Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissions­beslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse for lægemidlet til sjældne sygdomme Evoltra® (clofarabin)

 

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en mar­kedsføringstilladelse til lægemidlet Evoltra®. Lægemidlet anvendes til behandling af børn med akut leukæmi, hvor anden behandling har svigtet.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/06/334/001-004 (EMEA/H/C/613)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 25. april 2006.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 16. maj 2006.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­duren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til sjældne sygdomme afgives først udtalelse af COMP (Committee on Orphan Medicinal Products - Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme), der afgør, om det pågæl­dende produkt kan få status som et lægemiddel til sjældne sygdomme. Så­fremt COMP kan godkende denne status, afgives herefter udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til henholdsvis COMP og CHMP.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Evoltra®, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande.

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Evoltra® er et kræftmiddel af familien purin nukleosid analoger, som skal bruges til behandling af akut lymfoblastær leukæmi (ALL) hos børn, hvor blodsygdommen er recidiveret efter mindst to standardregimer, og hvor der ikke er håb om, at andre behandlingsformer kan bevirke varig respons.

 

Lægemidlet gives som daglige intravenøse infusioner over en periode på 5 dage. Som andre leukæmimidler har Evoltra® en række alvorlige bivirk­ninger, især forøget risiko for infektioner.

 

Lægemidlet er godkendt under ”særlige omstændigheder”. Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fuldstændig information om dette læge­middel på grund af, at sygdommen er sjælden. Det europæiske Læge-middel­agentur (EMEA) vil hvert år vurdere al ny information vedrørende pro­duktet og vil om nødvendigt opdatere produktinformationen.

 

Evoltra® må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive anvendt på de højtspecialiserede børneafdelinger, der vare­tager kræftbehandling.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante. 

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

ALL er en sjælden leukæmiform, som især rammer børn. Der diagno-sticeres årligt ca. 35 nye tilfælde i Danmark. Behandlingen består af en intensiv kemoterapi, der gives i 2-3 år. Prognosen er med moderne behandling så god, at man regner med, at 70-80 pct. af børnene helbredes. Imidlertid vil nogle børn få tilbagefald, og prognosen bliver mere usikker, medmindre der kan findes en egnet knoglemarvsdonor. Forudsætningen for en vellykket knoglemarvstransplantation er, at leukæmien er i remission efter kemotera­pi.

 

Evoltra® er et lægemiddel, der kan inducere remission hos ca. 20 pct. af de patienter med ALL, der ikke har andre behandlingsmuligheder, hvorefter der kan være mulighed for knoglemarvstransplantation.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Evoltra® vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor mange patienter med ALL, som eventuelt bør eller vil blive tilbudt behandling med Evoltra, kan man ikke præcist ud­tale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amts­kom­munerne. I sagens natur vil der være tale om ganske få patienter på årsbasis.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplys­ninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

 

 

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalgene COMP og CHMP, som med enstemmighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende lægemiddel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.