Indenrigs- og Sundhedsministeriet Lægemiddelkontoret J.nr. 2005-13009-295 GRUNDNOTAT om forslag til Europa-Parlamentets og Rådets forordning om lægemidler til avanceret terapi og om ændring af direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 (KOM(2005) 567 endelig) Resumé: Kommissionen  har  i  november  2005  fremsat et  forslag  til  forordning  om godkendelse og overvågning af lægemidler til avanceret terapi med henblik på at indføre en harm o- niseret og overordnet regulering af sådanne lægemidler. Efter forslaget vil lægemi   dler til avanceret terapi fremover skulle godkendes efter en central procedure. Det foreslås i den forbindelse at oprette et nyt sagkyndigt udvalg i Det Europæiske Lægemiddelage n- turs regi, som skal bistå ved vurderingen af lægemidler t il avanceret terapi. 1. Baggrund og indledning Kommissionen har den 16. november 2005 fremsat et forslag til Europa-Parlamentets og  Rådets  forordning  om  lægemidler  til  avanceret  terapi  og  om  ændring  af  direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 (KOM (2005) 567 endelig). Inden  forslagets  fremsættelse   er  alle  berørte  parter  (patientforeninger,  erhvervslivet, hospitaler,  forskningssektoren  osv.)  blevet  hørt  over  forslaget  på  forskellige  måder: internetbaseret høring, workshopper, bilaterale møder  , interview. Forslaget har endvi- dere  været  genstand  for  en  konsekvensanalyse  foretaget  af  Kommissionen,  som  er vedlagt forslaget. 2. Hjemmelsgrundlag og beslutningsprocedure Forordningsforslaget  er  fremsat  under  henvisning  til  Traktaten  Om  Oprettelse  Af  Det Europæiske  Fællesskab    (TEF),  særlig  artikel  95,  og   vedtagelse  af  forslaget  skal  ske med   kvalificeret   flertal   efter   reglerne   om   fælles    beslutningstagen   med   Europa- Parlamentet, jf. artikel 251 (TEF). 3. Formål og indhold Kommissionens forslag til forordning har følgende  hovedmålsætninger: at sikre et højt sundhedsbeskyttelsesniveau for de patienter i EU, der behan d- les med lægemidler til avanceret terapi,

2 at harmonisere markedsadgangen og at få det indre marked til at fungere bedre ved  at  etablere  et  skræddersyet  og fuldstændigt  regelsæt for go   dkendelse  og overvågning (herunder efter godkendelse) af lægemidler til avanceret terapi, at styrke konkurrenceevnen hos de europæiske virksomheder, der arbejder på dette område, og at skabe overordnet retssikkerhed, samtidig med at der på teknisk plan sikres tilstrækkelig fleksibilitet, således at der kan holdes trit med udviklingen inden for videnskab og teknologi. Kommissionens forslag til forordning sigter derfor mod at indføre en fælles og specifik ordning for godkendelse og overvågning af lægemidler til avanceret terapi, dvs. læg e- midler til genterapi, lægemidler til somatisk celleterapi og lægemidler, der er fremsti  llet ud fra manipuleret væv. Et lægemiddel fremstille  t ud fra manipuleret væv kan indeho l- de celler eller væv af human eller animalsk oprindelse eller begge d ele. Med forslaget udvides princippet om obligatorisk central markedsføringstillade lse, der allerede i dag gælder for lægemidler til genterapi og lægemidler til somatisk cellet   erapi, således at proceduren fremover også vil være obligatorisk for lægemidler fremsti llet ud fra manipuleret væv.  Lægemidler  til avanceret terapi vil herefter alene kunne markeds- føres i EU,  hvis Kommissionen har udstedt en markedsføringstilladelse til lægemidle  r- ne på baggrund af en videnskabelig vurdering foretaget af Det Europæiske Lægemi d- delagentur. Formålet hermed er at sikre, at det indre marked inden for bioteknologi kommer til at fungere effektivt, og at virksomhederne får mulighed for at få direkte adgang til fælle s- skabsmarkedet. Et andet væsentligt element  i forordningsforslaget er forslaget om at oprette et nyt sag- kyndigt udvalg – Udvalget for Avancerede Terapier (CAT) –  i Det Europæiske Læg  e- middelagenturs  regi.  