Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissions­beslutning om udstedelse af markedsførings-tilladelse for lægemidlet Preotact – Parathyreoideahormon

 

Resumé

 

En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Preotact. Lægemidlet anvendes til behandling af osteoporose hos postmenopausale kvinder med høj fraktur­risiko. Der er påvist en signifikant reduktion i forekomsten af vertebrale frakturer, men ikke i hoftefrakturer.

 

En vedtagelse af forslaget kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbeskyttelses-niveauet i Danmark.

 

 

1. Indledning

 

Kommissionens forslag (EU/1/06/339/001-002 (EMEA/HH/C/659)) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 28. marts 2006.

 

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om opret­telse af et europæisk lægemiddelagentur.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for for­skriftskomitéen i hænde senest den 18. april 2006.

 

Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler ud­viklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce­du­ren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukker­syge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet.

 

Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen­trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt læge­midler hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patien­terne. 

 

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an­søg­ningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved an­søgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg.

 

Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af god­kendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltnings­proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom­missionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder an­vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis­sionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte an­vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning.

 

 

2. Forslagets formål og indhold

 

Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Preotact, som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande.

 

 

Kort beskrivelse af lægemidlet

 

Preotact skal anvendes til behandling af osteoporose hos postmeno-pausale kvinder med høj frakturrisiko. Der er påvist en signifikant reduktion i forekomsten af vertebrale frakturer, men ikke i hoftefrakturer.

 

Osteoporose (knogleskørhed) er karakteriseret ved lav knoglemasse og ned­brydning af knoglevæv førende til en øget risiko for knoglebrud.

 

Den primære forebyggelse af osteoporose retter sig mod fysisk inaktivitet, kalk- og D- vitaminmangel, rygning og undervægt. Medicinsk behandling er indiceret hos personer med høj risiko for frakturer (knoglebrud), og der fin­des allerede en række lægemidler mod osteoporose.

 

Preotact er humant parathyreoideahormon og fremstilles ved rekombinant DNA-teknologi. Preotact er identisk med det naturlige parathyreoidea­hormon, som dannes i biskjoldbruskkirtlerne. Hormonet spiller en væsentlig rolle i reguleringen af calciumstofskiftet og stimulerer knogledannelse ved direkte påvirkning af de knogledannende celler.

 

Sammenlignet med placebo er Preotact effektivt ved at øge knoglemineral­tætheden og ved at nedsætte risikoen for knoglebrud i rygsøjlen.

 

Det ser ud til, at kombinations- og sekvensterapi med et bisfosfonat (bisfosfonater er en gruppe lægemidler, som er veletableret i behandlingen af osteoporose) medfører en yderligere øgning af knoglemineraltætheden.

 

Preotact indgives én gang dagligt som subkutan injektion. Der er erfaring med kontinuerlig behandling med Preotact i op til 24 måneder.

 

Preotact må ikke anvendes ved tidligere strålebehandling af skelettet, ved samtidig forekomst af andre metaboliske knoglesygdomme end osteo-porose, ved forstyrrelser i kalkstofskiftet (hypercalcæmi) og fosfatstofskiftet samt ved svært nedsat nyre- og leverfunktion.

 

De mest almindelige bivirkninger er forhøjet indhold af kalk i blod og urin samt kvalme. Øvrige bivirkninger er mavesmerter, influenza, øget ind­hold af urinsyre i blodet, hudirritation omkring indsprøjtningsstedet, hurtig eller uregelmæssig hjerterytme, hovedpine, muskelkramper, træthed og opkastninger.

 

Preotact må kun udleveres efter recept.

 

 

3. Nærhedsprincippet

 

Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.  Overvejelser om nærhedsprincippet er derfor ikke relevante.

 

 

4. Udtalelser

 

Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.

 

 

5. Forslagets konsekvenser for Danmark

 

Osteoporose er en hyppig sygdom, som især rammer kvinder over 50 år. Der findes ingen præcise opgørelser over, hvor mange der har osteo-porose. Det skønnes, at det drejer sig om ca. 300.000 mennesker i Danmark. Knog­lernes nedsatte brudstyrke øger risikoen for knoglebrud, især sammenfald i rygsøjlens hvirvler samt brud på hofter og underarme. Udover en forringet livskvalitet for patienterne har sygdommen og dens komplikationer store samfundsmæssige omkostninger med f.eks. mange indlæggelsesdage.

 

Den primære forebyggelse af osteoporose retter sig som nævnt mod fysisk inaktivitet, kalk- og D- vitaminmangel, rygning og undervægt. Medicinsk behandling er indiceret hos personer med et væsentligt knogletab, med eller uden fore­komst af knoglebrud. 

 

Der findes allerede en række markedsførte lægemidler med forskellige virk­ningsmekanismer til behandling af postmenopausal osteoporose. Hormon­behandling har tidligere været meget anvendt, men det er nu kendt, at langtidshormonbehandling har flere ulemper end fordele og denne behandling frarådes derfor.  Flere andre lægemidler virker ved at hæmme de knoglenedbrydende celler (osteoklaster), hvorimod Preotact, ligesom et andet godkendt lægemiddel, virker ved at stimulere de knogledannende celler (osteoblaster).

 

Det er af betydning, at flere forskellige behandlingsmuligheder er til stede, således at den enkelte patient kan få den optimale behandling.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kva­litet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Da man endnu ikke kender den pris, som Preotact vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af de postmenopausale kvinder med høj frakturrisiko, der vil skulle tilbydes behandling med Preotact, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konse­kvenser for amtskommunerne.

 

Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.

 

En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivning.

 

 

6. Høring

 

Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysnin­ger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter.

 

 

7. Regeringens foreløbige generelle holdning

 

Regeringen kan støtte forslaget.

 

 

8. Generelle forventninger til andre landes holdninger

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget CHMP, som med enstem­mighed har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel.

 

Forslaget har ikke været drøftet i EU-regi efter behandlingen i CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret.

 

Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

 

 

9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg

 

Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.