Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet ”Exjade - Deferasirox”

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 18. august 2006.

 

Exjade® er et lægemiddel, som binder sig til jern. Lægemidlet skal bruges til behandling af kro­nisk jernophobning, forårsaget af hyppige blodtransfusioner, hos patienter i alderen 6 år og derover, der har den sjældne arvelige blodsygdom beta-thalassæmi major. Lægemidlet skal desuden bruges til andre arvelige anæ­mi­­sygdomme med kronisk jernophobning efter hyppige blodtransfusioner, hvor konventionel behandling med deferoxamin er kontraindiceret eller util­strækkelig. Behandlingen af disse sygdomme, som stort set kun forekommer blandt indvandrere fra Middelhavsområdet, Mellemøsten, Afrika, Pakistan, Indien og Sydøstasien, er en specialistopgave, som kun varetages på nogle få centre i Danmark. Lægemidlet findes som opløselige tabletter, som indtages en gang dagligt opløst i vand eller juice.

 

De hyppigste bivirkninger er kvalme, opkastning, diarré og mavesmerter. Desuden ses hud­udslæt hos ca. 7 pct. af patienterne.Påvirkning af nyre-funktionen ses hos ca. en tredjedel af patienterne. Der fremgår af produktinformationen, at nyrefunktionen skal følges nøje under behandling med Exjade®. Der er og­så set påvirkning af leverenzymerne (transaminaser).

 

Til markedsføringstilladelsen til Exjade® er der fastsat en række betingelser eller begrænsninger som angivet i artikel 127a i Direktiv 2001/83/EC, som medlemsstaterne er forpligtet til at implementere nationalt. Det drejer sig først og fremmest om en informationspakke til de læger, som skal udskrive Exjade®. De vigtigste elementer er krav om måling af serum-ferritin må­ned­ligt, en oplysning om kontrol af nyrefunktionen under behandlingen og de nødvendige justeringer af dosis. Desuden skal indehaveren af markedsføringstilladelsen oprette et over­vågningsprogram til indsamling af information om demografiske data for patienter, der har fået ordineret Exjade®, alle bivirkninger samt årsager til ophør af behandling med Exjade®. De formelle protokoller for monitorering af overvågningen skal gennemgås af CHMP. Indehaveren af markedsfø­rings­tilladelsen skal informere EMEA og CHMP om status og resultater af overvågningsprogrammet i hvert medlemsland inden for 6 måneder af god­kendelsen og ved hver opdatering af EU Risikostyringsplanen. Baggrunden for dette program er den begrænsede viden om lægemidlets sikkerhed på nuværende tidspunkt.

 

Exjade® må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive udleveret på sygehuse.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen­hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.