Udvalget  skal  bistå  ved  vurderingen  af  data  om  lægemidler  til avanceret terapi i forbindelse med behandlingen af ansøgninger om markedsføringsti  l- ladelse til sådanne læ gemidler. Forslaget indeholder bl.a. specifikke bestemmelser om følgende: Forordningsforslagets  anvendelsesområde  og  definition   af  begreberne  ”læg   e- middel  til  avanceret  terapi”,  ”lægemiddel  fremstillet  ud  fra  manipul    eret  væv”, ”celler  eller  væv,  der  er  manipuleret”  og  ”kombineret  lægemi ddel  til  avanceret terapi”, jf. artikel 1 og 2. Det fremgår i den forbindelse, at der med forslaget sigtes mod en regulering af alle lægemidler til avanceret terapi, der falder ind under den generelle fælle  s- skabslovgivning om lægemidler som fastlagt ved direktiv 2001/83/EF. Forslaget  omfatter  således  alene  de  lægemidler  til  avanceret  terapi,  som  skal markedsfø res  i  medlemsstaterne,  og  som  enten  er  fremstillet  industrielt  eller fremstillet  under  anvendelse  af  en  industriel  proces.  Lægemidler  til  avanceret

3 terapi, som fuldt ud fremstilles og anvendes på et sygehus til den enkelte pati- ent efter lægens  anvisning, er derimod ikke omfattet af forslaget. Det  fremgår  endvidere  af  forslaget,  at  den  foreslåede  regulering  ikke  berø rer medlemsstaternes  eventuelle  forbud mod  at  anvende  bestemte  typer  af celler fra mennesker eller dyr eller nationale bestemmelser, der på anden måde har til hensigt at begrænse salg, levering eller anvendelse af sådanne celler. Krav  til  donation,  udtagning  og  testning  af  humane  væv  og  celler,  der  indgår ved fremstillingen af lægemidler til avanceret terapi   , idet der henvises til krave- ne i direktiv 2004/23/EF(vævsdirektivet) , jf. artikel 3. Krav til kliniske forsøg med lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv , hvor- efter de gældende bestemmelser i direktiv 2001/20/EF om kl iniske forsøg med lægemidler  til  genterapi  og  lægemid  ler  somatisk  celleterapi  finder  anvendelse på lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv,  jf. artikel 4. Fremstilling af lægemidler til avanceret terapi   , hvorefter læ gemidler til avanceret terapi   skal  fremstilles   i   overensstemmelse   med   bestemmelserne   i   direktiv 2004/94/EF  om  principper  og  retningslinjer  for  god  fremstillingspraksis  for  hu- manmedicinske lægemidler og testpræparater til human brug. Det fremgår   end- videre af forslaget, at der skal fastlægges specifikke retningslinjer for lægemi  d- ler til avanceret terapi, så den særlige karakter af deres fremstillingsproces af- spejles på behø rig vis, jf. artikel 5. Procedure for vurdering af lægemidler til avanceret terapi   , hvorefter Det Euro- pæiske Lægemiddelagenturs udvalg for humanmedicinske l  æ gemidler (CHMP) i forbindelse med udarbejdelsen af sine videnskabelige udtalelser skal foretage en hø ring af et kommende nyt udvalg for avancerede terapier, jf. artikel 9. Procedure for vurdering af såkaldte kombinerede lægemidler , der er lægemidler til avanceret terapi, hvori der som en integreret del indgår en eller flere former for medicinsk udstyr. Sådanne lægemidler vil ifølge forslaget skulle vurderes i sin helhed af Lægemiddelagenturet . Såfremt udstyret allerede er blevet vurde- ret   af   et   bemyndiget   organ   i   henhold   til   direktiv   93/43/EØF   eller   direktiv 90/385/EØF ,  vil  agenturet  være  forpligtet  til  at  tage  hensyn  til  resultaterne  af denne vurdering i sin vurdering af det pågældende lægemiddel , jf. artikel 10. Særlige  krav  til  udformning  af  produktresumé,  emballa  ge  