Grundnotat    til    Folketingets    Europaudvalg    om    forslag    til kommissionsbeslutning  om  udstedelse  af  markedsføringstilla  - delse for lægemidlet    Xyrem (natriumoxybat) Resumé En vedtagelse af det foreliggende forslag vil indebære, at der udstedes en markedsførin gstilladelse  til  lægemidlet   Xyrem.  Lægemidlet  anvendes  til behandling af katapleksi hos voksne patienter med narkolepsi. En vedtagelse af forslaget vil indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en forbedring af sundhedsbesk  yttelses- niveauet i Danmark 1. Indledning Kommissionens forslag (EU/1/05/312/001 (EMEA/H/C/593    )) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den  25. august 2005. Forslaget  har  som  retsgrundlag  artikel  10,  stk.  2,  i  Rådets  forordning 726/2004  om  fastlæggelse  af  fællesskabsprocedurer  for  godkendelse  og overvågning  af  human-  og  veterinærmedicinske  lægemidler  og  om  opret  - telse af et europæisk lægemiddelagentur. Forslaget  behandles  i  skriftlig  procedure,  og  Kommissionen  har  oplyst,  at medlemsstaternes  stillingtagen  til  forslaget  skal  være  formanden  for  for - skriftskomitéen i hænde senest den 25. september 2005. Efter  forordning  726/2004  skal  en  central  godkendelsesprocedure  følges ved  ansøgninger  om udstedelse  af markedsføringstillad  else  til  lægemidler udviklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proce- duren    skal    desuden    anvendes    ved    godkendelse    af    lægemidler    til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel  inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet    til    behandling    af    immunforsvarssygdomme,    kræft,    visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivi   tet. Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den cen- trale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er   behandlingsmæssigt,   videnskabeligt   eller   teknisk   nyskabende,   samt læge midler  hvor  en  tilladelse  på  fællesskabsplan  kan  være  til  gavn  for patienterne.   Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om an   - søg ningen  afgives  af  et  af  agenturets  videnskabelige  ekspertudvalg.  Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske    Lægemidler).    Hvert    medlemsland    har    udpeget    1 medlem til dette udvalg.

2 Kommissionen  træffer  afgørelse  om  godkendelse  eller  nægtelse  af  god   - kendelse  af  udstedelse  af  en  markedsføringstilladelse  efter  forvaltnings - proceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kom- missionen  vedtager  de  foreslåede  foranstaltninger,  der  straks  finder  an- vendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommis - sionen  sin  beslutning  for  Rådet.  Kommissionen  kan  i  så  fald  udsætte  an- vendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med  kvalificeret  flertal  træffe  anden  afgørelse  inden  for  1  måned.  Har Rådet  ikke  inden  for  fristen  på  1  måned  truffet  en  anden  afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning. 2. Forslagets formål og indhold Vedtagelse  af  Kommissionens  forslag  til  beslutning  indebær er,  at  der  af Kommissionen  kan  udstedes  en  markedsføringstilladelse  til  læg  emidlet Xyrem,  som  giver  adgang  til  at  markedsføre  lægemidlet  i  samtlige  25 medlemslande. Kort beskrivelse af lægemidlet Xyrem er godkendt til at nedsætte antallet af katapleksi anfald hos voksne patienter  med  narkolepsi.  Katapleksi  er  pludseligt  indsættende  muskel - svækkelse  eller  lammelse  uden  bevidsthedstab  som følge  af    en  pludselig følel sesmæssig    reaktion    som    fx    vrede,    frygt,    glæde,    latter    eller overraskelse. Narkolepsi  er  en  søvnforstyrrelse,  som  kan  omfatte  søvnanfald  i  normalt vågne timer, katapleksi, søvnlammelse og hallucinationer. Xyrem virker ved at  styrke  nattesøvnen,  men  den  nøjagtige  virkningsmekanisme  er  ikke kendt. Den  nuværende  medicinske  behandling  består  dels  af  lægemidler,  der stimulerer centralnervesystemet, fx ritalin eller amfetamin, og som virker på søvnigheden,  og dels af visse depressionsmidler, tricycliske antidepressiva og   SSRIer,   som   kan   dæmpe   muskelslapheden,   men   de   først  nævnte depressionsmidler    er    behæftet    med    ubehagelige    bivirkninger,    og dokumentationen  for  de  sidstnævntes  effekt  er  kun  sparsom.  Alt  i  alt  er effekten af de anvendte lægemidler kun moderat. Ved anvendelsen af Xyrem ses bivirkninger som kvalme, svimmelhed, pro- blemer   med   at   sove,   overfølsomhed   og   i   sjældne   tilfælde   psykoser. Desuden  kan  natriumoxybat  forårsage  misbrug,  men  der  er  ingen  kendte tilfælde  af  misbrug  blandt  patienter  med  narkolepsi.  Der  er  rapporteret tilfælde  af  af hæn gighed  efter  ulovlig  anvendelse  af  stoffet,  hvorfor  læ gen nøje bør vurdere og følge patienter med tidligere stofmisbrug. Lægemidlet må kun udleveres efter begrænset  recept. 3. Nærhedsprincippet Der  er  tale  om  en  gennemførelsesforanstaltning  for  en  allerede  ve dtagen retsakt.  Overvejelser om nærhedsprinci ppet er derfor ikke relevante.

3 4. Udtalelser Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget. 5. Forslagets konsekvenser for Danmark Mellem  0,5  og  1  promille  af  befolkningen  i  Danmark  lider  af  narkolepsi. Behandlingen    af    narkolepsipatienter    foregår    på    højt    specialiserede hospitalsafdelinger. Indførelsen af Xyrem er en behandlingsmæssig forbedring, da de hid  tidige midlers effekt er moderat, og det er en fordel at råde over flere forskellige behandlingsmuligheder. Det  er  Lægemiddelstyrelsens  vu rdering,  at  det  pågældende  læg emiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende  lægemiddel  kan  indebære  b   ehandlingsmæssige fordel e,  og  i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Da  man  endnu  ikke  kender  den  pris,  som  Xyrem  vil  blive  solgt  til,  og  da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med narkolepsi og kataplektiske anfald, der vil skulle tilbydes behandling med Xyrem, kan man  ikke  præcist  udtale  sig  om  forslagets  økonomiske  konsekvenser  for amtskommunerne. Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser. En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve dansk lovgivnin g. 6. Høring Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge - middelstyrelsen  ikke  for  andre  myndigheder  eller  organisationer,  da  disse sager  med  ledsagende  dokumentationsmateriale  indeholder  oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter. 7. Regeringens foreløbige generelle holdning Regeringen kan støtte forslaget. 8. Generelle forventninger til andre landes holdninger Forslaget   har   været   behandlet   i   ekspertudvalget   CHMP,   som   med enstemmighed  har  kunnet  anbefale  markedsføringen  af  det  pågældende lægemiddel. Forslaget  har  ikke  været  drøftet  i  EU  -regi  efter  behandlingen  i  CHMP, hvorfor forhandlingssituationen er uafklaret. Det forventes, at hovedparten af medlemsstaterne kan støtte forslaget.

4 9. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.