Rammenotat til EU-udvalget og Regeringens Udenrigs­poli­tiske Udvalg om forslag til kommissions­beslutning om udste­delse af markedsføringstilladelse for lægemidlet Abraxane - paclitaxel

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Abraxane. Lægemidlet anvendes som enkeltstof til behandling af metastatisk brystkræft ved progression efter

første linje behandling, hvor standardbehandling med antracyklinholdigt re­gime ikke er indiceret.

 

En vedtagelse af forslaget vil indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/07/428/001 (EMEA/H/C/778)) til den oven­for nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 7. december 2007.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 28. december 2007.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­du­ren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søg­ningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Abraxane, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 27 medlemslande.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Abraxane som enkeltstof er indiceret til behandling af metastatisk brystkræft ved progression efter første linje behandling, hvor standardbehandling med antracyklinholdigt regime ikke er indiceret.

 

Indholdsstoffet i Abraxane, paclitaxel, er et kendt cytostatikum (cellegift) og hører til taxanerne. Taxanerne er blandt de mest aktive cytostatika til be­handling af metastaserende brystkræft. Abraxane er en albuminbundet nanopartikelformulering af paclitaxel. I den nuværende formulering (heref­ter kaldt opløsningsmiddelbaseret paclitaxel) er paclitaxel opløst i en cremophor (polyoxyleret ricinusolie).

 

Abraxane indgives som intravenøs infusion over 30 minutter hver 3. uge. I den sammenlignende randomiserede kliniske undersøgelse hos patienter med metastaserende brystkræft blev patienterne behandlet hver 3. uge med paclitaxel som enkeltstof, enten som opløsningsmiddelbaseret paclitaxel 175 mg/m² givet som en 3-timers infusion med præmedicinering for at forhindre overfølsomhedsreaktioner, eller som Abraxane 260 mg/m² givet som en 30 minutters infusion uden præmedicinering. Den samlede respons­rate, tid til sygdomsprogression og progressionsfri overlevelse var forlænget hos pa­tienter, der blev behandlet med Abraxane efter første linje behand­ling. Lige­ledes var den samlede overlevelse med Abraxane i disse patienter for­længet med ca. 10 uger.

 

Bivirkningsprofilen for Abraxane og opløsningsmiddelbaseret paclitaxel var sammenlignelig, bortset fra en højere forekomst af sensorisk neuropati (føleforstyrrelser i nerver). De mest almindelige bivirkninger er reduktion i antallet af hvide blodlegemer i blodet, anæmi, hårtab, kvalme, opkastninger, diarré, træthed, muskelsmerter samt ovennævnte virkning på perifere nerver.

 

Abraxane må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark kun til syge­huse.

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.  Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Den nye formulering af den kendte aktive substans paclitaxel er et medi­cinsk fremskridt. For det første var den samlede responsrate, tid til syg­domsprogression og progressionsfri overlevelse forlænget hos patienter, der blev behandlet med Abraxane efter første linje behandling sammenlignet med opløsningsmiddelbaseret paclitaxel. For det andet er præmedicinering, som gives for at forhindre overfølsomhedsreaktioner, ikke nødvendig med Abraxane. Der er nemlig en betydelig risiko for sådanne reaktioner med den nuværende formulering. For det tredje er infusionstiden med Abraxane kor­tere end med den nuværende formulering.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Abraxane vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med metastatisk brystkræft og progression efter første linje behandling, hvor standardbe­handling med antracyklinholdigt regime ikke er indiceret, der vil skulle til­bydes behandling med Abraxane, kan man ikke præcist udtale sig om for­slagets økonomiske konsekvenser for regionerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysnin­ger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

7. Forhandlingssituationen

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

8. Dansk holdning

 

Lægemiddelstyrelsen har vurderet, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågæl­dende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele.

 

I den sammenhæng udgør markedsføringen af det pågældende lægemiddel en forbedring af sundhedsbeskyttelsesniveauet i Danmark.

 

9. Indstilling

 

Det indstilles, at Danmark støtter vedtagelsen af Kommissionens forslag.

 

Det indstilles desuden, at Folketingets Europaudvalg orienteres med ved­lagte notater.