og  indlægsseddel   , idet Kommissionen løbende vil kunne ændre disse krav   i henhold til den såkald- te forskriftsprocedure med henblik på at tilpasse dem til den videnskabelige og tekniske udvikling, jf. artikel 11-14. Oprettelse af risikostyringsprogrammer med henblik på at identificere, forebyg- ge eller minimere risici i tilknytning til lægemidler til avanceret terapi, der vurd e- res at udgøre en særlig risiko, og hvor særlig overvågning efter markedsføri    n- gen derfor skønnes nødvendig,   jf. artikel 15. Krav til sporbarhed, der skal sikre, at det enkelte lægemi ddel og dets råvarer, herunder alle stoffer, der kommer i kontakt med de væv og celler, det måtte in-

4 deholde,  kan  spores  fra  kilden  og  til  det  sygehus,  den  institution  eller  private praksis,  hvor  lægemidl et  anvendes,  og  i  de  mellemliggende  led,  dvs. fremstil- ling,  emballering  og  transport.  Indehaveren  af  markedsføringstilladelse  for  det pågældende  lægemiddel  vil  være forpligtet  til  at opbevare  disse  data  i  mindst 30 år. Endvidere vil det sygehus, den institution eller private praksis, hvor læ- gemidlets anvendes, være forpligtet til at etablere og opretholde et system, der sikrer, at hvert lægemiddel kan spores til den patient, som er blevet behandlet med  læ gemidlet,  og  omvendt.  Hvis  lægemidlet  indeholder  huma ne  celler  og væv ,  kræ ves  det,  at  sporbarhedssystemerne  supplerer  og  er  kompatible  med de sporbarhedssystemer, som er oprettet i henhold til artikel 8 og 14 i direktiv 2004/23/EF (for så vidt angår humane væv og celler bortset fra blodceller)  og artikel 14 og 24 i direktiv 2002/98/EF (for så vidt angår humane blodceller), jf. artikel 16. Virksomheders  adgang  til  videnskabelig  rådgivning   fra  Lægemiddelagenturet , idet gebyret for en sådan rådgivning nedsættes med 90 pct., når der er tale om lægemidler  til   avanceret  terapi,  sammenholdt  med  traditionelle  lægemidler ,  jf. artikel 17. Adgang  for  små  og  mellemstore  virksomheder,  der  udvikler  lægemidler  til avanceret terapi, til at indgive alle kvalitetsdata og eventuelle ikke-kliniske data til Lægemiddelagentu ret med henblik på at modtage en videnskabelig vurdering og certificering af disse data, inden en ansøgning om markedsføringstilladelse til det pågældende lægemiddel indgives,  jf. artikel 19. Oprettelse af Udvalget for Avancerede Terapier under Lægemidde lagenturet, jf. artikel 20-21 og 23, i erkendelse af, at der er behov for en særlig sagkun dskab for at vurdere lægemidler til avanceret terapi. Det foreslås derfor at ne dsætte et udvalg, der samler den bedst tilgængelige sa gkundskab inden for EU, og som i sin  sammensætning  afspejler  de  relevante  videnskabelige  områder  inden  for bl.a.  genterapi,  celleterapi,  vævsmanipulering,  medicinsk  udstyr,  lægemidde  l- overvågning og etik. Det foreslås endvidere, at patientforeninger og læ ger med videnskabelig erfaring med lægemidler til avanceret terapi repræsenteres i u  d- valget.    Lægemiddelagenturets    udvalg    for    Humanmedicinske    Lægemi  dler (CHMP) vil efter en nærmere fastlagt procedure skulle rådføre sig med Udva  l- get for Avancerede Terapier (CAT) i forbindelse med dette udvalgs vurdering af lægemidler til avanceret terapi.   Mindre    (konsekvens)ændringer     i    forordning    (EF)    726/2004    og    direktiv 2001/83/EF 4. Nærheds   princippet Det fremgår af Kommissionens begrundelse for forslagets fremsættelse, at den regul e- ring, der findes for lægemidler til avanceret terapi, er ufuldstæ  ndig. Mens produkter til genterapi og somatisk celleterapi er blevet klassificeret som lægemidler og derfor reg u- leret  som  lægemidler  i  EU,  er  manip ulerede  vævsprodukter  ikke  omfattet  af  EU - lovgivningen.

