Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse under særlige omstændigheder for lægemidlet til sjældne sygdomme ”Yondelis - trabectedin”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 12. september 2007.

 

Yondelis - trabectedin er et nyt kræftlægemiddel, som oprindeligt er udvundet af et primi­tivt havdyr, men som nu fremstilles syntetisk. Trabectedin er en ny type DNA-binder, og virkningsmekanismen er knyttet til bindingen. Trabectedin skal bruges til behandling af patienter med de sjældne kræft­sygdomme fremskredet bløddelssarkom (STS) efter svigt af standardbe­handling med antracykliner og ifosfamid eller til patienter, som er uegnede til at modtage disse stoffer. Trabectedin indgives som en 24-timers intravenøs infusion hver 3.uge.

 

Som andre kræftlægemidler er trabectedin temmelig giftigt. De mest almindelige bivirkninger er kvalme og opkastninger, madlede og træthed, fald i hvide blodlegemer med risiko for alvorlige infektioner samt påvirkning af lever­funktionen.

 

Yondelis må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive udleveret på sygehuse.

 

Godkendelsen af Yondelis sker under særlige omstændigheder, fordi de på­gældende sygdomme er yderst sjældne, og fordi der ikke findes andre be­handlingsalternativer til de patienter, som indgik i de kliniske forsøg.  Op­lysningerne til støtte for indikationerne er derfor baseret på begrænsede data fra fase-II kliniske forsøg. Firmaet skal inden for en nærmere fastsat tids­ramme indsende resultater fra en række igangværende og planlagte kliniske forsøg.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen­hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.