Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg og deres stedfortrædere Bilag Journalnummer 1 400.C.2-0 EUK 22. oktober  2004 KOMITÉSAG Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Indenrigs- og Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet ”Xagrid – Anagrelid”. Medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004. Indenrigs- og Sundhedsministeriet 4.kt. J.nr. 2004-1307-88 SUM nr. 0406 Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markeds-føringstilladelse for lægemidlet ”Xagrid - Anagrelid” . / . Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

1 Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004. Anagrelid har i snart 20 år været brugt på specialafdelinger for blodsygdomme til behandling af forskellige tilstande med et svært forhøjet antal blodplader i blodet (trombocytose). Normalt overstiger blodpladetallet ikke 400 mia. per liter blod. Ved værdier over 1000 mia. stiger risikoen for både blodpropper og blødninger betydeligt. Behandlingen sigter derfor mod at sænke blodpladerne samt at forhindre sammenklumpning af blodpladerne og dannelse af blodpropper. Traditionelt har man anvendt celledræbende midler (fex. hydroxurea) og acetylsalicylsyre. Selv om virkningen af anagrelid ikke er fuldt ud belyst, synes lægemidlet at hæmme dannelsen af blodplader ved en direkte virkning på megakaryocytterne i knoglemarven. Anagrelid skal kun bruges i de situationer, hvor standardbehandling enten er ineffektiv eller er kontraindiceret. Lægemidlet indtages i form af kapsler. De mest almindelige bivirkninger er hovedpine, svimmelhed, hjertebanken, ødemer og symptomer fra mavetarmkanalen i form af kvalme og diarre. Xagrid må kun udleveres efter begrænset recept og vil kun blive anvendt på specialafdelinger for blodsygdomme. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.

2 Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om udstedelse af markedsfø-ringstilladelse for Xagrid® (anagrelid) 1. Indledning Kommissionens forslag (EMEA/H/C/480 – EU/1/04/295/001) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 24. september 2004. Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 726/2004 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk lægemiddelagentur. Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 24. oktober 2004. Efter forordning 726/2004 skal en central godkendelsesprocedure følges ved ansøgninger om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler udviklet på grundlag af en række bioteknologiske fremgangsmåder. Proceduren skal desuden anvendes ved godkendelse af lægemidler til mennesker med et indhold af nye aktive stoffer (der ikke tidligere har været godkendt i et lægemiddel inden for EU), når de pågældende lægemidler er fremstillet til behandling af immunforsvarssygdomme, kræft, visse nervelidelser, sukkersyge og sjældne sygdomme samt ved godkendelse af veterinære lægemidler bestemt til at fremme dyrs vækst eller produktivitet. Virksomhederne kan endvidere frivilligt anmode om anvendelse af den centrale procedure for andre lægemidler med et nyt aktivt stof, lægemidler som er

3 behandlingsmæssigt, videnskabeligt eller teknisk nyskabende, samt lægemidler, hvor en tilladelse på fællesskabsplan kan være til gavn for patienterne.   Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Lægemiddelagentur. Lægemiddelagenturets udtalelse om ansøgningen afgives af et af agenturets videnskabelige ekspertudvalg. Ved ansøgninger om godkendelse af lægemidler til mennesker afgives udtalelse af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use – Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler). Hvert medlemsland har udpeget 1 medlem til dette udvalg. Kommissionen træffer afgørelse om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse efter forvaltningsproceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Kommissionen vedtager de foreslåede foranstaltninger, der straks finder anvendelse. Opnås der ikke kvalificeret flertal i udvalget, forelægger Kommissionen sin beslutning for Rådet. Kommissionen kan i så fald udsætte anvendelsen af de foranstaltninger, den har vedtaget, i 1 måned. Rådet kan med kvalificeret flertal træffe anden afgørelse inden for 1 måned. Har Rådet ikke inden for fristen på 1 måned truffet en anden afgørelse, gennemfører Kommissionen sin beslutning. 2. Forslagets formål og indhold Vedtagelse af Kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstedes en markedsføringstilladelse til lægemidlet Xagrid  , som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 25 medlemslande. Kort beskrivelse af Xagrid® (anagrelid) Anagrelid har i snart 20 år været brugt på specialafdelinger for blodsygdomme til behandling af forskellige tilstande med et svært forhøjet antal blodplader i blodet (trombocytose). Normalt overstiger blodpladetallet ikke 400 mia. per liter blod. Ved værdier over 1000 mia. stiger risikoen for både blodpropper og blødninger betydeligt. Behandlingen sigter derfor mod at sænke blodpladerne samt at forhindre sammenklumpning af blodpladerne og dannelse af blodpropper. Traditionelt har man anvendt celledræbende midler (fex. hydroxurea) og acetylsalicylsyre. Selv om virkningen af anagrelid ikke er fuldt ud belyst, synes lægemidlet at hæmme dannelsen af blodplader ved en direkte virkning på megakaryocytterne i knoglemarven. Anagrelid skal kun bruges i de situationer, hvor standardbehandling enten er ineffektiv eller er kontraindiceret. Lægemidlet indtages i form af kapsler. De mest almindelige bivirkninger er hovedpine, svimmelhed, hjertebanken,

4 ødemer og symptomer fra mavetarmkanalen i form af kvalme og diarre. Xagrid må kun udleveres efter begrænset recept og vil kun blive anvendt på specialafdelinger for blodsygdomme. 3. Nærheds- og proportionalitetsprincippet Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.   4. Udtalelser Europa-Parlamentet skal ikke udtale sig om forslaget. 5. Forslagets konsekvenser for Danmark Forslaget indebærer først og fremmest, at et allerede brugt lægemiddel får en markedsføringstilladelse, hvorved anagrelid bliver mere præcist positioneret i forhold til anden behandling af trombocytose. Anagrelid er utvivlsomt mindre effektivt mht. at sænke blodpladetallet end hydroxurea, som er standardbehandling, men kan være et terapeutisk alternativ. I den henseende er Xagrid at betragte som en forbedring af behandlingen af trombocytose. Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammenhæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen. Da man endnu ikke kender den pris, som Xagrid vil blive solgt til, og da man ikke har overblik over, hvor stor en del af patienterne med trombocytose, der vil skulle tilbydes behandling med Xagrid, kan man ikke præcist udtale sig om forslagets økonomiske konsekvenser for amtskommunerne. Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser. En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve lovgivning, men indebærer pligt for administrationen til at anerkende den pågældende beslutning som bindende for Danmark. 6. Høring Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler forelægger Læge-middelstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da

5 disse sager med ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretningshemmeligheder af sensitiv karakter. 7. Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg Forslaget har ikke tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.