5 Der anvendes for tiden forskellige nationale fremgangsmåder med hensyn til den retli- ge klassificering og godkendelse af manipulerede vævsprodu kter, hvilket hæmmer den frie  bevægelighed  for  manipulerede  vævsprodu  kter  i  EU  og  patienternes  adgang  til disse innovative behandlinger. Det er på den baggrund Kommissionens opfattelse, at der er behov for at lade samtlige avancerede terapier indgå i en enkelt, integreret ramme, hvor der fuldt ud tages hensyn til deres videnskabelige og tekniske kendetegn og de særlige  forhold, der gør sig gæ  l- dende for de – i økonomisk henseende  – berørte a ktører. Set i lyset af erfaringerne med den eksisterende lægemiddellovgivning i EU er det en d- videre Kommissionens vurdering, at det ikke er sandsynligt, at man i EU kan løse de folkesundhedsmæssige  problemer,  der  knytter  sig  til  lægemidler  til  avanceret  terapi, særlig lægemidler fremstillet ud fra manip  uleret væv, før der bliver fastlagt specifikke lovgivningsmæssige rammer. En aktion fra EU’s side giver ligeledes efter Kommissionens opfattelse de bedste mu- ligheder for at udnytte de midler, der i EU-lovgivningen (særlig i lægemiddelsektoren) findes for  at gennemføre  det  indre  marked.  Hertil  kommer,  at godkendelse  af  og  a d- gang til innovative terapier er et spørgsmål, der ber ø rer hele Europa. Medlemsstaterne vil dog komme til at spille en vigtig rolle for opfyldelsen af forslagets målsætninger.    Forslaget  har  således  til  formål  at  harmonisere  området  for  lægemidler  til  avanceret terapi, da den eksisterende fællesskabslovgivning og de  supplerende nationale foran- staltninger har vist sig at være utilstrækkelige. Som  anført  i  regeringens  nærhedsnotat  af  14.  december  2005,  finder  regeringen,  at nærhedsprincippet må anses for overholdt. Danmark  er  således  enig  med  Kommissionen  i,  at  der  er  behov  for  EU-regulering  af området for manipulerede vævsprodukter, ligesom det findes hensigtsmæssig t at lade samtlige lægemidler til avanceret terapi være omfattet af en enkelt og integreret lovgi  v- ningsramme. Fælles regler for lægemidler til avancer  et terapi vil efter Danmarks opfattelse sikre et højt sundhedsbeskyttelsesniveau for patienter i EU, som behandles med sådanne l æ- gemidler, ligesom fælles regler vil medvirke til, at adgang til markedet for lægemidler til avanceret  terapi  vil  kunne  opnås  på  lige  vilkår  for  de  europæiske  virksomheder,  der beskæftiger sig hermed. 5. Udtalelse fra Europa-Parlamentet Europa-Parlamentets udtalelse foreligger endnu ikke. 6. Gældende    danske regler og forslagets konsekvenser herfor Der er i den gældende  forordning (EF) nr. 726/2004 fastlagt krav om obligatorisk cen- tral markedsføringstilladelse til lægemidler til genterapi og lægemidler til somatisk cell   e- terapi, hvoraf de nærmere krav til lægemidlernes kvalitets, sikkerhed og effekt er fas  t- lagt i direktiv 2001/83/EF.

