Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissions­beslutning om udstedelse af markedsføringstilla-delse for lægemidlet Tysabri (natalizumab)

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Tysabri, som skal bruges til behandling af patienter med aktiv dissemineret sklerose trods behandling med beta-interferon eller med et hurtigt progredierende forløb.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/06/346/001 (EMEA/H/C/603)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 1. juni 2006.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 22. juni 2006.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Tysabri, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Tysabri er et rekombinant humaniseret anti‑α4‑integrin antistof, som har immunsupprimerende og antiinflammatorisk virkning på de celler, som an­tages at spille en rolle i udviklingen af de læsioner i centralnervesystemet, som er den anatomiske baggrund for sygdommen dissemineret sklerose (DS). 

 

Tysabri er meget effektivt i de tilfælde, hvor behandling med beta-interferon er utilstrækkelig til at kontrollere den attakvise form for DS, eller hvor sygdommen har haft et hurtigt og svært progredierende forløb.

 

På grund af stoffets betydelige hæmmende virkning på immunsystemet modsvares effekten af en række alvorlige og potentielt dødelige bivirk-ninger, især forårsaget af opportunistiske infektioner. Desuden ses en række bivirknin­ger, som er velkendte efter de fleste monoklonale antistof-fer, som gives intravenøst, bestående i influenzalignende symptomer med feber og muskel­smerter.

 

Efter markedsføring i USA for 1½ år siden blev der rapporteret om tilfælde af den alvorlige hjernesygdom progressiv multifokal leukoencephalopati (PML), som antages fremkaldt af forskellige neurotrope vira hos immun­defekte patienter. PML fører sædvanligvis til alvorlige funktionstab eller død, og indehaveren af markedsføringstilladelsen trak derfor produktet af markedet, indtil et risikostyringsprogram var blevet opbygget. Godkendel­sen i EU blev forsinket.

 

Markedsføringstilladelsen i EU er derfor betinget af, at visse betingelser med hensyn til sikker og effektiv anvendelse af lægemidlet opfyldes. Gen­nemførelsen af disse betingelser skal sikres af medlemsstaterne. Det er aftalt med de kompetente myndigheder i medlemsstaterne, at indehaveren af mar­kedsføringstilladelsen på nationalt plan sørger for, at alle læger, som påtænker at ordinere Tysabri, skal forsynes med en lægepakke, der in­de­hol­der følgende:

 

Produktinformation

Information til lægen om Tysabri

Patientinformationskort

 

Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset recept, i Danmark kun til sygehuse.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante. 

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Der skønnes at være ca. 7.000 patienter med sygdommen i Danmark og der diagnosticeres årligt ca. 250 nye tilfælde. Sygdommen er alvorlig og fører til svær invaliditet og afkortet levetid, især pga. alvorlige infektioner i urinveje og lunger i den terminale fase. Moderne medicinsk behandling med beta-interferoner, Copaxone og mitoxantron synes især at påvirke sygdom­men hos de patienter med DS, hvor forløbet er præget af attakker med kortvarigt neu­ro­logisk deficit og herefter remission, indtil det næste at­tak sætter ind. Tysabri er ligeledes effektivt til denne undergruppe af pa­tienter, men pga. de meget alvorlige bivirkninger, skal lægemidlet kun anvendes, når beta-interferon svigter eller er utilstrækkelig behandling, eller hvor syg­dommen progredierer meget hurtigt mht. invaliditet.

 

Behandling med Tysabri er en specialistopgave, og patienterne vil typisk blive behandlet og fulgt på en neuromedicinsk afdeling. DMSG (Dansk Mul­tipel Sklerose Gruppe), som en sammenslutning af neuromedicinere med særlig viden om og interesse for DS, planlægger et møde i august 2006 for at diskutere implementeringen af risikostyringsprogrammet og den mest optimale brug af Tysabri.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Tysabri vil blive solgt til, og da man ikke præcist ved, hvor mange der skal tilbydes behandling, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amts­kommunerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.