiko for alvorlige infektioner og blødning.

 

Vidaza må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive udleveret på sygehuse.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen­hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.