6 Foruden  krav  til  selve  lægemidlet  stilles  der  ligeledes  krav  om,  at  de  vir ksomheder, som deltager i fremstillingen eller på anden måde håndterer lægemidlerne, har opnået en  særlig  godkendelse  fra   medlemsstaternes  kompetente  myndigheder.  Dette  skal sikre, at lægemidlerne fremstilles og håndteres i overensstemmelse med principperne om god fremstillingspraksis og god distributionspraksis. Der stilles endvidere efter forordning (EF) 726/2004 krav om, at de kliniske forsøg på mennesker,  som  udføres  f or  at  dokumentere  lægemidlets  effekt ,  er  udført  i  overen s- stemmelse   med   særlige   principper   for   god   klinisk   praksis   fastlagt   ved   d irektiv 2001/20/EF.  Endelig  er  der  i  forordningen  fastsat  bestemmelser  om  overvågning  af lægemidlerne efter markedsføringen  s påbegyndelse i form af bl.a. krav om kontrol og tilsyn med lægemiddelhåndterende virksomheder, indberetning af bivirkninger og  etab- lering af såkaldte risikostyringsprogrammer for lægemidler, der vurderes at udgøre en særlig ris iko. Der findes ingen specifik lovgivning om lægemidler, der er fremstillet ud fra manipul e- rede  væv,  men   Lægemiddelstyrelsen  har  i  enkelte  konkrete  tilfælde  anset  sådanne produkter for omfattet af bestemmelserne i lov om lægemidler. Det kan endvidere oplyses, at Folketinget på baggrund af en fælles udtalelse fra Det Etiske Råd og Den Centrale Videnskabsetiske Komité den 30. januar 2001 besluttede, at  der  ikke må  udføres forsøg  og  behandling   af mennesker  med  animalske  celler  og væv ( xenotransplantation), før der åbnes adgang hertil fra  de centrale sundhedsmyn- digheder, herunder Den Centrale Videnskabsetiske Komité, og før der er taget stilling til de faglige og etiske problemer, der rejser sig i forbindelse med disse teknikker.   En  vedtaget  forordning  om  lægemidler  til  avanceret  tera pi  vil  være  umiddelbart  gæ  l- dende i Danmark. Det bemærkes i den forbindelse, at l ov om lægemidler  indeholder hjemmel til at sankti- onere  overtrædelser  af  EF -forordninger  om  lægemidler  og  lægemiddelvir  ksomheder, hvilket således også vil gælde i forhold til  overtrædelser af  den foreslåede forordning om lægemi dler til avanceret terapi. Lov  om  lægemidler  indeholder   ligeledes  hjemmel  til  at  fastsætte  re gler  om  betaling (gebyr) for Lægemiddelstyrelsens udgifter i forbindelse med godkende lse og tilsyn med virksomheder, herunder virksomheder, der håndterer lægemidler fremstillet ud fra ma- nipuleret væv,  og som udfører kliniske forsøg med sådanne lægemi   dler.   Det  er  således  alene  forordningsforslagets artikel  28,  hvorefter  der foreslås  foretaget visse ændringer a f direktiv 2001/83/EF, der indebærer, at der vil skulle foretages æ  n- dringer i lov om lægemi dler. 7. Konsekvenser Økonomiske og administrative konsekvenser Forslaget forventes at medføre begrænsede merudgifter for det offentlige.

7 Som nævnt under afsni t 3 følger det af forordningsforslaget, at lægemidler til avanc  eret terapi fremover vil skulle godkendes efter en central procedure. I den forbindelse fore- slås oprettet et nyt sagkyndigt udvalg under Det Europæiske Lægemiddelagentur. U d- valget  vil  skulle  bistå  lægemiddelagenturet  med  videnskabelig  rådgivning  af  virksom- heder og med vurdering af lægemidler til avanceret terapi i forbindelse med ansøgni  n- ger om markedsføringstilladelser m.v. Det Europæiske Lægemiddelagenturs udgifter hertil vil som udgangspunk  t være geby r- finansieret. Med forordningen foreslås det dog, at der i en overgangsperiode vil væ re tale om gebyrer, som ikke er fuldt ud omkostningsdækkende. Gebyrerne forslås redu- ceret med henblik på at støtte væksten i en sektor under udvikling for herved   at under- støtte udviklingen af nye lægemidler og behandlinger for patie  nterne.   Kommissionen skønner, at de reducerede gebyrer i perioden 2008 til 2010 vil medføre en samlet underfinansiering på 3,8 mio. euro, svarende til ca. 28,5 mio.kr. for perioden 2008 - 2010. Underfinansieringen vil skulle dækkes via EU’s budgetbidrag til lægemi  d- delagenturet i perioden 2008 – 2012. Den danske budgetandel vil i forbindelse udgø re ca. 2 pct., hvilket svarer til, at den danske stat skal bidrage med i alt ca. 570.000 kr. fordelt over perioden 2008 - 2010. Fra 2011 og fremefter forventes Lægemiddelagent u- rets udgifter at være fuldt ud dækket af gebyrordningen. Staten vil derudover få et øget ressourceforbrug som følge af, at Lægemiddelstyre   lsen pålægges meropgaver i forbindelse med autorisation og tilsyn med virksomheder, der producerer lægemidler til avanceret terapi. Lægemiddelstyrelsen vil endvidere få me r- udgifter som følge af aktiviteter i forbindelse med godkendelse af ansøgninger om klin  i- ske afprøvninger af lægemidl  er til avanceret terapi. Det konkrete ressourceforbrug i forbindelse med disse opgaver vil afhænge af antallet af virksomheder, der producerer læ gemidler til avanceret terapi. Det vurderes, at denne del af industrien er i vækst. Det skønnes på den baggru  nd, at de årlige udgifter i forbin- delse med ovennævnte opgaver vil fordobles i peri oden fra 2008 til 2011 – fra ca. 0,3 mio.kr. i 2008 til ca. 0,7 mio.kr. i 2011. Læge middelstyrelsens udgifter til lægemidler til avanceret terapi forventes dog dækket af gebyrer som det er tilfældet på det øvrige lægemiddelområde. Sundhedsbeskyttelsen Forordningsforslaget forventes at indebære, at patienternes  sikre adgang til behandling med lægemidler til avanceret terapi forbedres. Forslaget indeholder således bestemmelser for vurdering og godkendelse af lægemi d- ler til avanceret terapi. Der lægges endvidere  op til en intensiveret forskningsindsats på området for lægemid- ler  til  avanceret  terapi,  herunder  ved  at  lette  virksomheders  adgang  til  videnskabelig rådgivning fra  Lægemiddelagenturet,  idet gebyret for  en  sådan  rådgivning  nedsættes med 90 pct., når der er tale om lægemidler til avanceret terapi, sammenholdt med tra- ditionelle lægemidler , og ved at der fra Lægemiddelagenturets side tilbydes tidlig cert i- ficering af kvalitetsmæssige og ikke -kliniske sikkerhedsdata, uafhængigt af om der er

8 indgivet ansøgning om markedsføringstilladelse, når der er tale om små og mellemst o- re virksomheder, der udvikler læ gemidler til avanceret terapi.    8. Høring Forslaget har være t i høring hos følgende myndigheder og organisationer   m.v.: Amtsrådsforeningen, Arbejdstilsynet, Brancheforeningen af Farmaceutiske Industrivirk- somheder  i  Danmark  (BFID),  Danmarks  Apotekerforening,  Danmarks  Farmaceutiske Højskole, Dansk Farmaceutforening , Dansk Handel og Service, Dansk Hæ matologisk Selskab, Dansk Industri, Dansk Karkirurgisk Selskab, Dansk Kirurgisk Selskab, Dansk Knoglemedicinsk  Selskab  (DKMS),  Dansk  Medicin  Industri  (DMI),  Dansk  Medicinsk Selskab,  Dansk  Mikrokirurgisk  Selskab,  Dansk  Neurokirurgisk  Selskab,  Dansk  Orto- pædisk Selskab, Dansk Selskab for Intern Medicin (DSIM), Dansk Selskab for Klinisk Immunologi (DSKI), Dansk Selskab for Obstetrik og Gynækologi (DSOG), Dansk Se l- skab  for  Plastik-  og  Rekonstruktionskirurgi,  Dansk  Standard,  Dansk  Sygeplejeråd, Dansk Tandlægeforening, Dansk Teknologisk Institut, Dansk Transplant ations Selskab, Datatilsynet,    De    Samvirkende    Invalideorganisationer,    Den    Almindelige    Danske Læg eforening,  Den  Danske  Klub  for  Centralsterilisering  og  Sygehushygiejne,  Den Centrale Videnskabsetiske Komité, Det Etiske Råd, Diabetesforeningen, Farmakonomforeningen, Finansministeriet, Forbrugerrådet, Forbrugerstyrelsen, Foreningen af Medicingrossister (MEGROS), Frederiksberg Kommune, Handelskammeret, Helsebranchens Leverandørfo rening, Hovedstadens Sygehusfællesskab, Industriforeningen for Gener iske Lægemidler (IGL) , Kommunernes   Landsforening   (KL),   Konkurrencestyrelsen,   Kræftens   Bekæmpelse, Københavns Kommune, Københavns Universitet  , Lægemi ddelindustriforeningen (LIF), Medicoindustrien,  