Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme ”Soliris - Eculizumab”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 15. juni 2007.

 

Soliris er et rekombinant, humaniseret, monoklonalt IgG2/4κ-antistof, der bindes til humant komplementprotein C5 og hæmmer den terminale kom­plementaktivering, som er en vigtig faktor for udvikling af hæmolytisk anæ­mi hos patienter med den sjældne genetisk betingede blodsygdom Parok­systisk nokturn hæmoglobinuri (PNH).

 

Lægemidlet indgives som en intravenøs infusion ugentligt i 4 uger, hvor­efter virkningen vedligeholdes med infusion hver 5. uge. Behandlingen medfører mindre hæmolyse og dermed mindre behov for blodtransfusion, som indtil fremkomsten af Soliris var eneste behandlingsmulighed for patienter med PNH.

 

De hyppigste bivirkninger er hovedpine, infusionsreaktioner samt øget risi­ko for alvorlige infektioner, herunder meningokokinfektioner.

 

Soliris må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive udleveret på sygehuse.

 

Til markedsføringstilladelsen til Soliris er der fastsat en række betingelser eller begrænsninger som angivet i artikel 127a i Direktiv 2001/83/EF, som medlemsstaterne er forpligtet til at implementere nationalt. Af hensyn til en sikker og virkningsfuld anvendelse af lægemidlet er det en betingelse for markedsføringstilladelsen, at indehaveren af markedsføringstilladelsen af­taler de nærmere enkeltheder i distributionssystemet med de kompetente na­tionale myndigheder og gennemfører et nationalt program, der sikrer, at di­stribution kun kan finde sted efter forudgående verifikation af, at patienten faktisk har fået en meningokokvaccination med skriftlig bekræftelse heraf. Sundhedspersonale skal inden distribution være blevet oplyst om de vigtig­ste sikkerhedsmæssige problemer. Før markedsføring skal inde­haveren af markedsføringstilladelsen påtage sig at gennemføre en patient­kortordning i hver medlemsstat. Patientkortet skal indeholde enkeltheder om tegn og symptomer på infektion samt anvisninger for patienten om straks at søge lægehjælp. Kortet skal desuden indeholde information til sundhedsper­sonalet om, at patienten er i behandling med Soliris.

 

Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal i detaljer forelægge et forslag til en spørgeskemaundersøgelse blandt sundhedspersoner og patienter. Ud over at vurdere tilfredsheden med de udleverede oplysninger om Soliris skal den forslåede spørgeskemaundersøgelse udforske andre metoder til vurde­ring af virkningen af programmet til risikominimering (f.eks. rundspørger vedrørende kompliansen med vaccinationen). Ligeledes bør målsætningen for uddeling af oplysende materiale gennemgås.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen­hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.