Grundnotat    til    Folketingets    Europaudvalg    om    forslag    til kommissionsbeslutning    om    udstedelse    af    markedsførings  - tilladelse for lægemidlet Macugen (peg   aptanibnatrium injektionsvæske) Resumé En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der uds tedes en markedsføringstilladelse  til  lægemidlet  Macugen.  Lægemidlet  anvendes  til behandling   af   neovaskulær   (våd)   aldersbetinget   maculadegeneration (AMD). En vedtagelse af forslaget vil indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forsla  get en forbedring af sundhedsbeskyttelses- niveauet i Danmark. 1. Indledning Kommissionens forslag (EU/1/05/325/001 (EMEA/H/C/620)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremse ndt til medlemsstaterne den 3. januar 2006. Forslaget  har  som  retsgrundlag  artikel  10,  stk.  2,  i  Rådets  forordning 726/2004  om  fastlæggelse  af  fællesskabsprocedurer  for  godkendelse  og overvågning  af  human-  og  veterinærmedicinske  lægemidler  og  om  opret  - telse af et europæisk lægemiddelagentur. Forslaget  behandles  i  skriftlig  procedure,  og  Kommissionen  har  oplyst,  at medlemsstaternes  stillingtagen  til  forslaget  skal  være  formanden  for  for - skriftskomitéen i hænde senest den 24. januar 2006. Efter  forordning  726/2004  skal  en  central  godkendelsesprocedure  følges ved  ansøgninger  om udst edelse  af markedsføringstilladelse  til  lægemidler udviklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce- duren    skal    desuden    anvendes    ved    godkendelse    af    lægemidler    til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet    til    behandling    af    immunforsvarssygdomme,    kræft,    visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremm  e dyrs vækst eller produktivitet. Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen- trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er   behandlingsmæssigt,   videnskabeligt   eller   teknisk   nyskabende,   samt læg emidler  hvor  en  tilladelse  på  fællesskabsplan  kan  være  til  gavn  for patienterne.   Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an   - søgningen  afgives  af  et  af   agenturets  videnskabelige  ekspertudvalg.  Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for

2 Humanmedicinske    Lægemidler).    Hvert    medlemsland    har    udpeget    1 medlem til dette udvalg. Kommissionen  træffer  afgørelse  om  godkendelse  eller  nægtelse  af  god   - kendelse  af  udstedelse  af  en  markedsføringstilladelse  efter  forvaltnings - proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom- missionen  vedtager  de  foreslåede  foranstaltninger,  der  straks  finder  an- vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis - sionen  sin  beslutning  for  Rådet.  Kommissionen  kan  i  så  fald  udsætte  an- vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med  kvalificeret  flertal  træffe  anden  afgørelse  inden  for  1  måned.  Har Rådet  ikke  inden  for  fristen  på  1  måned  truffet  en  anden  afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning. 2. Forslagets formål og indhold Vedtagelse  af  Kommissionens  forslag  til  beslutning  indebærer,  at  der  af Kommissionen  kan  udstedes  en  markedsføringstilladelse  til  lægemidlet Macugen,  som  giver  adgang  til  at  markedsføre  lægemidlet  i  samtlige  25 medlemslande. Kort beskrivelse af lægemidlet Macugen   bruges   til   behandling   af   den   "våde"   form   af   aldersbetinget maculadegeneration (AMD), som er en nethindesygdom. Sygdommen giver synstab  på  grund  af  beskadigelse  af  den  centrale  del  af  nethinden  i  den bageste del af øjet (macula), hvor det fine centrale syn  findes, som f.eks. bruges ved læsning og bil kørsel. Der  skelnes mellem  våd  og  tør  AMD;  sidstnævnte  omfatter  ca.  85   pct.  af tilfældene og kan ikke behandles medicinsk. Ved den våde form for AMD udvikles unormale blodkar under nethinden, hvilket kan føre til blødning   og væskeudsivning.  Dette  kan  medføre  fordrejning  eller  ødelæg gelse  af  det centrale syn, og tilstanden fører hurtigt til alvorligt synstab. Macugen virker ved at hæmme væksten af de unormale blodkar og hindre blødning  og  udsivning  af  væske.  I  modsætning     til  en  allerede  godkendt behandling, fotodynamisk behandling med Visudyne®, kan dette præparat bruges til alle former for unormal vækst af blodkar hos AMD patienter. Macugen  gives  som  indsprøjtning  i  selve  øjets  glaslegeme  under  sterile omstændigheder,   således  at  risikoen  for  infektion  minimeres.  Desuden gives et lokalt antibiotikum. Indsprøjtningen gentages hver 6. uge. Efter   behandlingen   ses   en   stigning   i   trykket   inde   i   øjet,   hvorfor   den behandlende  læge  skal  være  særlig  opmærksom  på  eventuelle  uhel   dige følger  heraf.  I  sjældne  tilfælde  udvikles  betændelse  i  øjet  eller  blødning  i nethinden eller glaslegemet. Endvidere er der rapporteret enkelte tilfælde af alvorlige allergiske reaktioner. For   at   minimere   risikoen   for   bivirkninger   og   komplikationer   skal   der foreligge en undervisningsplan for læger og sundhedsper sonale. Desuden skal patienterne informeres om de vigtigste tegn på alvorlige bivirkninger og

3 forholdsregler   i   den   forbindelse.   Ubrugte   produkter   eller   affald   skal bortskaffes i henhold til lokale krav. 3. Nærhedsprincippet Der  er  tale  om  en  gennemførelsesforanstaltning  for  en  allerede  vedtagen retsakt. Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.   4. Udtalelser Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget. 5. Forslagets konsekvenser for Danmark Behandlingen  gives  på  øjenafdelinger  eller  hos  privatpraktiserende  øjen  - læger. Macugen må kun indgives af øjenlæger, der har erfaring med ind   - sprøjtninger i øjets glaslegeme. Det skønnes, at 12 pct.  af alle danskere over 60 år og 40 pct. af danskere over  75  år årligt rammes  af  AMD.  Der  optræder  ca.  2 .000  nye  tilfælde  af våd AMD i Danmark årligt. Det  forventes,  at  indførelsen  af  behandling  med  Macugen  vil  have  sund - hedsfremmende konsekvenser,  da flere typer  AMD  kan  behandles,  og da indsprøjtningen blot foregår i øjet i modsætning til Visudyne,    der gives i en blodåre, og som kræver specielt laserudstyr. Det  er  Lægemiddelstyrelsens  vurdering,  at  det  pågældende  læg  emiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende  lægemiddel  kan  indebære  b   ehandlingsmæssige fordele,  og  i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Da man endnu ikke kender den pris, som Macugen vil blive solgt til, og da man  ikke  har  overblik  over,  hvor  stor  en  del  af  patienterne  med  våd aldersbetinget maculadegeneration, der vil skulle tilbydes behandling med Macugen, kan man ikke præcist udtale sig om fors lagets økonomiske kon - sekvenser for amtskommunerne. Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser. En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning. 6. Høring Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forel   ægger Læge  - middelstyrelsen  ikke  for  andre  myndigheder  eller  organisationer,  da  disse sager  med  ledsagende  dokumentationsmateriale  indeholder  oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

4 7. Regeringens foreløbige generelle holdning Regeringen kan støtte forslaget. 8. Generelle forventninger til andre landes holdninger Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstem - mighed  har  kunnet  anbefale  markedsføringen  af  det  pågældende  læge   - middel. Forslaget  har  ikke  været   drøftet  i  EU -regi  efter  behandlingen  i  CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret. Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget. 9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Forslaget har ikke tidligere vær et forelagt Folketingets Europaudvalg.