Miljøministeriet,  Ministeriet  for  Vide nskab,  Teknologi  og  Udvikling, Parallelimportørforeningen   af   Lægemidler,   Pat  ientforum,   Statens   Serum   Institut, Statsministeriet,    Sundhedsstyrelsen,    Syddansk    Universitet,    Tandlægernes    Nye Landsforening, Økonomi - og Erhvervsministeriet og Aarhus Universitet. Danmarks  Apotekerforening,  Industriforeningen  for  Generiske  Lægemi   dler  og Foreningen af Medicingrossister (MEGROS) har meddelt, at man ikke har bemær k- ninger  til  forslaget,  mens  H:S  Direktionen  ikke  har  haft  mulighed  for  at  gennemgå forslaget   i   detaljer   inden   for   den   angivne   frist   og   derfor   ikke   har   principielle kommentarer til forslaget. Forbrugerrådet   har meddelt, at man af ressourcemæssige årsager ikke har mulighed for at forholde sig til forslaget. Dansk  Farmaceutforening  ser  positivt  på  indholdet  af forordningsforslaget  og finder det  værdifuldt,  at  manipulerede  vævsprodukter  nu  omfattes  af  fællesskabslovgivni   n- gen. Foreningen finder det ligeledes positivt, at der i forhold til lægemidler til avanceret terapi stilles krav om etablering af risikostyringssystemer og sporbarhed. Foreningen vil dog gerne indgå i drøftelser af, hvorvidt det på længere sigt vil være hensigtsmæssigt udelukkende at godkende lægemidler til avanc eret terapi efter den centrale procedure, idet man peger på, at de nationale myndigheder med tiden må forventes at opnå yder- ligere fortrolighed og ekspertise inden for dette område.   Dansk Sygeplejeråd  finder det positivt, at de avancerede terapier nu bliver omfattet af europæisk regulering,  og at der er foretaget et grundigt forberedelsesarbejde med ind- dragelse af relevante høringsparter. Foreningen hæfter sig bl.a. ved, at forslaget ikke

9 berører den nationale lovgivning om anvendelse af humane eller animalske celler, he r- under  stamceller.  For  så  vidt  angår kravene  om sporbarhed finder foreningen,  at  der behov  for  ensartede  standarder  på  området  og opfordrer  i  den forbindelse  til,  at  Læ- gemiddelstyrelsen samarbejder med Den Danske Kvalitetsmodel, så avanceret terapi indgår eksplicit i kvalitetsmodellen. Endelig støtter foreningen forslaget om at oprette et udvalg for avancerede terapier til at rådgive Udvalget for Humanmedicinske Lægemi d- ler. Den Almindelige Danske Lægeforening    finder det positivt, at der tages initiativ til at regulere området og produkterne inden for den avancerede terapi, herunder de mani- pulerede vævsprodukter. Foreningen understreger samtidig, at hensynet til ind ustriens interesser og konkurrenceevne aldrig må tilsidesætte hensynet til sikringen af lægemi d- lernes  kvalitet,  sikkerhed  og  effekt.  Foreningen  finder  endvidere,  at  det  som  led  i  de kommende  forhandlinger  om  forslaget  bl.a.  bør  sikres,  at  stamcelleforskning  og   - behandling forbliver et nationalt anliggende, og at der sættes fokus på at sikre patie n- ternes  legitime  rettigheder,  idet  man  henviser  til,  at  forskningen  på  området  primært vedrører små patien tgrupper. De  Samvirkende  Invalideorganisationer  hilser  forslaget  om  at  indføre  regler  om avanceret terapi velkomment og finder, at en god og sikker regulering på området er nødvendig. Organisationen er desuden tilfreds med, at patientfo reninger efter forslaget vil blive repræsenteret i Udvalget for Avancerede Ter apier. Det Frie Forskningsråd   finder området for avanceret terapi meget vigtigt og påskø n- ner derfor, at der nu er taget initiativ til at fastlægge retningslinjer for godkendelse af lægemi dler til avanceret terapi. Det er endvidere Rådets vurdering, at forordningen er dækkende , og at både tekniske og etiske problemstillinger er beskrevet på en balance- ret  måde.  Rådet  tilslutter  sig  forslagets  hovedelementer  og  fremhæver  bl.a.  forslaget om at samle særlig fagkundskab i bedømmelsen af lægemidler til avanceret terapi og de foreslåede krav til opfølgning og risikovurdering. Endelig noterer Rådet  sig med til- fredshed, at forslaget ikke ses at medføre nye begrænsninger for forskningen på o  m- rådet. Kræftens  Bekæmpelse finder,  at  avanceret  terapi  er  et  vigtigt  område,  og  at  det  er væsentligt at regulere området for at sikre patienterne adgang til nyudviklede behand- linger  og for  at  beskytte  patienterne  mod  uønskede  virkninger.  Foreningen  fi nder  det desuden positivt, at et af formålene med forslaget er at skabe et incitament til yderlige- re  forskning  og  udvikling,  idet  man  peger  på,  at  der  er  et  stort  behov  for  forskning  i avancerede  terapier  –  ikke  mindst  til  behandling  af  kræftpatienter.  Foreningen  finder det  endvidere  væsentligt  at  sikre,  at  nye  terapier  også  bliver  omfattet  af forslaget  og finder  i  den forbindelse,  at  det  er  ønskeligt  at foretage  en  vurdering  af forordni ngens virkning allerede efter et par år. Endelig udtrykker foreningen bekymring for, at forsla- get om at inddrage flere forskellige udvalg i forbindelse med vurderingen af læg emidler til avanceret terapi vil gøre det vanskeligt at nå en beslutning, og at processen  vil blive meget kompliceret og tidskrævende. Medicoindustrien finder det glædeligt, at der tages initiativ til at regulere dette omr å- de, idet man fra den europæiske medicoindustri længe har efterlyst fælleseuropæ    iske regler. Organisationen  er  imidlertid  bekymret  over,  at man  med forslaget  har  valgt  at lægge sig tæt op ad den eksisterende lægemiddelregulering, idet man finder, at    læg e-

10 midler til avanceret terapi er helt unikke produkter, der fortjener deres egne godkendel- sesordning,  og  at  mange  af  produkterne  minder  mere  om  medicinsk  udstyr  end  om lægemi dler. Amtsrådsforeningen   har  påpeget,  at forslaget  bl.a.  indeholder  en  ny  godkendelses- ordning,   som   må   forventes   at   fordyre   administration,   indkøb   og   anvendelse   af læg emidler  til  avanceret  terapi,  og  at foreningen  forventer kompensation  i  henhold  til reglerne  om  Det  Udvidede  Totalbalanceprincip  (DUT)  i  det  omfang,  forslaget  får udgiftsdrivende virkning. Datatilsynet  har  om  forholdet  til  persondataloven  bemærket,  at  det  forudsæ  ttes,  at loven vil blive iagttaget i forbindelse med behandling af personoplysninger i Danmark, herunder videregivelse af sådanne oplysninger til bl.a. Kommissionen, andre medlems- lande, Lægemiddelagenturet og dettes udvalg eller i fo rbindelse med offentliggørelse af sådanne  oplysninger.  Tilsynet  har  endvidere  anbefalet,  at  det  i  forbindelse  med  den videre behandling af forslaget nærmere overvejes, med hvilken hjemmel i persondat a- loven  de  påtænkte  behandlinger  kan  ske.  Hvis  der  med  forordningen  etableres  selv- stændig hjemmel til behandlin g af personoplysninger, bør der efter Datatilsynets opfa t- telse   fremsættes   ønske   om   at   få    forholdet   til   databeskyttelsesdirektivet   (direktiv 95/46/EF) belyst nærmere f.eks. af Kommissionen eller ved at den eksper tgruppe, der er nedsat i medfør af databeskyt telsesdirektivets artikel 29, konsulteres. 9. Regeringens foreløbige generelle holdning Regeringen er enig i, at der er behov for at indføre en godkendelsesordning for læg  e- midler, der er fremstillet ud fra manipuleret væv.  Regeringen finder det endvidere hen- sigtsmæssigt at lade samtlige lægemidler til avanceret terapi være omfattet af en e   n- kelt og integreret lovgivningsramme. 10. Generelle forventninger til andre landes holdninger Der ses ikke at foreligge formelle tilkendegivelser om de øvrige  medlemsstaters hold- ninger til forslaget. På et møde i Rådets arbejdsgruppe om lægemidler og medicinsk udstyr den 11. januar 2006  kunne  der  dog  konstateres  en  overordnet  positiv  indstilling  til  forslaget  blandt medlemsstaternes delegationer.   11. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Nærhedsnotat om forslaget er sendt til Europaudvalget  den 14. december 2005.