Resumé

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markeds-føringstilladelse til lægemidlet Vedrop - tocofersolan. Lægemidlet anvendes vedmangel på vitamin E som følge af malabsorption hos pædiatriske patienter, derlider af kronisk kongenit kolestase eller arvelig kronisk kolestase, fra fødslen (hosnyfødte, der fødes til terminen) op til 16- eller 18-års-alderen, afhængig af regio-nen.En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i densammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet iDanmark.

1. Indledning

Kommissionens forslag (EU/1/09/533/001-003 (EMEA/H/C/920)) til den ovenfornævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 26. juni 2009.Forslaget har som retsgrundlag artikel 4, stk. 1, artikel 10, stk. 2, og artikel 14, stk.8, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for god-kendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og omoprettelse af et europæisk lægemiddelagentur.Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-lemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéeni hænde senest den 17. juli 2009.Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved an-søgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet pågrundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desudenanvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye akti-ve stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), nårde pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdom-me, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godken-delse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centraleprocedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behand-lingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler hvor entilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Euro-pæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om ansøgningen af-gives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om god-kendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee forMedicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemid-ler). Hver medlemsstat har udpeget 1 medlem til dette udvalg.Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse afudstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Ståen-de Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslå-ede foranstaltninger, der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret fler-tal i udvalget, forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionenkan i så fald udsætte anvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 må-ned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned.Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfø-rer Kommissionen sin beslutning.

2. Forslagets formål og indhold

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommis-sionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Vedrop, som giveradgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemsstater.

Kort beskrivelse af lægemidlet

Vedrop er indiceret ved mangel på vitamin E som følge af malabsorption hos pæ-diatriske patienter, der lider af kronisk kongenit kolestase eller arvelig kronisk ko-lestase, fra fødslen (hos nyfødte, der fødes til terminen) op til 16- eller 18-års-alderen, afhængig af regionen.Kronisk kongenit eller arvelig kolestase omfatter en række af sygdomme eller ud-viklingsanomalier, hvor galde ikke kan udskilles fra leveren til tarmene. Dervednedsættes optagelsen af fedt og fedtopløselige vitaminer med forskellige kliniskeaffektioner til følge. Vitamin E mangel kan give neurologiske følger.Lægemidlet må ikke anvendes til præmature børn.Nyre- og leverfunktionen skal overvåges tæt hos patienter, som har problemer mednyrerne, henholdsvis leveren. Blødningstendensen kan øges hos patienter med vi-tamin K mangel eller patienter, som behandles med anti-vitamin K. Derfor skallægen jævnligt ordinere visse blodprøver og justere behandling for at undgå en øgetrisiko for blødning.Vedrop indtages igennem munden.Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept.

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

Behandling for disse sjældne sygdomme er en specialistopgave. Den hyppigsteårsag til kongenit eller arvelig kolestase er den såkaldte galdevejsatresi med ca. 4-6nye tilfælde i Danmark om året.Der findes flere vitamin E-præparater i form af såvel lægemidler som kosttilskud,men Vedrop er det første lægemiddel, som er godkendt til denne indikation.Vedrop indeholder en vandopløselig form af vitamin E.Vedrop er som alle nye lægemidler tilknyttet en såkaldt Risk Management Plan(RMP), som skal sikre korrekt og sikker anvendelse af lægemidlet. Godkendelsenaf Vedrop er ikke tilknyttet et særligt program til risikominimering, hvorfor det erLægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever optil de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læge-middelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kanindebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget enbedring af sundhedsbeskyttelsen.Vedrop er blevet godkendt under særlige omstændigheder, og indehaveren af mar-kedsføringstilladelsen skal inden for en fastsat tidsramme afslutte sine undersøgel-ser. Resultaterne af disse undersøgelser vil danne grundlaget for den årlige revurde-ring af risk/benefit-forholdet. Dette omfatter deltagelse i den gruppe virksomheder,der samarbejder med det franske lægemiddelagentur AFSSAPS til vurdering af denpotentielle risiko forbundet med propylparaben for det reproduktive system hosneonatale rotter. Desuden skal der oprettes et register med patienter med kroniskkongenit kolestase eller arvelig kronisk kolestase.Da man endnu ikke kender den pris, som Vedrop vil blive solgt til, og da man ikkehar overblik over, hvor stor en del af patienterne med kronisk kongenit eller arveligkolestase, der vil skulle tilbydes behandling med Vedrop, kan man ikke præcistudtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for regionerne.Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

Resumé

1. Indledning

2. Forslagets formål og indhold

Kort beskrivelse af lægemidlet

3. Nærhedsprincippet

4. Udtalelser

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

6. Høring

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg